TARTRATE D'ÉLIGLUSTAT

TARTRATE D'ÉLIGLUSTAT : l'essentiel à retenir

Le tartrate d'éliglustat est une substance active appartenant à la classe thérapeutique des médicaments utilisés dans les troubles du métabolisme (code ATC : A16AX10). Il est indiqué dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 1, une maladie génétique rare affectant le métabolisme des graisses. Ce médicament est commercialisé sous le nom CERDELGA par le laboratoire Sanofi et se présente uniquement sous forme de gélule pour administration orale. Il s'agit d'un médicament soumis à prescription hospitalière et inscrit sur la liste I des substances vénéneuses.

Indications thérapeutiques

Le tartrate d'éliglustat est indiqué pour le traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Cette indication concerne spécifiquement les patients qui sont métaboliseurs lents, intermédiaires ou rapides du cytochrome 2D6 (CYP2D6).

La maladie de Gaucher de type 1 est une maladie génétique rare caractérisée par un déficit enzymatique qui entraîne une accumulation de substances graisseuses dans certains organes, notamment la rate, le foie et les os. Cette accumulation peut provoquer une augmentation du volume de la rate et du foie, des troubles osseux et une diminution du nombre de certaines cellules sanguines.

Points de sécurité essentiels

Information non disponible dans le RCP officiel : Les données détaillées de sécurité, notamment les doses maximales et les signes d'alerte spécifiques, ne sont pas renseignées dans les informations fournies.

Populations à risque : Ce médicament est réservé aux patients adultes. L'utilisation chez l'enfant n'est pas établie.

Prescription spécialisée : Il s'agit d'un médicament à prescription hospitalière, ce qui signifie que la prescription initiale doit être établie par un médecin hospitalier spécialisé dans la prise en charge de la maladie de Gaucher.

Métabolisme individuel : L'efficacité et la sécurité du traitement dépendent du profil métabolique individuel du patient concernant le cytochrome CYP2D6, nécessitant une évaluation préalable.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le tartrate d'éliglustat n'existe que sous une seule forme pharmaceutique : les gélules de 84 mg pour administration orale.

Voie orale (usage exclusif)

Information non disponible dans le RCP officiel : Les données précises de posologie ne sont pas renseignées dans les informations fournies. Seule la présentation en gélules de 84 mg est mentionnée.

La prescription et l'ajustement posologique doivent impérativement être réalisés par un médecin spécialisé dans la prise en charge de la maladie de Gaucher, en milieu hospitalier.

Noms commerciaux et présentations

Le tartrate d'éliglustat est disponible sous un seul nom commercial en France :

Laboratoire : SANOFI (PAYS-BAS)

Présentation disponible : Boîte de 4 plaquettes de 14 gélules, soit 56 gélules au total.

Il n'existe actuellement aucun médicament générique contenant cette substance active sur le marché français.

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel : Les données détaillées concernant les effets indésirables et leur fréquence ne sont pas renseignées dans les informations fournies.

En cas d'effet indésirable suspecté, il est recommandé de contacter immédiatement le médecin prescripteur ou le pharmacien.

Contre-indications et précautions

Information non disponible dans le RCP officiel : Les données spécifiques concernant les contre-indications ne sont pas renseignées dans les informations fournies.

Précautions générales : - Ce médicament est contre-indiqué en cas d'allergie connue au tartrate d'éliglustat ou à l'un des excipients - L'usage est réservé aux patients adultes - Une surveillance médicale spécialisée est nécessaire

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel : Les données concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas renseignées dans les informations fournies.

Il est impératif de consulter le médecin spécialisé avant toute prise de ce médicament en cas de grossesse envisagée, en cours ou d'allaitement.

Interactions médicamenteuses

Information non disponible dans le RCP officiel : Les données détaillées concernant les interactions médicamenteuses ne sont pas renseignées dans les informations fournies.

Compte tenu du métabolisme de cette substance par le cytochrome CYP2D6, des interactions avec d'autres médicaments métabolisés par cette voie ou influençant son activité sont possibles. Il est essentiel d'informer le médecin prescripteur de tous les traitements en cours.

Évaluation par la HAS

La spécialité CERDELGA 84 mg (laboratoire Sanofi) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par CERDELGA est important dans l'indication du traitement à long terme des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 (MG1), qui sont métaboliseurs lents (MLs), métaboliseurs intermédiaires (MIs) ou métaboliseurs rapides (MRs) du cytochrome 2D6 (CYP2D6)
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : Compte tenu d'une efficacité non inférieure à l'imiglucérase évaluée sur une durée courte d'un an chez des patients stabilisés sous enzymothérapie, de son profil de tolérance et de ses précautions d'emploi (interactions médicamenteuses), CERDELGA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu par rapport à l'enzymothérapie substitutive de référence
• Référence : Dossier CT n°CT-14208