FACTEUR WILLEBRAND DE COAGULATION HUMAIN

1. FACTEUR WILLEBRAND DE COAGULATION HUMAIN : l'essentiel à retenir

Le facteur Willebrand de coagulation humain appartient à la classe thérapeutique des antihémorragiques (code ATC B02BD06). Il s'agit d'une protéine de coagulation purifiée à partir de plasma humain, utilisée spécifiquement pour traiter la maladie de Willebrand. Cette substance active est disponible sous les noms commerciaux WILFACTIN, EQWILATE et VONCENTO. Il s'agit d'un médicament d'usage hospitalier uniquement, administré par voie intraveineuse, disponible sur prescription hospitalière et remboursé par l'Assurance maladie.

2. Indications thérapeutiques

Le facteur Willebrand de coagulation humain est indiqué dans le traitement et la prévention des hémorragies chez les patients atteints de la maladie de Willebrand. Cette maladie héréditaire provoque des troubles de la coagulation du sang, entraînant des saignements prolongés ou excessifs.

Ce traitement est prescrit lorsque la desmopressine (DDAVP), médicament de première intention, s'avère inefficace ou contre-indiquée. Il peut être utilisé dans différentes situations :

• Traitement d'épisodes hémorragiques : saignements spontanés ou post-traumatiques
• Prévention des saignements en situation chirurgicale ou lors d'interventions dentaires
• Prophylaxie à long terme pour réduire la fréquence des épisodes hémorragiques

Le traitement peut être utilisé chez tous les groupes d'âge, y compris les enfants. Important : ce médicament ne doit pas être utilisé dans le traitement de l'hémophilie A.

3. Points de sécurité essentiels

⚠️ Ce médicament est exclusivement réservé à l'usage hospitalier et doit être administré sous surveillance médicale spécialisée.

• Administration intraveineuse uniquement : débit maximum de 4 mL/minute
• Surveillance obligatoire pendant toute la durée de l'injection pour détecter d'éventuelles réactions allergiques
• Risque thrombo-embolique : particulièrement chez les patients ayant des facteurs de risque cardiovasculaire
• Réactions allergiques possibles : arrêter immédiatement en cas de prurit, urticaire, difficultés respiratoires ou hypotension
• Surveillance biologique : contrôler régulièrement les taux de facteur VIII et de facteur von Willebrand
• Traçabilité obligatoire : noter le nom et le numéro de lot à chaque administration

En cas de réaction allergique sévère, contacter immédiatement les services d'urgence (15 ou 112).

4. Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le facteur Willebrand de coagulation humain est disponible uniquement sous forme de : - Poudre et solvant pour solution injectable (50% des spécialités) - Poudre et solvant pour solution injectable ou pour perfusion (33% des spécialités)

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Cette voie est réservée à l'usage hospitalier sous surveillance médicale spécialisée.

Posologie adulte

Première injection : - Dose de 40 à 80 UI/kg de poids corporel - Co-administration éventuelle de facteur VIII selon le taux de base - En chirurgie programmée : injection 1 heure avant l'intervention

Injections suivantes : - 40 à 80 UI/kg par jour en 1 ou 2 injections - Durée adaptée selon le type d'intervention et l'état clinique

Prophylaxie à long terme : - 40 à 60 UI/kg, 2 à 3 fois par semaine

Posologie pédiatrique

Enfants de moins de 6 ans : - Dose initiale : 60 à 100 UI/kg - Objectif : augmenter les taux de VWF jusqu'à 100 UI/dL

Enfants et adolescents de plus de 6 ans : - Posologie identique à celle de l'adulte

Ajustements posologiques

Les doses sont individualisées selon : - Le taux plasmatique de facteur von Willebrand (VWF:RCo) - Le taux de facteur VIII coagulant (FVIII:C) - Le type et la gravité de l'épisode hémorragique - La réponse clinique du patient

5. Noms commerciaux et présentations

Le facteur Willebrand de coagulation humain est commercialisé sous plusieurs noms de marque en France :

Princeps : WILFACTIN est le médicament de référence de cette classe thérapeutique. Génériques : Aucun générique n'est disponible pour cette substance active.

Remarque : Les prix ne sont pas communiqués publiquement car il s'agit de médicaments à usage hospitalier.

