FACTEUR IX DE COAGULATION HUMAIN

FACTEUR IX DE COAGULATION HUMAIN : l'essentiel à retenir

Le facteur IX de coagulation humain est une protéine de coagulation (classe ATC B02BD01) utilisée dans le traitement de l'hémophilie B, une maladie héréditaire rare caractérisée par un déficit en facteur IX. Ce médicament, disponible exclusivement sous forme injectable pour usage hospitalier, permet de prévenir et traiter les hémorragies chez les patients hémophiles B. On le trouve sous différents noms commerciaux comme BETAFACT, CONFIDEX ou OCTAPLEX. Ce traitement nécessite une prescription hospitalière et est entièrement remboursé par la Sécurité sociale.

Indications thérapeutiques

Le facteur IX de coagulation humain est indiqué pour :

• Traitement des hémorragies chez les patients atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX)
• Prévention des hémorragies chez les patients hémophiles B, notamment avant une chirurgie

L'hémophilie B est une maladie génétique rare qui touche principalement les hommes. Elle se caractérise par un déficit en facteur IX, une protéine essentielle à la coagulation du sang. Sans traitement, les patients peuvent présenter des saignements prolongés même après des blessures mineures, des saignements spontanés dans les articulations (hémarthroses) ou des hémorragies internes potentiellement graves.

Important : Ce médicament est exclusivement réservé à l'usage hospitalier et administré par voie intraveineuse sous surveillance médicale spécialisée.

Points de sécurité essentiels

⚠️ USAGE HOSPITALIER UNIQUEMENT : Ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par des professionnels de santé spécialisés dans la prise en charge de l'hémophilie.

🩸 SURVEILLANCE DES INHIBITEURS : Le développement d'anticorps neutralisants (inhibiteurs) contre le facteur IX doit être surveillé régulièrement par des tests biologiques appropriés.

🫀 RISQUE THROMBOEMBOLIQUE : Une surveillance clinique est nécessaire chez les patients présentant un risque de complications thromboemboliques (maladie hépatique, période post-opératoire, nouveau-nés).

🚨 RÉACTIONS ALLERGIQUES : Arrêter immédiatement le traitement et consulter en urgence en cas de : éruption cutanée généralisée, difficultés respiratoires, gonflement du visage ou de la gorge, baisse de tension.

⚠️ HÉPARINE : Ce médicament contient de l'héparine et peut provoquer des réactions allergiques ou des troubles de la coagulation chez certains patients.

📞 URGENCE : En cas de réaction allergique grave, appeler immédiatement le 15 (SAMU).

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

Le facteur IX de coagulation humain existe uniquement sous forme de poudre et solvant pour solution injectable, administrée par voie intraveineuse en milieu hospitalier.

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

La posologie est toujours déterminée par un médecin spécialiste selon plusieurs critères :

Calcul de la dose : - Formule : Poids corporel (kg) × augmentation souhaitée en facteur IX (%) × 0,93 - 1 Unité Internationale (UI) par kg de poids augmente l'activité du facteur IX de 1,08%

Traitement à la demande selon le type d'hémorragie :

Prophylaxie : - Posologie usuelle : 20 à 40 UI par kg de poids corporel - Fréquence : tous les 3 à 4 jours - Peut nécessiter des ajustements chez l'enfant

Vitesse d'administration : Ne pas dépasser 4 mL/minute lors de l'injection intraveineuse.

Population pédiatrique

Chez l'enfant, les posologies sont similaires à celles de l'adulte, mais une surveillance renforcée est nécessaire, particulièrement chez les enfants de moins de 6 ans.

Noms commerciaux et présentations

Le facteur IX de coagulation humain est disponible sous plusieurs marques commerciales :

*Certaines présentations ne sont pas remboursées

Important : Ces médicaments sont exclusivement délivrés en pharmacie hospitalière et ne peuvent être obtenus en pharmacie de ville. Il n'existe pas de générique de ce médicament.

Effets indésirables possibles

Les effets indésirables du facteur IX de coagulation humain sont globalement rares selon les études cliniques (moins de 1 patient sur 100 traités).

Effets indésirables rares (≥ 1/10 000 à < 1/1 000)

Réactions allergiques : - Œdème allergique - Démangeaisons (prurit)

Système nerveux : - Maux de tête

Troubles généraux : - Malaise - Douleur à la poitrine - Réaction au site d'injection - Nausées

Effets indésirables de fréquence indéterminée

Réactions d'hypersensibilité sévères : - Urticaire généralisée - Difficultés respiratoires - Baisse de tension - Choc anaphylactique (très rare)

Complications thromboemboliques (principalement avec les préparations de faible pureté) : - Caillots sanguins - Infarctus du myocarde - Embolie pulmonaire

Développement d'inhibiteurs : - Anticorps neutralisants contre le facteur IX - Peut s'accompagner de réactions allergiques

Population pédiatrique

Chez l'enfant, les effets indésirables sont similaires en fréquence et en gravité à ceux observés chez l'adulte.

Contre-indications et précautions

Contre-indications absolues

Ne jamais utiliser le facteur IX de coagulation humain en cas de : - Allergie connue au facteur IX ou à l'un des composants - Allergie à l'héparine ou ses dérivés (héparines de bas poids moléculaire) - Antécédent de thrombopénie induite par l'héparine grave de type II

Précautions d'emploi

Surveillance renforcée nécessaire chez : - Les patients avec maladie du foie - Les nouveau-nés - Les patients en période post-opératoire - Les patients à risque de complications thromboemboliques

Vaccinations recommandées : - Hépatite A et hépatite B pour tous les patients recevant régulièrement des facteurs de coagulation

Conduite de véhicules : Ce médicament étant administré uniquement en milieu hospitalier, la question de la conduite ne se pose généralement pas pendant le traitement.

Grossesse et allaitement

Grossesse

Les effets du facteur IX sur la reproduction n'ont pas fait l'objet d'études expérimentales chez l'animal. En raison de la rareté de l'hémophilie B chez la femme, aucune donnée clinique n'est disponible sur son utilisation pendant la grossesse.

Recommandation : Le facteur IX ne doit être administré pendant la grossesse qu'en cas de nécessité absolue, après évaluation du rapport bénéfice/risque par l'équipe médicale spécialisée.

Allaitement

Aucune donnée n'est disponible concernant le passage du facteur IX dans le lait maternel.

Recommandation : L'utilisation pendant l'allaitement nécessite une évaluation médicale au cas par cas.

Important : Ces situations exceptionnelles nécessitent une prise en charge spécialisée en centre d'hémophilie.

Interactions médicamenteuses

Aucune interaction du facteur IX de coagulation humain avec d'autres médicaments n'a été observée à ce jour selon les données officielles.

Cependant, une surveillance particulière peut être nécessaire lors de l'association avec : - Des médicaments affectant la coagulation - Des traitements susceptibles d'augmenter le risque thromboembolique

Important : Informer systématiquement l'équipe médicale de tous les traitements en cours, y compris les médicaments sans ordonnance et les compléments alimentaires.

Évaluation par la HAS

La spécialité OCTAPLEX 1000 UI (laboratoire Octapharma France) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement et prévention des hémorragies chez les patients atteints d'hémophilie B
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par OCTAPLEX 1000 UI, poudre et solvant pour solution pour perfusion est important dans les indications de l'AMM"
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : "Cette spécialité est un complément de gamme qui n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu par rapport à la présentation déjà inscrite"
• Référence : Dossier CT n°15207

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