Ophtalmopathie basedowienne : évaluation et données sur certains traitements

L’ophtalmopathie basedowienne est une atteinte des yeux liée à une maladie thyroïdienne. [2] Les données thérapeutiques disponibles ici concernent principalement des personnes ayant une forme active et modérée à sévère, et ne peuvent donc pas être étendues à tous les stades de la maladie. [2] [3]

Quels éléments ont été étudiés pour évaluer l’atteinte oculaire ?

Dans les essais cliniques, l’évaluation reposait notamment sur un score d’activité clinique ainsi que sur des critères comme la diplopie, l’exophtalmie, l’acuité visuelle, l’irritation oculaire ou l’existence d’une neuropathie optique. [2] [3] L’exophtalmie désigne le déplacement de l’œil vers l’avant et a été mesurée dans plusieurs essais comparant des traitements. [2]

Que montrent les études sur les corticostéroïdes ?

Deux synthèses d’essais ont observé une diminution plus importante du score d’activité avec des corticostéroïdes administrés par voie intraveineuse qu’avec des corticostéroïdes pris par voie orale chez des patients ayant une ophtalmopathie modérée à sévère, généralement active. [2] [3] Dans une synthèse de huit essais regroupant 376 patients, les corticostéroïdes intraveineux ont été associés à une efficacité supérieure à celle du placebo ou des corticostéroïdes oraux, mais aucune différence significative entre les traitements n’a été mise en évidence concernant l’exophtalmie. [2] Cette synthèse a rapporté davantage d’aspects cushingoïdes et de prises de poids avec la voie orale qu’avec la voie intraveineuse, sans différence significative pour plusieurs autres effets étudiés, dont les palpitations, l’hypertension, les troubles digestifs et l’hyperglycémie. [2] Les auteurs considéraient également indispensables la limitation de la dose cumulée de méthylprednisolone et la surveillance des enzymes du foie pendant le traitement intraveineux. [2]

Quelle est la place de la radiothérapie orbitaire dans les études ?

Une synthèse de 33 essais a conclu que l’efficacité de la radiothérapie orbitaire utilisée seule restait incertaine, même si une amélioration de la réponse de la diplopie avait été observée dans deux essais. [3] Dans cette même synthèse, l’association de la radiothérapie orbitaire et de corticostéroïdes obtenait de meilleurs résultats sur l’activité clinique que chacun de ces traitements utilisé seul, mais certaines comparaisons présentaient une hétérogénéité importante. [3]

Que faut-il savoir sur le téprotumumab en France ?

Dans une décision du 20 février 2025, la Haute Autorité de santé a refusé l’autorisation d’accès précoce à TEPEZZA, dont la substance active est le téprotumumab, pour le traitement des adultes atteints d’ophtalmopathie basedowienne modérée à sévère. [1] La page de la Haute Autorité de santé présentant cette décision a été mise à jour le 12 mars 2025. [1]

Quelles sont les limites des résultats disponibles ?

Les essais analysés étaient souvent de petite taille, utilisaient plusieurs critères de résultat et présentaient une qualité méthodologique parfois incertaine. [2] [3] La portée clinique de certaines réductions du score d’activité n’a pas été évaluée, ce qui limite l’interprétation de leur importance concrète pour les patients. [2] Ces résultats ne suffisent donc pas, à eux seuls, à déterminer le traitement approprié pour une personne donnée. [2] [3]