6. Effets indésirables possibles

Les effets indésirables suivants ont été rapportés lors des essais cliniques et de la surveillance post-commercialisation :

Fréquents (≥ 1/100 à < 1/10)

• Réactions au site d'injection (inflammation, douleur)

Peu fréquents (≥ 1/1 000 à < 1/100)

• Sensations vertigineuses
• Fourmillements (paresthésies), diminution de la sensibilité (hypoesthésie)
• Bouffées de chaleur
• Démangeaisons (prurit)
• Sensation d'oppression thoracique
• Frissons, sensation de froid
• Réactions allergiques (hypersensibilité)

Fréquence indéterminée

• Choc anaphylactique (réaction allergique grave)
• Complications thrombo-emboliques (formation de caillots)
• Développement d'anticorps neutralisants (inhibiteurs)
• Fièvre

Important : Les réactions allergiques peuvent être sévères et nécessiter un traitement d'urgence. En cas de symptômes d'allergie (urticaire, difficultés respiratoires, chute de tension), l'injection doit être arrêtée immédiatement.

7. Contre-indications et précautions

Contre-indications absolues

Ce médicament ne doit pas être utilisé en cas de : - Allergie connue au facteur Willebrand ou à l'un des excipients - Hémophilie A (indication spécifique non appropriée)

Précautions particulières

• Patients à risque cardiovasculaire : surveillance renforcée pour les complications thrombo-emboliques
• Administrations répétées : contrôler les taux de facteur VIII pour éviter une élévation excessive
• Régime hyposodé strict : ce médicament contient du sodium (à considérer si plus de 3300 UI injectées)

Conduite de véhicules

Information non disponible dans le RCP officiel. En raison de la voie d'administration hospitalière, cette question ne se pose généralement pas.

8. Grossesse et allaitement

Grossesse

L'expérimentation animale est insuffisante pour évaluer la sécurité du facteur Willebrand pendant la grossesse. L'innocuité n'a pas été évaluée par des essais cliniques chez la femme enceinte.

Recommandation : Ce médicament ne doit être administré chez les femmes enceintes présentant un déficit en facteur von Willebrand que si clairement indiqué par le médecin spécialiste.

Allaitement

Aucune donnée spécifique n'est disponible concernant le passage du facteur Willebrand dans le lait maternel.

Recommandation : L'utilisation pendant l'allaitement ne doit être envisagée que si clairement indiquée.

Important : Consulter impérativement un médecin spécialiste avant toute utilisation pendant la grossesse ou l'allaitement.

9. Interactions médicamenteuses

Selon le RCP officiel, aucune interaction médicamenteuse avec le facteur von Willebrand humain n'est connue à ce jour.

Cependant, il convient de signaler à l'équipe médicale tous les traitements en cours, notamment : - Les anticoagulants - Les antiagrégants plaquettaires - Tout autre médicament affectant la coagulation

L'administration se faisant en milieu hospitalier, les interactions potentielles sont évaluées par l'équipe médicale spécialisée.

10. Évaluation par la HAS

La spécialité EQWILATE (laboratoire OCTAPHARMA FRANCE) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Maladie de von Willebrand
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par EQWILATE est important dans l'indication de l'AMM : Maladie de von Willebrand
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : Absence de donnée comparative versus les alternatives thérapeutiques disponibles en termes d'efficacité ou de tolérance
• Référence : Dossier CT n°16745

Cette évaluation confirme l'importance thérapeutique de cette classe de médicaments dans la prise en charge de la maladie de von Willebrand.

11. FAQ

Le facteur Willebrand de coagulation humain est-il remboursé par la Sécurité sociale ?

Oui, la plupart des spécialités contenant cette substance active sont remboursées par l'Assurance maladie. Seule la spécialité WILSTART n'est actuellement pas remboursée.

Peut-on prendre ce médicament pendant la grossesse ?

L'utilisation pendant la grossesse n'est possible que si clairement indiquée par un médecin spécialiste. Les données de sécurité sont limitées et chaque situation doit être évaluée individuellement.

Quels sont les noms commerciaux du facteur Willebrand de coagulation humain ?

Les principales spécialités disponibles en France sont WILFACTIN, EQWILATE, VONCENTO et WILSTART, tous administrés par voie intraveineuse en milieu hospitalier.

Existe-t-il des génériques de cette substance active ?

Non, aucun générique n'est actuellement disponible pour le facteur Willebrand de coagulation humain. Toutes les spécialités sont des médicaments princeps.

Ce médicament nécessite-t-il une ordonnance ?

Oui, il s'agit d'un médicament soumis à prescription hospitalière réservée aux spécialistes. Il ne peut être administré qu'en milieu hospitalier sous surveillance médicale.

Combien de temps peut-on être traité avec ce médicament ?

La durée du traitement varie selon l'indication : traitement ponctuel d'un épisode hémorragique, prévention périopératoire ou prophylaxie à long terme. Seul le médecin spécialiste peut déterminer la durée appropriée.

Y a-t-il des risques particuliers avec ce médicament ?

Les principaux risques sont les réactions allergiques et les complications thrombo-emboliques. C'est pourquoi l'administration se fait exclusivement en milieu hospitalier sous surveillance médicale spécialisée.

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