Déficit en cellules souches limbiques : comprendre la maladie et ses traitements

Le déficit en cellules souches limbiques est une maladie de la surface de l’œil dans laquelle le limbe, situé à la frontière entre la cornée et le blanc de l’œil, ne contient plus assez de cellules souches pour renouveler normalement l’épithélium cornéen. [1] La cornée est la couche transparente placée devant l’iris, tandis que son épithélium forme la partie superficielle que ces cellules contribuent habituellement à régénérer lorsqu’elle est lésée ou vieillissante. [1] Le déficit peut être partiel ou sévère, toucher un seul œil ou les deux, et relever de situations cliniques différentes qui ne se traitent pas toutes de la même manière. [1] [3]

Quelles situations peuvent être associées à ce déficit ?

Les brûlures chimiques ou thermiques de l’œil constituent une cause documentée de déficit en cellules souches limbiques. [1] [3] Des séries chirurgicales ont également inclus des personnes atteintes d’aniridie ou du syndrome de Stevens-Johnson, ainsi que des déficits partiels ou sévères d’origine différente. [3] Cette liste issue des études disponibles n’est pas un inventaire complet des causes possibles et ne permet pas d’identifier l’origine du trouble chez une personne donnée. [3]

Quelles conséquences peut-il avoir sur l’œil et la vision ?

Dans les formes modérées à sévères liées à une brûlure, la surface cornéenne peut devenir instable et présenter des défauts persistants ainsi qu’une croissance anormale de vaisseaux sanguins superficiels. [1] Une douleur, une inflammation et une diminution de la vision ont été rapportées chez les patients traités pour ces formes. [1] Sans traitement, les formes modérées à sévères dues à une brûlure peuvent entraîner une réduction importante, voire une perte complète de la vision. [1] Une baisse visuelle n’est toutefois pas spécifique de cette maladie, car elle peut avoir de nombreuses autres causes, parfois traitables et parfois responsables d’une atteinte permanente. [2]

Comment le diagnostic est-il évalué ?

L’aspect des symptômes ne suffit pas à distinguer un déficit en cellules souches limbiques des autres causes de douleur, de rougeur ou de baisse visuelle. [1] [2] Une revue des interventions chirurgicales indiquait que les études attendaient généralement une impression clinique complétée par une analyse cytologique d’empreinte, tout en précisant que l’exigence exacte de cette confirmation n’était pas claire. [3] Les critères définissant l’indication d’un traitement particulier ne doivent pas être confondus avec les critères diagnostiques généraux de la maladie. [1] [3]

Quels traitements ont été étudiés ?

Les interventions étudiées comprennent notamment des autogreffes utilisant des tissus du patient, des allogreffes provenant d’un donneur, des greffes de membrane amniotique et différentes techniques de greffe cornéenne. [3] Certaines allogreffes étaient associées à une immunosuppression générale, ce qui montre que les modalités et les contraintes diffèrent selon le type d’intervention. [3] La revue disponible ne permettait pas de déterminer une technique chirurgicale optimale, car les données provenaient de séries observationnelles diverses et de qualité limitée. [3] Le choix d’une intervention ne peut donc pas être déduit de la seule appellation de la maladie et dépend notamment de son étendue, de son caractère unilatéral ou bilatéral et de sa cause. [3]

Dans quels cas Holoclar peut-il être utilisé ?

Holoclar est un médicament de thérapie innovante autorisé dans l’Union européenne pour certains adultes présentant un déficit modéré à sévère, unilatéral ou bilatéral, dû à une brûlure physique ou chimique de l’œil. [1] Son indication prévoit une néovascularisation cornéenne superficielle dans au moins deux quadrants avec atteinte centrale, une acuité visuelle fortement altérée et la présence d’au moins une petite zone de limbe non endommagée permettant la biopsie. [1] Ce traitement ne doit donc pas être présenté comme une option autorisée pour toutes les causes ou toutes les formes de déficit en cellules souches limbiques. [1]

Holoclar est fabriqué à partir d’un petit prélèvement de tissu limbique sain du patient, dont les cellules sont cultivées en laboratoire sur une membrane de fibrine. [1] Après retrait du tissu cornéen superficiel endommagé, la préparation est implantée chirurgicalement afin de remplacer la surface cornéenne et de constituer un réservoir de nouvelles cellules. [1] Le médicament est délivré sur prescription et doit être administré à l’hôpital par un chirurgien ophtalmologiste formé, uniquement à la personne dont les cellules ont servi à le fabriquer. [1] Dans une étude rétrospective, une surface cornéenne stable sans défaut et avec peu ou pas de vaisseaux anormaux a été observée un an après l’implantation chez 75 des 104 patients évalués. [1] Ce résultat ne garantit pas un succès individuel et ne permet pas d’étendre le bénéfice aux formes qui ne correspondent pas à l’indication étudiée. [1]

Parmi les effets indésirables les plus fréquents rapportés avec Holoclar figurent la douleur oculaire, un défaut de l’épithélium cornéen, un saignement de petits vaisseaux de la conjonctive et une inflammation de la paupière. [1] Les patients traités reçoivent des informations de sécurité et font l’objet d’un suivi, tandis que les effets indésirables suspectés sont surveillés dans le cadre de la pharmacovigilance. [1]

Quand demander une évaluation urgente ?

Une perte soudaine de la vision d’un œil ou des deux yeux, ou l’apparition brutale d’une douleur oculaire intense, nécessite une évaluation médicale immédiate. [2] Une modification de la vision, une ombre sombre se déplaçant dans le champ visuel, un œil rouge et douloureux ou une douleur provoquée par la lumière justifient une demande d’avis médical urgent. [2] Ces signes peuvent avoir de nombreuses causes et ne permettent pas d’attribuer soi-même les symptômes à un déficit en cellules souches limbiques. [2]