ALPHA-1 ANTITRYPSINE HUMAINE

L'essentiel à retenir

L'alpha-1 antitrypsine humaine est une protéine thérapeutique dérivée du plasma sanguin (code ATC B02AB02), utilisée dans le traitement substitutif du déficit constitutionnel en alpha-1 antitrypsine. Ce médicament est exclusivement réservé à l'usage hospitalier et administré par voie intraveineuse. On la trouve sous les noms commerciaux ALFALASTIN, PROLASTIN et RESPREEZA. Il s'agit d'un médicament de prescription hospitalière, inscrit sur la liste I, et remboursé par la Sécurité sociale.

Indications thérapeutiques

L'alpha-1 antitrypsine humaine est indiquée dans le traitement substitutif des formes graves de déficit primitif en alpha-1 antitrypsine.

Ce déficit génétique rare touche certaines personnes ayant des profils génétiques particuliers (phénotypes PiZZ ou PiSZ) et se manifeste par un emphysème pulmonaire précoce. L'emphysème est une maladie des poumons qui entraîne une destruction progressive des alvéoles pulmonaires, causant des difficultés respiratoires.

Le traitement vise à remplacer la protéine manquante pour ralentir la progression de l'atteinte pulmonaire et préserver la fonction respiratoire.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Usage hospitalier exclusif : Ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par voie intraveineuse.

⚠️ Surveillance obligatoire : Le patient doit être surveillé pendant une heure et demie après chaque injection.

⚠️ Risque allergique : Possibilité de réactions allergiques graves (anaphylaxie). L'administration doit être arrêtée immédiatement en cas d'urticaire, d'œdème, d'oppression thoracique ou de difficultés respiratoires.

⚠️ Médicament dérivé du sang : Bien que sécurisé, ce médicament est fabriqué à partir de plasma humain. Une vaccination contre les hépatites A et B est recommandée.

⚠️ Teneur en sodium : Contient une quantité importante de sodium (78 à 312 mg par flacon selon le dosage). À prendre en compte chez les patients suivant un régime pauvre en sel.

⚠️ Traçabilité : Le nom et numéro de lot doivent être enregistrés à chaque administration.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

L'alpha-1 antitrypsine humaine existe uniquement sous forme de poudre à reconstituer pour solution injectable, administrée exclusivement par voie intraveineuse en milieu hospitalier.

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Posologie standard : - Dose habituelle : 60 mg/kg de poids corporel, une fois par semaine - Objectif thérapeutique : maintenir un taux plasmatique minimum de 11 à 15 µM (0,50 à 0,70 g/L) - Débit d'administration : ne pas dépasser 4 mL/minute

Modalités de traitement : - Traitement continu : en cas d'emphysème très évolutif - Traitement discontinu : par cures lors des poussées infectieuses broncho-pulmonaires

Surveillance biologique : - Dosage de l'alpha-1 antitrypsine une fois par mois pendant les 6 premiers mois - Puis tous les 3 à 4 mois - Ajustement des doses selon les résultats

Préparation du médicament : Le médicament doit être reconstitué extemporanément avec de l'eau pour préparations injectables et administré immédiatement après reconstitution.

Noms commerciaux et présentations

L'alpha-1 antitrypsine humaine est disponible sous plusieurs marques commerciales, toutes réservées à l'usage hospitalier :

Présentations disponibles : - Flacons de poudre de différents dosages (1000 mg à 5000 mg) - Flacons de solvant correspondants (20 mL à 200 mL) - Dispositifs de transfert et matériel de perfusion fournis

Aucun générique n'est actuellement disponible. Ces médicaments sont tous remboursés par la Sécurité sociale sur prescription hospitalière.

Effets indésirables possibles

La fréquence des effets indésirables de l'alpha-1 antitrypsine humaine n'est pas précisément établie dans les données officielles. Les effets suivants ont été rapportés :

Effets cardiovasculaires et respiratoires : - Difficultés respiratoires (dyspnée) - Baisse ou élévation de la tension artérielle

Effets cutanés et allergiques : - Éruptions cutanées, urticaire - Réactions d'hypersensibilité

Effets neurologiques : - Maux de tête (céphalées) - Somnolence

Effets locaux et généraux : - Œdème localisé ou généralisé - Douleur au point d'injection - Douleurs musculaires (myalgie)

⚠️ Réactions graves : Des réactions allergiques sévères (anaphylaxie) peuvent survenir, nécessitant l'arrêt immédiat du traitement et une prise en charge médicale urgente.

Tout effet indésirable doit être signalé à votre médecin et peut être déclaré via le site officiel : https://signalement.social-sante.gouv.fr/

Contre-indications et précautions

Contre-indications absolues

• Allergie connue à l'alpha-1 antitrypsine humaine ou à l'un des excipients du médicament

Précautions importantes

Surveillance médicale spécialisée : - Le traitement doit être initié et surveillé par un pneumologue - Surveillance hospitalière obligatoire pendant 1h30 après chaque injection

Populations nécessitant une attention particulière : - Patients suivant un régime pauvre en sodium (teneur élevée en sel) - Patients ayant des antécédents de réactions allergiques

Conduite de véhicules : En raison du risque de somnolence, la conduite et l'utilisation de machines peuvent être affectées.

Mesures préventives : - Vaccination contre les hépatites A et B recommandée - Arrêt impératif du tabac (facteur aggravant l'emphysème) - Protection contre les polluants environnementaux

Grossesse et allaitement

Grossesse : L'innocuité de l'alpha-1 antitrypsine humaine pendant la grossesse n'a pas été évaluée par des études cliniques contrôlées. Les données issues de l'expérimentation animale sont insuffisantes pour établir la sécurité d'emploi.

Allaitement : Aucune donnée n'est disponible concernant le passage dans le lait maternel.

Recommandation : Ce médicament ne sera prescrit qu'en cas de nécessité absolue pendant la grossesse et l'allaitement, après évaluation du rapport bénéfice/risque par le médecin spécialiste.

Consultez toujours votre médecin avant toute prise de ce traitement si vous êtes enceinte, si vous allaitez ou si vous planifiez une grossesse.

Interactions médicamenteuses

Aucune interaction médicamenteuse spécifique avec l'alpha-1 antitrypsine humaine n'est actuellement connue.

Précaution importante : Le mélange préalable avec d'autres médicaments est formellement déconseillé. Le produit doit être administré seul, sans être mélangé à d'autres substances.

En cas de traitement concomitant avec d'autres médicaments, informez systématiquement l'équipe médicale hospitalière.

Évaluation par la HAS

La spécialité PROLASTIN (laboratoire Grifols Deutschland) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement adjuvant à long terme de patients souffrant d'un déficit en alpha-1 antitrypsine sévère documenté (génotypes PiZZ, PiZ (null), Pi (null, null), et PiSZ)
• Service Médical Rendu (SMR) : Faible
• Justification : Le service médical rendu est faible dans cette indication spécifique
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu par rapport aux présentations déjà inscrites)
• Référence : Dossier CT n°20617

Cette évaluation indique que bien que le médicament soit utile dans cette pathologie rare, l'amélioration apportée reste limitée par rapport aux alternatives existantes.

Spécialités contenant ALPHA-1 ANTITRYPSINE HUMAINE