TAFAMIDIS

L'essentiel à retenir {#lessentiel-à-retenir}

Le tafamidis est une substance active de la classe thérapeutique des médicaments du système nerveux (code ATC N07XX08), spécialisée dans le traitement de l'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie. Cette maladie rare touche le cœur en raison de dépôts anormaux de protéines appelées transthyrétine. Le tafamidis est commercialisé sous le nom VYNDAQEL par les laboratoires Pfizer, uniquement sous forme de capsules molles à prendre par voie orale. Ce médicament nécessite une ordonnance hospitalière spécialisée et est remboursé à 65% par la Sécurité sociale.

Indications thérapeutiques {#indications-thérapeutiques}

Note : Les indications précises du RCP officiel n'étant pas disponibles dans les données fournies, il convient de consulter le résumé des caractéristiques du produit officiel de l'ANSM pour connaître les indications exactes autorisées.

Basé sur l'évaluation de la HAS, le tafamidis est indiqué dans le traitement de l'amylose à transthyrétine héréditaire avec cardiomyopathie chez l'adulte. Cette maladie génétique rare provoque des dépôts de protéines anormales dans le muscle cardiaque, entraînant une insuffisance cardiaque progressive.

Points de sécurité essentiels {#points-de-sécurité-essentiels}

Prescription spécialisée obligatoire : Le tafamidis nécessite une prescription initiale hospitalière annuelle réservée aux spécialistes et services de cardiologie. Le renouvellement peut ensuite être effectué par tout médecin.

Médicament de la liste I : Ce médicament est soumis à une prescription médicale obligatoire en raison de ses propriétés et de la spécificité de son indication.

Surveillance médicale : Un suivi régulier par un cardiologue est indispensable pour évaluer l'efficacité du traitement et surveiller l'évolution de la maladie cardiaque.

Information non disponible : Les données spécifiques de posologie, contre-indications et précautions d'emploi ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Consultez impérativement la notice officielle du médicament et votre médecin spécialiste.

Comment ce médicament est-il utilisé ? {#comment-ce-médicament-est-il-utilisé}

Forme pharmaceutique disponible

Le tafamidis est exclusivement disponible sous forme de capsule molle à 61 mg, à administrer par voie orale.

Voie orale

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

La posologie, la fréquence d'administration et la durée de traitement doivent être déterminées par le médecin spécialiste en cardiologie selon l'état clinique du patient et l'évolution de sa maladie.

Important : Ne jamais modifier la posologie sans avis médical. Le tafamidis doit être pris exactement selon les instructions du médecin spécialiste.

Noms commerciaux et présentations {#noms-commerciaux-et-présentations}

Le tafamidis est commercialisé par un seul laboratoire en France :

Laboratoire : PFIZER EUROPE MA EEIG (Belgique)

Présentation disponible : Plaquettes de 30 capsules en conditionnement unitaire (30 x 1 capsules)

Générique : Aucun médicament générique n'est actuellement disponible pour cette substance active.

Effets indésirables possibles {#effets-indésirables-possibles}

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les effets indésirables du tafamidis ne sont pas détaillés dans les données disponibles. Consultez la notice officielle du médicament VYNDAQEL ou demandez conseil à votre médecin ou pharmacien pour connaître la liste complète des effets secondaires possibles.

En cas d'effet indésirable suspecté, signalez-le à votre médecin ou directement sur le site de l'ANSM (signalement-sante.gouv.fr).

Contre-indications et précautions {#contre-indications-et-précautions}

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les contre-indications et précautions d'emploi du tafamidis ne sont pas spécifiées dans les données disponibles. Il est essentiel de consulter : - La notice officielle du médicament - Votre médecin cardiologue - Votre pharmacien

Avant toute prescription, informez votre médecin de vos antécédents médicaux, allergies connues et traitements en cours.

Grossesse et allaitement {#grossesse-et-allaitement}

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les données concernant l'utilisation du tafamidis pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les informations fournies.

Important : Consultez impérativement votre médecin avant toute prise de tafamidis si vous êtes enceinte, susceptible de l'être, ou si vous allaitez. Une évaluation du rapport bénéfice/risque sera nécessaire.

Interactions médicamenteuses {#interactions-médicamenteuses}

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les interactions du tafamidis avec d'autres médicaments, aliments ou substances ne sont pas détaillées dans les données disponibles.

Précaution : Informez toujours votre médecin et votre pharmacien de tous les médicaments que vous prenez, y compris : - Les médicaments sur ordonnance - Les médicaments sans ordonnance - Les compléments alimentaires - Les préparations à base de plantes

Évaluation par la HAS {#évaluation-par-la-has}

La spécialité VYNDAQEL (laboratoire Pfizer) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Amylose à transthyrétine héréditaire avec cardiomyopathie chez l'adulte
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par VYNDAQEL (tafamidis) est important dans l'indication de l'AMM"
• ASMR : II (amélioration du service médical rendu mineure)
• Justification ASMR : Démonstration de la supériorité du tafamidis par rapport au placebo dans une étude clinique de qualité, avec réduction significative de la mortalité et des hospitalisations cardiovasculaires, amélioration de la capacité à la marche et de la qualité de vie
• Référence : Dossier CT n°18579

Cette évaluation confirme l'efficacité du tafamidis dans cette indication rare avec un besoin médical majeur non couvert.

FAQ {#faq}

Le tafamidis est-il remboursé par la Sécurité sociale ?

Oui, VYNDAQEL est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie sur prescription d'un spécialiste en cardiologie.

Existe-t-il des génériques du tafamidis ?

Non, aucun médicament générique du tafamidis n'est actuellement disponible en France.

Le tafamidis nécessite-t-il une ordonnance ?

Oui, le tafamidis nécessite une prescription initiale hospitalière annuelle réservée aux cardiologues. Le renouvellement peut être effectué par tout médecin.

Dans quelle maladie le tafamidis est-il utilisé ?

Le tafamidis est indiqué dans le traitement de l'amylose à transthyrétine héréditaire avec cardiomyopathie, une maladie génétique rare affectant le cœur.

Peut-on arrêter le tafamidis brutalement ?

Ne jamais arrêter ou modifier votre traitement sans avis médical. Consultez votre cardiologue avant tout changement de traitement.

Comment agit le tafamidis ?

Le mécanisme d'action précis n'est pas détaillé dans les données disponibles. Demandez à votre médecin spécialiste de vous expliquer comment ce médicament agit sur votre maladie.

Combien de temps dure un traitement par tafamidis ?

La durée du traitement est déterminée par le médecin spécialiste selon l'évolution de la maladie et la réponse au traitement.