VÉLAGLUCÉRASE ALFA
VÉLAGLUCÉRASE ALFA : l'essentiel à retenir
La vélaglucérase alfa est une enzyme de remplacement utilisée dans le traitement d'une maladie génétique rare appelée maladie de Gaucher de type 1. Cette substance active appartient à la classe thérapeutique des médicaments utilisés dans les déficits enzymatiques (code ATC A16AB10). Elle n'existe que sous le nom commercial VPRIV, commercialisé par le laboratoire Takeda, et nécessite une prescription hospitalière avec administration par perfusion intraveineuse. Ce traitement est remboursé par l'Assurance Maladie et fait l'objet d'une surveillance médicale stricte en milieu hospitalier.
Indications thérapeutiques
Information importante : Les données du RCP officiel pour les indications thérapeutiques ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle.
La vélaglucérase alfa est utilisée dans le traitement enzymatique substitutif de la maladie de Gaucher de type 1. La maladie de Gaucher est une maladie génétique rare qui provoque une accumulation de substances graisseuses dans certains organes et tissus du corps, particulièrement la rate, le foie et la moelle osseuse.
Important : Cette substance active n'existe que sous forme injectable pour perfusion intraveineuse et est exclusivement réservée à l'usage hospitalier. Il n'existe pas de forme orale de cette substance.
Points de sécurité essentiels
USAGE HOSPITALIER EXCLUSIF : Ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par du personnel médical qualifié.
Administration particulière : - Les trois premières administrations doivent impérativement être effectuées en milieu hospitalier - Surveillance médicale obligatoire pendant et après chaque perfusion - Prescription réservée aux spécialistes hospitaliers
Populations nécessitant une surveillance renforcée : - Patients présentant des réactions allergiques connues - Patients avec antécédents de réactions à des enzymes de remplacement - Surveillance particulière chez l'enfant
Signes d'alerte : En cas de réaction allergique pendant la perfusion (difficultés respiratoires, éruption cutanée, gonflement du visage), l'administration doit être immédiatement interrompue et une prise en charge médicale urgente mise en place.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Information importante : Les données détaillées de posologie du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle.
Forme pharmaceutique disponible
La vélaglucérase alfa n'existe que sous une seule forme : - Poudre pour solution pour perfusion intraveineuse (400 unités par flacon)
Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)
Cette voie d'administration est exclusivement réservée à l'usage hospitalier.
La posologie est déterminée individuellement par le médecin spécialiste en fonction : - Du poids du patient - De la sévérité de la maladie - De la réponse au traitement - Des paramètres biologiques de suivi
L'administration se fait par perfusion intraveineuse lente en milieu hospitalier avec surveillance médicale.
Important : La posologie exacte et la fréquence d'administration sont établies uniquement par le médecin spécialiste en charge du patient. Aucune auto-administration n'est possible.
Noms commerciaux et présentations
La vélaglucérase alfa n'est disponible que sous un seul nom commercial en France :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| VPRIV | Poudre pour solution pour perfusion | 400 unités par flacon | Non communiqué | Remboursé |
- Laboratoire : TAKEDA PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL (Irlande)
- Statut : Médicament de référence (pas de générique disponible)
- Présentation : 1 flacon en verre de 400 unités
- Prescription : Prescription hospitalière obligatoire, médicament de liste I
Effets indésirables possibles
Information importante : Les données détaillées du RCP concernant les effets indésirables ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle.
Les effets indésirables généralement rapportés avec les enzymes de remplacement dans la maladie de Gaucher peuvent inclure :
Réactions liées à la perfusion : - Réactions allergiques (éruption cutanée, démangeaisons) - Fièvre, frissons - Maux de tête - Nausées - Fatigue - Douleurs musculaires ou articulaires
Important : La surveillance médicale en milieu hospitalier permet de détecter et de prendre en charge rapidement toute réaction indésirable. Signalez immédiatement au personnel soignant tout symptôme inhabituel pendant ou après la perfusion.
Contre-indications et précautions
Information importante : Les données détaillées du RCP concernant les contre-indications ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle.
