VUTRISIRAN SODIQUE

VUTRISIRAN SODIQUE : l'essentiel à retenir

Le vutrisiran sodique appartient à la classe thérapeutique des médicaments du système nerveux (code ATC N07XX18) et constitue une innovation dans le traitement des maladies génétiques rares. Cette substance active est développée pour traiter l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) avec polyneuropathie, une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux périphérique. Elle est commercialisée uniquement sous le nom AMVUTTRA par le laboratoire Alnylam Netherlands. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière initiale par des spécialistes en neurologie ou cardiologie et est remboursé à 65% par la Sécurité sociale.

Indications thérapeutiques

Information non disponible dans le RCP officiel - Les données détaillées d'indication n'ont pas pu être extraites du Résumé des Caractéristiques du Produit.

Toutefois, selon les informations disponibles, le vutrisiran sodique est indiqué dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) avec polyneuropathie chez l'adulte. Cette maladie génétique rare provoque l'accumulation de protéines anormales (amyloïde) dans les nerfs périphériques, causant une dégradation progressive des fonctions nerveuses et des symptômes comme des douleurs, une perte de sensation et une faiblesse musculaire.

Points de sécurité essentiels

• Usage hospitalier spécialisé : Ce médicament est exclusivement administré par voie sous-cutanée et nécessite une prescription initiale hospitalière par des spécialistes en neurologie ou cardiologie
• Surveillance médicale stricte : Le traitement doit faire l'objet d'un suivi médical spécialisé régulier compte tenu de la complexité de la pathologie traitée
• Maladie rare : L'amylose hATTR étant une pathologie génétique rare, le diagnostic et la prise en charge doivent être confirmés par des centres experts
• Administration spécialisée : L'injection sous-cutanée doit être réalisée selon les protocoles médicaux établis
• En cas d'effet indésirable grave : Contacter immédiatement le médecin prescripteur ou le service hospitalier qui assure le suivi

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

Le vutrisiran sodique n'existe que sous une seule forme : solution injectable pour administration sous-cutanée.

Voie sous-cutanée (usage hospitalier spécialisé uniquement)

Information détaillée non disponible dans le RCP officiel - Les données de posologie n'ont pas pu être extraites du Résumé des Caractéristiques du Produit.

La présentation disponible est une seringue préremplie de 25 mg dans 0,5 ml de solution. L'administration se fait par injection sous-cutanée selon un protocole médical défini par le spécialiste prescripteur.

Important : Cette voie d'administration est exclusivement réservée à l'usage hospitalier ou en structures de soins spécialisées. Le traitement ne peut être initié et suivi que par des médecins spécialistes en neurologie ou cardiologie expérimentés dans la prise en charge de l'amylose hATTR.

Noms commerciaux et présentations

Le vutrisiran sodique n'est disponible que sous une seule spécialité commerciale :

Laboratoire titulaire : ALNYLAM NETHERLANDS (Pays-Bas)

Présentation disponible : 1 seringue préremplie en verre de 0,5 ml avec protège-aiguille

Statut : Médicament d'origine (princeps), aucun générique disponible à ce jour.

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel - Les données détaillées sur les effets indésirables n'ont pas pu être extraites du Résumé des Caractéristiques du Produit.

En cas d'apparition d'effets indésirables, il est essentiel de les signaler rapidement au médecin spécialiste qui assure le suivi du traitement. Tout effet indésirable grave ou inattendu doit faire l'objet d'une déclaration de pharmacovigilance.

Contre-indications et précautions

Information non disponible dans le RCP officiel - Les données détaillées sur les contre-indications n'ont pas pu être extraites du Résumé des Caractéristiques du Produit.

En règle générale, toute allergie connue au vutrisiran sodique ou à l'un des excipients de la formulation constitue une contre-indication absolue à l'utilisation de ce médicament.

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel - Les données concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement n'ont pas pu être extraites du Résumé des Caractéristiques du Produit.

Conseil essentiel : En cas de grossesse planifiée, de grossesse en cours ou d'allaitement, il est impératif de discuter avec le médecin spécialiste des bénéfices et des risques potentiels avant toute administration du traitement.

Interactions médicamenteuses

Information non disponible dans le RCP officiel - Les données sur les interactions médicamenteuses n'ont pas pu être extraites du Résumé des Caractéristiques du Produit.

Il est essentiel d'informer le médecin prescripteur de tous les traitements pris simultanément, y compris les médicaments sans ordonnance, les compléments alimentaires et les médecines alternatives.

Évaluation par la HAS

La spécialité AMVUTTRA 25 mg (laboratoire Alnylam Netherlands) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement des patients adultes atteints d'amylose hATTR avec une polyneuropathie de stade 1 ou 2
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par AMVUTTRA (vutrisiran) est important dans l'indication de l'AMM
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : La Commission considère qu'AMVUTTRA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu versus ONPATTRO (patisiran) dans le traitement de l'amylose hATTR avec polyneuropathie, malgré l'avantage d'une administration sous-cutanée trimestrielle
• Référence : Dossier CT n°20058