VELMANASE ALFA

VELMANASE ALFA : l'essentiel à retenir

La velmanase alfa est une enzyme de remplacement utilisée dans le traitement de l'alpha-mannosidose, une maladie génétique rare. Cette substance active appartient à la classe thérapeutique des enzymes (code ATC A16AB15) et est uniquement disponible sous forme de poudre pour solution pour perfusion intraveineuse. Elle est commercialisée sous le nom LAMZEDE par le laboratoire CHIESI FARMACEUTICI. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière et est remboursé par l'Assurance Maladie.

Indications thérapeutiques

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Cette substance active est utilisée dans le cadre du traitement enzymatique substitutif de l'alpha-mannosidose, une maladie lysosomale rare caractérisée par un déficit en alpha-mannosidase.

L'alpha-mannosidose est une maladie génétique héréditaire qui affecte la capacité de l'organisme à décomposer certaines substances complexes dans les cellules, entraînant leur accumulation et des manifestations cliniques diverses.

Points de sécurité essentiels

• Usage hospitalier exclusif : ce médicament est administré uniquement par voie intraveineuse en milieu hospitalier sous surveillance médicale stricte
• Premières administrations : doivent impérativement être effectuées en milieu hospitalier pour surveiller d'éventuelles réactions
• Prescription spécialisée : médicament de liste I nécessitant une prescription hospitalière
• Surveillance obligatoire : chaque perfusion doit être réalisée sous surveillance médicale continue
• Préparation spécialisée : la reconstitution et la dilution doivent être effectuées par du personnel hospitalier qualifié
• Conservation stricte : respecter scrupuleusement les conditions de conservation pour maintenir l'efficacité du traitement

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

La velmanase alfa n'existe que sous une seule forme : - Poudre pour solution pour perfusion intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Voie intraveineuse (usage hospitalier exclusif)

Information posologique non disponible dans le RCP officiel fourni.

Cette substance active est administrée exclusivement par voie intraveineuse sous forme de perfusion en milieu hospitalier. La posologie, la fréquence d'administration et la durée de traitement doivent être déterminées par le médecin spécialiste en fonction de chaque patient.

Ajustements posologiques

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les ajustements posologiques selon l'âge, le poids ou la fonction rénale/hépatique.

Noms commerciaux et présentations

La velmanase alfa est commercialisée en France sous une seule spécialité :

Présentations disponibles : - 1 flacon en verre de 10 mg (présentation actuelle) - 1 flacon en verre de 10 mg (présentation abrogée le 19/11/2024)

Il n'existe actuellement aucun médicament générique de la velmanase alfa. Le prix exact n'est pas communiqué publiquement, ce médicament étant réservé à l'usage hospitalier.

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les effets indésirables spécifiques de la velmanase alfa.

Comme pour tout traitement enzymatique substitutif administré par voie intraveineuse, des réactions peuvent survenir, notamment au site de perfusion. Il est essentiel de signaler tout effet indésirable ressenti au médecin ou à l'équipe soignante.

Contre-indications et précautions

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les contre-indications spécifiques.

En raison de l'administration par voie intraveineuse en milieu hospitalier, une surveillance médicale continue est assurée pour détecter d'éventuelles réactions indésirables ou contre-indications.

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement.

En raison de la rareté de cette maladie et de la spécificité du traitement, toute situation de grossesse ou d'allaitement chez une patiente nécessitant ce traitement doit faire l'objet d'une évaluation bénéfice/risque approfondie par l'équipe médicale spécialisée.

Interactions médicamenteuses

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les interactions médicamenteuses spécifiques.

L'équipe médicale hospitalière vérifie systématiquement les traitements concomitants avant chaque administration pour éviter toute interaction potentielle.

Évaluation par la HAS

La spécialité LAMZEDE 10 mg (laboratoire CHIESI FARMACEUTICI) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "L'inscription en ville n'est pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La Commission de la Transparence considère que le service médical rendu par LAMZEDE 10 mg (velmanase alfa), poudre pour solution pour perfusion, est important pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale dans l'indication de l'AMM."
• ASMR : IV (amélioration du service médical mineure)
• Justification ASMR : "L'inscription en ville n'est pas de nature à modifier les conclusions précédentes de la CT. La Commission de la Transparence considère que LAMZEDE 10 mg (velmanase alfa), poudre pour solution pour perfusion apporte une amélioration du service médical mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des manifestations non neurologiques chez les patients atteints d'alpha-mannosidose légère à modérée."
• Référence : Dossier CT n°20772