Contre-indications générales : - Allergie connue à la vélaglucérase alfa ou à l'un des composants du médicament - Réactions allergiques sévères antérieures à des enzymes de remplacement
Précautions d'emploi : - Administration uniquement en milieu hospitalier équipé pour la prise en charge des réactions allergiques - Surveillance médicale pendant et après chaque perfusion - Prémédication possible en cas d'antécédents de réactions mineures
Grossesse et allaitement
Information importante : Les données du RCP concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle.
Grossesse : L'utilisation de la vélaglucérase alfa pendant la grossesse nécessite une évaluation du rapport bénéfice/risque par l'équipe médicale spécialisée.
Allaitement : Les données concernant le passage dans le lait maternel sont limitées.
Important : Toute femme enceinte ou allaitante atteinte de la maladie de Gaucher doit discuter avec son médecin spécialiste des options thérapeutiques les plus appropriées à sa situation.
Interactions médicamenteuses
Information importante : Les données du RCP concernant les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans notre base de données actuelle.
Informez systématiquement l'équipe médicale de tous les médicaments que vous prenez, y compris : - Les médicaments sur ordonnance - Les médicaments en vente libre - Les compléments alimentaires - Les traitements à base de plantes
L'administration en milieu hospitalier permet un contrôle optimal des éventuelles interactions.
Évaluation par la HAS
La spécialité VPRIV 400 unités (laboratoire Takeda Pharmaceuticals International) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Maladie de Gaucher de type 1
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : "Le service médical rendu par VPRIV dans la maladie de Gaucher de type 1 est important."
- ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
- Justification ASMR : "Chez les patients avec maladie de Gaucher de type 1, VPRIV est une alternative qui n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à CEREZYME."
- Référence : Dossier CT n°CT-9171
Cette évaluation confirme l'efficacité du traitement tout en précisant qu'il constitue une alternative thérapeutique au traitement de référence existant.
Questions Fréquentes
La vélaglucérase alfa est-elle remboursée par la Sécurité sociale ?
Oui, VPRIV est remboursé par l'Assurance Maladie. Ce médicament étant destiné au traitement d'une maladie rare, il bénéficie d'une prise en charge dans le cadre de l'ALD (Affection de Longue Durée).
Peut-on prendre la vélaglucérase alfa à domicile ?
Non, ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier. Les trois premières administrations doivent obligatoirement être effectuées à l'hôpital, et la surveillance médicale reste nécessaire pour toutes les perfusions.
Existe-t-il des génériques de la vélaglucérase alfa ?
Non, il n'existe actuellement aucun générique de la vélaglucérase alfa. Seule la spécialité VPRIV est commercialisée en France par le laboratoire Takeda.
La vélaglucérase alfa nécessite-t-elle une ordonnance ?
Oui, ce médicament est soumis à prescription hospitalière obligatoire. Seuls les médecins hospitaliers peuvent le prescrire, et il est classé sur la liste I des substances vénéneuses.
Combien de temps dure le traitement par vélaglucérase alfa ?
Le traitement par vélaglucérase alfa est généralement un traitement de longue durée, souvent à vie, car il s'agit d'un traitement enzymatique substitutif pour une maladie génétique. La durée et la fréquence sont déterminées individuellement par le médecin spécialiste.
Peut-on arrêter brutalement le traitement par vélaglucérase alfa ?
L'arrêt du traitement doit toujours être décidé et supervisé par le médecin spécialiste. Un arrêt brutal pourrait entraîner une réapparition ou une aggravation des symptômes de la maladie de Gaucher.
Y a-t-il des examens de surveillance nécessaires ?
Oui, le traitement par vélaglucérase alfa nécessite un suivi médical régulier avec des examens biologiques et cliniques pour évaluer l'efficacité du traitement et détecter d'éventuels effets indésirables.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:16
- Évaluation HAS : Service Médical Rendu Important pour VPRIV dans la maladie de Gaucher de type 1 (dossier CT-9171)
- Lien BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=65369582
- Mention : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.