TEZACAFTOR
TEZACAFTOR : l'essentiel à retenir
Le tezacaftor appartient à la classe thérapeutique des autres médicaments du système respiratoire (code ATC R07AX31). Cette substance active est utilisée exclusivement dans le traitement de la mucoviscidose, une maladie génétique rare. On la trouve principalement dans les médicaments SYMKEVI et KAFTRIO, commercialisés par les laboratoires Vertex Pharmaceuticals. Tous ces médicaments sont remboursés à 65% par la Sécurité sociale et nécessitent une prescription initiale hospitalière semestrielle.
Indications thérapeutiques
Information importante : Les données d'efficacité et de sécurité spécifiques ne sont pas disponibles dans les informations transmises. Le tezacaftor est une substance active développée spécifiquement pour le traitement de la mucoviscidose.
La mucoviscidose est une maladie génétique qui affecte principalement les poumons et le système digestif, causant la production d'un mucus épais et collant qui obstrue les voies respiratoires et favorise les infections pulmonaires.
Le tezacaftor fait partie d'une nouvelle classe de médicaments appelés "modulateurs du CFTR" (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator), qui agissent directement sur la protéine défectueuse responsable de la maladie.
Points de sécurité essentiels
- Prescription spécialisée : Le tezacaftor ne peut être prescrit initialement que par un médecin hospitalier spécialisé dans la prise en charge de la mucoviscidose
- Surveillance médicale : Une surveillance régulière est nécessaire, avec renouvellement de la prescription hospitalière tous les 6 mois
- Populations spécifiques : Des précautions particulières peuvent être nécessaires chez les patients avec des troubles hépatiques ou rénaux (informations détaillées non disponibles dans les données transmises)
- Association médicamenteuse : Le tezacaftor est souvent prescrit en association avec d'autres modulateurs du CFTR (ivacaftor, elexacaftor)
- Arrêt du traitement : Ne jamais interrompre ou modifier le traitement sans avis médical spécialisé
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
Le tezacaftor est disponible sous deux formes principales : - Comprimés pelliculés (67% des spécialités) : forme la plus courante - Granulés en sachet (33% des spécialités) : adaptée aux patients ayant des difficultés de déglutition
Voie orale (usage exclusif)
Information importante : Les données précises de posologie ne sont pas disponibles dans les informations RCP transmises.
La posologie et les modalités d'administration doivent être strictement suivies selon les prescriptions du médecin spécialiste. Le traitement par tezacaftor est généralement : - Administré par voie orale uniquement - Pris de façon régulière, généralement quotidienne - Souvent associé à d'autres médicaments dans le cadre du traitement de la mucoviscidose
Ajustements posologiques
Les ajustements de dose peuvent être nécessaires selon : - La fonction hépatique du patient - La fonction rénale - L'âge du patient - Les autres traitements associés
Toute modification de posologie doit être décidée exclusivement par le médecin spécialiste.
Noms commerciaux et présentations
Le tezacaftor est commercialisé sous deux marques principales en France :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| SYMKEVI 50 mg/75 mg | Comprimé pelliculé | 50 mg tezacaftor/75 mg ivacaftor | Non communiqué | 65% |
| SYMKEVI 100 mg/150 mg | Comprimé pelliculé | 100 mg tezacaftor/150 mg ivacaftor | Non communiqué | 65% |
| KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg | Comprimé pelliculé | Association triple | Non communiqué | 65% |
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg | Comprimé pelliculé | Association triple | Non communiqué | 65% |
| KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg | Granulés en sachet | Association triple | Non communiqué | 65% |
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg | Granulés en sachet | Association triple | Non communiqué | 65% |
Laboratoires : Vertex Pharmaceuticals (Ireland) et Vertex Pharmaceuticals (Europe) Royaume-Uni
Générique : Aucun générique n'est actuellement disponible pour cette substance active.
Effets indésirables possibles
Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans les informations RCP transmises.
Comme tous les médicaments, le tezacaftor peut provoquer des effets indésirables, bien que tous les patients n'en éprouvent pas. Les effets indésirables spécifiques et leur fréquence doivent être communiqués par le médecin prescripteur.
