TRABECTÉDINE

TRABECTÉDINE : l'essentiel à retenir

La trabectédine est une substance active anticancéreuse de la famille des agents alkylants (code ATC L01CX01), utilisée dans le traitement de certains cancers. Cette molécule est exclusivement administrée par voie intraveineuse en milieu hospitalier pour traiter des sarcomes des tissus mous à un stade avancé. Elle est commercialisée principalement sous le nom de YONDELIS par le laboratoire Pharma Mar, ainsi que sous plusieurs génériques. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière strictement réservée aux spécialistes en oncologie et hématologie, et fait l'objet d'une surveillance médicale particulière pendant le traitement.

Indications thérapeutiques

La trabectédine est indiquée dans le traitement du sarcome des tissus mous évolué (cancer du tissu conjonctif comme les muscles, tendons, graisses), mais uniquement dans des situations très spécifiques :

• Après échec de traitements de référence : lorsque les traitements habituels à base d'anthracyclines (comme la doxorubicine) et d'ifosfamide n'ont pas été efficaces
• Chez les patients ne pouvant pas recevoir ces traitements : en cas de contre-indication aux thérapies standard

Les données d'efficacité ont été principalement établies chez des patients atteints de deux types particuliers de sarcomes : - Liposarcome (cancer du tissu graisseux) - Léiomyosarcome (cancer du muscle lisse)

Cette indication est très ciblée et concerne des cancers rares et complexes nécessitant une prise en charge spécialisée en oncologie.

Points de sécurité essentiels

⚠️ USAGE HOSPITALIER EXCLUSIF : La trabectédine ne peut être administrée qu'en milieu hospitalier spécialisé avec surveillance médicale continue.

⚠️ PRESCRIPTION ULTRA-RESTREINTE : Réservée uniquement aux médecins spécialistes en oncologie médicale, hématologie ou compétents en cancérologie.

⚠️ SURVEILLANCE OBLIGATOIRE : Nécessite une surveillance particulière pendant toute la durée du traitement (bilans sanguins réguliers, fonction hépatique, fonction rénale).

⚠️ TOXICITÉ HÉPATIQUE : Risque de troubles hépatiques graves nécessitant une surveillance stricte des enzymes du foie avant et pendant le traitement.

⚠️ SUPPRESSION IMMUNITAIRE : Risque d'affaiblissement des défenses immunitaires avec augmentation du risque d'infections.

⚠️ SIGNES D'ALERTE : Consulter immédiatement en cas de fièvre, fatigue extrême, jaunisse (coloration jaune de la peau), saignements inhabituels ou signes d'infection.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

La trabectédine existe uniquement sous forme de poudre pour solution à diluer pour perfusion, disponible en deux dosages : - Flacons de 0,25 mg - Flacons de 1 mg

Voie intraveineuse (usage hospitalier exclusif)

Administration : Perfusion intraveineuse exclusive de 24 heures via un cathéter veineux central.

Posologie adulte : La dose recommandée est de 1,5 mg/m² de surface corporelle, administrée toutes les 3 semaines.

Préparation : La poudre doit être reconstituée puis diluée dans du glucose à 5% ou du chlorure de sodium à 0,9% selon un protocole strict.

Conditions d'administration : - Perfusion continue sur 24 heures - Surveillance médicale continue pendant l'administration - Prémédication antiémétique recommandée

Ajustements posologiques

Insuffisance hépatique : Réduction de dose ou contre-indication selon le degré d'atteinte hépatique.

Toxicité hématologique : Adaptation des doses selon les résultats des bilans sanguins (numération globulaire).

Patients âgés : Surveillance renforcée, pas d'ajustement systématique de dose.

Arrêt du traitement : En cas de toxicité grave ou de progression de la maladie.

Noms commerciaux et présentations

La trabectédine est disponible sous plusieurs noms commerciaux, tous remboursés par l'Assurance Maladie :

Prix : Les prix ne sont pas publics car ces médicaments font l'objet de tarifications hospitalières négociées.

Remboursement : Prise en charge intégrale dans le cadre de l'hospitalisation pour les indications validées.

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les effets indésirables de la trabectédine sont habituellement surveillés en milieu hospitalier. Les patients recevant ce traitement font l'objet d'une surveillance médicale rapprochée permettant la détection précoce et la prise en charge de tout effet indésirable.

Il est essentiel de signaler immédiatement à l'équipe soignante tout symptôme inhabituel pendant ou après le traitement.

Contre-indications et précautions

Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni.

En raison de la nature spécialisée de ce médicament et de son usage exclusivement hospitalier, les contre-indications et précautions d'emploi sont évaluées au cas par cas par l'équipe médicale spécialisée avant chaque administration.

Les patients font l'objet d'un bilan pré-thérapeutique complet incluant l'évaluation des fonctions hépatique, rénale et hématologique.

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Comme pour tous les médicaments anticancéreux, l'utilisation de la trabectédine chez la femme enceinte ou allaitante nécessite une évaluation spécialisée du rapport bénéfice/risque par l'équipe d'oncologie.

Une contraception efficace est généralement recommandée pendant le traitement et pour une période définie après l'arrêt.

Interactions médicamenteuses

Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les interactions médicamenteuses font l'objet d'une évaluation systématique par l'équipe hospitalière avant chaque cycle de traitement.

Il est indispensable de signaler à l'équipe médicale tous les médicaments pris simultanément, y compris les traitements en automédication et les compléments alimentaires.

Évaluation par la HAS

La spécialité YONDELIS (laboratoire Pharma Mar) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : sarcome des tissus mous évolué, après échec de traitements à base d'anthracyclines et d'ifosfamide, ou chez les patients ne pouvant pas recevoir ces médicaments
• Service Médical Rendu (SMR) : Faible
• Justification : "La Commission considère que le service médical rendu par YONDELIS en monothérapie est faible dans l'indication de l'AMM : sarcome des tissus mous évolué, après échec de traitements à base d'anthracyclines et d'ifosfamide, ou chez les patients ne pouvant pas recevoir ces médicaments. Les données d'efficacité ont principalement été obtenues chez des patients atteints de liposarcome et de léiomyosarcome."
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : "Au regard des nouvelles données comparatives de l'étude TSAR démontrant un gain faible de YONDELIS en termes de survie sans progression par rapport aux soins de support (différence absolue de 1,6 mois) et sans gain en survie globale, la Commission considère que YONDELIS n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport aux soins de support dans le traitement du sarcome des tissus mous au stade avancé."
• Référence : Dossier CT n°16827

Spécialités contenant TRABECTÉDINE