VOLANÉSORSEN SODIQUE

VOLANÉSORSEN SODIQUE : l'essentiel à retenir

Le volanésorsen sodique est un médicament de la classe des inhibiteurs d'oligonucléotides antisens (code ATC : C10AX18), utilisé dans le traitement de maladies rares du métabolisme des lipides. Il est commercialisé uniquement sous le nom WAYLIVRA par le laboratoire Akcea Therapeutics Ireland, sous forme de solution injectable administrée par voie sous-cutanée. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière strictement réservée aux médecins spécialistes (cardiologie, endocrinologie, hépatogastroentérologie, diabétologie, nutrition) et bénéficie d'un remboursement à 65% par l'Assurance Maladie.

Indications thérapeutiques

Le volanésorsen sodique est indiqué dans le traitement du syndrome d'hyperchylomicronémie familial (SHCF) génétiquement confirmé. Cette maladie rare se caractérise par un taux excessivement élevé de triglycérides dans le sang, pouvant entraîner des complications graves comme la pancréatite aiguë.

Le médicament est réservé aux patients qui : - Ont un syndrome d'hyperchylomicronémie familial confirmé génétiquement - Présentent un antécédent de pancréatite aiguë - N'ont pas répondu de manière suffisante au régime alimentaire strict - N'ont pas répondu aux traitements classiques visant à réduire les triglycérides

Cette indication très spécifique reflète le caractère orphelin de ce traitement, destiné à une population de patients très restreinte souffrant d'une maladie rare.

Points de sécurité essentiels

⚠️ SURVEILLANCE PARTICULIÈRE REQUISE : Ce médicament nécessite une surveillance médicale étroite pendant toute la durée du traitement.

PRESCRIPTION ULTRA-SPÉCIALISÉE : - Prescription réservée exclusivement aux médecins spécialistes hospitaliers - Domaines autorisés : cardiologie, endocrinologie, diabétologie, hépatogastroentérologie, nutrition - Prescription hospitalière obligatoire

ADMINISTRATION : - Injection sous-cutanée uniquement - Ne jamais administrer par voie intraveineuse ou intramusculaire - Technique d'injection à maîtriser parfaitement

POPULATIONS À RISQUE : - Surveillance renforcée chez les patients ayant des antécédents de troubles de la coagulation - Attention particulière aux interactions médicamenteuses

SIGNES D'ALERTE : En cas d'effet indésirable grave ou de réaction allergique, contacter immédiatement l'équipe médicale hospitalière ou le service d'urgences (15).

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

Le volanésorsen sodique n'existe que sous une seule forme : solution injectable en seringue préremplie pour administration sous-cutanée.

Administration sous-cutanée (usage hospitalier spécialisé uniquement)

IMPORTANT : Cette substance active est exclusivement utilisée en milieu hospitalier spécialisé sous supervision médicale stricte.

Les informations détaillées sur la posologie ne sont pas disponibles dans les données fournies. La prescription et l'administration sont entièrement du ressort des médecins spécialistes dans les services hospitaliers autorisés.

Présentation : Seringue préremplie en verre de 1,5 mL contenant 285 mg de volanésorsen sodique.

Conditions d'utilisation : - Auto-injection possible après formation du patient par l'équipe médicale - Respect strict du schéma posologique établi par le médecin spécialiste - Surveillance biologique régulière obligatoire

Noms commerciaux et présentations

Le volanésorsen sodique n'est disponible que sous un seul nom commercial :

Laboratoire titulaire : Akcea Therapeutics Ireland (Irlande)

Statut : Médicament d'exception, pas de générique disponible compte tenu de son statut orphelin et de sa mise sur le marché récente.

Présentation : 1 seringue préremplie en verre de 1,5 mL par boîte.

Contre-indications et précautions

Les informations détaillées sur les contre-indications ne sont pas disponibles dans les données fournies. Cependant, compte tenu de la nature du médicament :

Précautions générales : - Allergie connue au volanésorsen sodique ou à l'un des excipients - Évaluation du rapport bénéfice/risque par l'équipe médicale spécialisée - Surveillance biologique régulière obligatoire

Conduite de véhicules : Pas d'information spécifique disponible dans les données fournies.

La prescription étant exclusivement hospitalière et spécialisée, l'évaluation des contre-indications relève entièrement de la compétence des médecins prescripteurs.

Grossesse et allaitement

Les informations sur l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les données fournies.

En cas de grossesse ou d'allaitement : Consulter impérativement l'équipe médicale spécialisée qui assure le suivi du traitement. L'évaluation du rapport bénéfice/risque est indispensable compte tenu de la gravité de la maladie traitée et du caractère orphelin du médicament.

Évaluation par la HAS

La spécialité WAYLIVRA 285 mg, solution injectable en seringue préremplie (laboratoire Akcea Therapeutics Ireland) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec antécédent de pancréatite aiguë, en cas de réponse insuffisante au régime alimentaire et au traitement classique
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par WAYLIVRA est important chez les patients ayant un syndrome d'hyperchylomicronémie familial génétiquement confirmé, avec un antécédent de pancréatite aigüe pour qui la réponse au régime alimentaire et au traitement visant à réduire les triglycérides a été insuffisante."
• ASMR : IV (amélioration du service médical rendu mineure)
• Justification ASMR : Démonstration d'efficacité avec réduction de 94,1% des triglycérides à 3 mois dans une étude de phase III versus placebo, répondant à un besoin médical non couvert dans cette maladie rare
• Référence : Dossier CT n°17912