Purpura thrombopénique immunitaire : symptômes, diagnostic, traitements et évolution

Le purpura thrombopénique immunitaire, ou PTI, est une maladie dans laquelle le système immunitaire s'attaque aux plaquettes, des cellules sanguines qui contribuent à arrêter les saignements. [1] [2] La destruction accrue des plaquettes, associée à une production parfois insuffisante par la moelle osseuse, entraîne une baisse de leur nombre dans le sang appelée thrombopénie. [1] [2] La maladie peut ne provoquer aucun symptôme ou se manifester par des pétéchies, des ecchymoses et différents saignements. [1] [2] Son évolution diffère selon l'âge : elle régresse souvent spontanément chez l'enfant, tandis qu'elle est plus fréquemment chronique chez l'adulte. [1] [2]

De quelle maladie parle-t-on exactement ?

Le nom ancien « purpura thrombopénique idiopathique » est encore employé, mais les sources utilisent également les termes « purpura thrombopénique immunitaire » et « thrombopénie immunitaire ». [1] [2] Dans le PTI, la thrombopénie est habituellement isolée, sans baisse comparable des globules rouges ou des globules blancs. [1] [2] Le PTI ne doit pas être confondu avec le purpura thrombotique thrombocytopénique, qui est une autre maladie et dont l'exclusion fait partie de l'évaluation d'une thrombopénie. [1] [2]

Quels sont les symptômes du PTI ?

Certaines personnes n'ont aucun symptôme et découvrent leur thrombopénie à l'occasion d'une numération sanguine réalisée pour une autre raison. [1] Les pétéchies sont de petits points rouges, violets ou bruns qui peuvent apparaître sur la peau ou dans la bouche. [1] [2] Le purpura et les ecchymoses correspondent à des marques violacées ou à des bleus qui peuvent survenir après des traumatismes mineurs. [1] [2] Les saignements peuvent toucher les gencives ou le nez, et les règles peuvent devenir anormalement abondantes. [1] [2] Du sang peut aussi être visible dans les urines ou les selles, bien que les saignements digestifs importants et l'hématurie soient moins fréquents. [1] [2] Une fatigue est possible, notamment lorsque le PTI est chronique. [1] [2]

Le risque de saignement augmente généralement lorsque le nombre de plaquettes diminue, mais les manifestations observées et les autres facteurs de risque comptent aussi dans l'évaluation. [1] [2] Lorsque la numération plaquettaire est très basse, une hémorragie importante peut exceptionnellement toucher l'appareil digestif ou le cerveau. [2]

Pourquoi le nombre de plaquettes diminue-t-il ?

Des auto-anticorps dirigés contre les plaquettes accélèrent leur destruction, notamment dans la rate. [1] [2] Ces anticorps peuvent également agir sur les mégacaryocytes, les cellules de la moelle osseuse qui produisent les plaquettes, et réduire leur production. [1] [2] Chez l'enfant, le PTI peut apparaître après une infection virale, alors que le facteur déclenchant reste souvent inconnu chez l'adulte. [1] [2] Certaines infections, maladies auto-immunes, maladies du sang, consommations ou prises médicamenteuses peuvent toutefois provoquer une thrombopénie ressemblant à un PTI et doivent être recherchées. [1]

Comment le diagnostic est-il établi ?

Le diagnostic repose d'abord sur une numération formule sanguine qui mesure les plaquettes et examine les autres cellules du sang. [1] [2] Dans les critères décrits par les sources, le PTI correspond à une numération plaquettaire inférieure à 100 × 10⁹ par litre sans diminution similaire des globules rouges ou blancs et sans autre cause claire. [2] L'examen du frottis sanguin au microscope aide à vérifier l'aspect des plaquettes et à rechercher d'autres causes importantes de thrombopénie. [1] [2] Selon le contexte, l'évaluation peut inclure un bilan de coagulation et du foie ainsi qu'une recherche d'infections telles que le VIH ou l'hépatite C. [1] Il n'existe pas de test unique bien établi qui confirme à lui seul le PTI, si bien que le diagnostic nécessite d'écarter les autres explications possibles. [1] [2] Un prélèvement de moelle osseuse n'est généralement pas nécessaire, mais il peut être proposé si l'hémogramme ou le frottis montre d'autres anomalies, si la présentation est atypique ou si les traitements habituels ne fonctionnent pas. [1]

Le PTI doit-il toujours être traité ?

Un traitement n'est pas systématique : certaines personnes sans saignement et sans autre facteur de risque hémorragique peuvent faire l'objet d'une surveillance. [1] La décision dépend notamment des saignements, du nombre de plaquettes et de facteurs associés comme la prise d'un anticoagulant. [1] Lorsqu'un traitement est nécessaire, son objectif est d'obtenir une numération plaquettaire suffisamment sûre et de contrôler les saignements. [1]

Quels traitements peuvent être proposés ?

Les corticoïdes sont fréquemment utilisés en première intention pour réduire la destruction immunitaire des plaquettes. [1] [2] Des immunoglobulines intraveineuses peuvent être employées lorsqu'une augmentation plus rapide mais souvent transitoire du nombre de plaquettes est recherchée. [1] [2] En cas de réponse insuffisante ou de dépendance aux corticoïdes, des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine peuvent stimuler la production des plaquettes. [1] [2] D'autres traitements agissant sur le système immunitaire, comme le rituximab ou certains immunosuppresseurs, peuvent être envisagés selon l'évolution. [1] [2] Le fostamatinib fait également partie des options décrites lorsque d'autres médicaments ne sont pas efficaces. [1] [2]

La splénectomie, qui consiste à retirer la rate, peut augmenter durablement le nombre de plaquettes chez certains adultes, mais elle est désormais souvent différée ou remplacée par des traitements médicaux. [1] [2] Cette intervention augmente notamment les risques de thrombose et de certaines infections potentiellement graves. [1] [2] Des vaccinations contre le pneumocoque, Haemophilus influenzae et le méningocoque sont prévues autour d'une splénectomie afin de réduire une partie du risque infectieux. [1] Lors d'une hémorragie engageant le pronostic vital, le traitement hospitalier peut associer immunoglobulines intraveineuses, corticoïdes intraveineux et transfusion de plaquettes. [1] [2] Les transfusions de plaquettes ne sont pas utilisées à titre préventif dans le PTI. [1]

Évolution, suivi et gestes programmés

Chez l'enfant, une rémission spontanée survient généralement en quelques semaines à quelques mois, y compris lorsque la thrombopénie est sévère. [1] [2] Chez l'adulte, les rémissions spontanées sont moins fréquentes et la maladie peut rester chronique, modérée et stable avec peu ou pas de saignement. [1] [2] Le suivi repose notamment sur les symptômes et sur des numérations plaquettaires répétées afin d'évaluer l'évolution et la réponse au traitement. [1] [2] Une extraction dentaire, une intervention chirurgicale, un accouchement ou un autre geste invasif peut nécessiter une augmentation transitoire du nombre de plaquettes. [1] La stratégie utilisée avant un geste programmé est choisie par l'équipe médicale en fonction du contexte, et certaines options demandent une prudence particulière pendant la grossesse. [1]