En cas d'effets indésirables inhabituels ou préoccupants, il est important de : - Consulter rapidement le médecin spécialiste - Ne pas arrêter le traitement sans avis médical - Signaler tout effet indésirable grave au centre de pharmacovigilance
Contre-indications et précautions
Information importante : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans les données RCP transmises.
Généralement, les contre-indications peuvent inclure : - Allergie connue au tezacaftor ou à l'un des excipients - Certaines atteintes hépatiques sévères - Interactions médicamenteuses majeures
Les précautions d'emploi particulières concernent notamment : - Les patients avec troubles hépatiques - Les patients avec troubles rénaux - L'utilisation chez l'enfant selon l'âge - La conduite de véhicules (à évaluer individuellement)
Grossesse et allaitement
Information importante : Les données spécifiques sur l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les informations RCP transmises.
Le tezacaftor étant un médicament récent et spécialisé, son utilisation chez la femme enceinte ou allaitante nécessite une évaluation individualisée du rapport bénéfice/risque par l'équipe médicale spécialisée.
Consulter impérativement un médecin spécialiste en cas de grossesse planifiée, de grossesse en cours ou d'allaitement.
Interactions médicamenteuses
Information importante : Les données détaillées sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans les informations RCP transmises.
Le tezacaftor, comme de nombreux médicaments, peut interagir avec d'autres traitements. Il est essentiel de : - Informer tous les professionnels de santé consultés du traitement par tezacaftor - Ne pas débuter de nouveau traitement sans avis médical - Signaler tous les médicaments pris, y compris les traitements en automédication - Éviter certains compléments alimentaires sans avis médical
Évaluation par la HAS
La spécialité KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) du laboratoire Vertex Pharmaceuticals a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : "Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l'indication de l'AMM"
- ASMR : I (amélioration du service médical rendu majeure)
- Justification ASMR : "KAFTRIO apporte une amélioration du service médical rendu majeure (ASMR I) dans la stratégie thérapeutique actuelle"
- Référence : Dossier CT n°21271
Cette évaluation confirme l'importance thérapeutique de cette association médicamenteuse dans le traitement de la mucoviscidose.
Spécialités contenant TEZACAFTOR
| Nom commercial | Forme | Laboratoire | Type |
|---|---|---|---|
| SYMKEVI 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) ROYAUME-UNI) | Association |
Questions Fréquentes
Le tezacaftor est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, tous les médicaments contenant du tezacaftor sont remboursés à 65% par la Sécurité sociale. Ils figurent sur la liste des médicaments remboursables.
Peut-on prendre du tezacaftor pendant la grossesse ?
Les données spécifiques ne sont pas disponibles dans nos informations. Cette décision doit être prise exclusivement par l'équipe médicale spécialisée après évaluation individuelle du rapport bénéfice/risque.
Quels sont les noms commerciaux du tezacaftor ?
Le tezacaftor est commercialisé sous les noms SYMKEVI (en association avec l'ivacaftor) et KAFTRIO (en association triple avec l'ivacaftor et l'elexacaftor).
Existe-t-il des génériques du tezacaftor ?
Non, aucun générique n'est actuellement disponible pour cette substance active récente et spécialisée.
Le tezacaftor nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, le tezacaftor est inscrit sur la liste I des substances vénéneuses et nécessite une prescription initiale hospitalière semestrielle. Seuls les médecins hospitaliers spécialisés peuvent initier ce traitement.
Combien de temps peut-on prendre du tezacaftor ?
La durée de traitement est déterminée par le médecin spécialiste selon l'évolution de la maladie. Il s'agit généralement d'un traitement au long cours dans la mucoviscidose.
Que faire en cas d'oubli d'une prise ?
En cas d'oubli, suivre les instructions spécifiques données par l'équipe médicale. Ne jamais doubler la dose sans avis médical.
Sources et mentions légales
- Source : Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, consultée le 2026-02-07 03:00:43
- Avis HAS : SMR Important pour KAFTRIO dans le traitement de la mucoviscidose (dossier CT-21271)
- Lien BDPM : Consultation de la fiche officielle
- Alerte ANSM : Information sur l'extension d'indication KAFTRIO/KALYDECO (mai 2022)
Mention légale : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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