TAFAMIDIS MÉGLUMINE

TAFAMIDIS MÉGLUMINE : l'essentiel à retenir

Le tafamidis méglumine appartient à la classe thérapeutique des médicaments du système nerveux (code ATC N07XX08) et constitue un traitement spécialisé des maladies rares. Cette substance active est uniquement disponible sous le nom commercial VYNDAQEL 20 mg en capsules molles pour administration orale. Il s'agit d'un médicament de prescription hospitalière réservée aux spécialistes et services de neurologie, inscrit sur la liste I des substances vénéneuses. Le médicament est intégralement remboursé par l'Assurance Maladie (100%).

Indications thérapeutiques

Information importante : Les données spécifiques du RCP (Résumé des Caractéristiques du Produit) concernant les indications thérapeutiques ne sont pas disponibles dans les informations fournies.

Le tafamidis méglumine est un médicament utilisé dans le traitement de pathologies neurologiques rares, comme l'indique sa classification par code ATC et sa prescription réservée aux services de neurologie hospitaliers.

Les patients doivent se référer à leur médecin spécialiste pour obtenir des informations détaillées sur les indications thérapeutiques spécifiques de ce médicament.

Points de sécurité essentiels

Prescription spécialisée obligatoire : Ce médicament nécessite impérativement une prescription hospitalière par un spécialiste ou service de neurologie. Il ne peut être obtenu en médecine de ville.

Médicament de liste I : Soumis à prescription médicale stricte en raison de ses propriétés pharmacologiques et de son indication dans des pathologies spécialisées.

Suivi médical : Étant donné la spécialisation du traitement, un suivi médical régulier par le service de neurologie prescripteur est indispensable.

Ne pas interrompre : Ne jamais arrêter ou modifier la posologie sans l'avis du médecin spécialiste qui a prescrit le traitement.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le tafamidis méglumine n'est disponible que sous une seule forme : - Capsules molles pour voie orale (100% des spécialités disponibles)

Voie orale (seule voie disponible)

Information importante : Les données précises de posologie issues du RCP officiel ne sont pas disponibles dans les informations fournies.

La posologie et les modalités d'administration doivent être déterminées par le médecin spécialiste en neurologie qui prescrit le traitement, en fonction de la pathologie traitée et de l'état clinique du patient.

Important : La posologie ne doit jamais être modifiée sans l'avis du médecin prescripteur.

Noms commerciaux et présentations

Présentation disponible : - VYNDAQEL 20 mg : plaquettes de 30 capsules en conditionnement unitaire

Statut générique : Aucun médicament générique n'est actuellement disponible pour cette substance active.

Laboratoire princeps : PFIZER EUROPE MA EEIG (BELGIQUE)

Effets indésirables possibles

Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables issues du RCP officiel ne sont pas disponibles dans les informations fournies.

Comme tout médicament, le tafamidis méglumine peut provoquer des effets indésirables, bien que tous les patients n'en présentent pas nécessairement.

Surveillance nécessaire : Tout effet indésirable suspecté doit être signalé au médecin spécialiste qui assure le suivi du traitement.

Les patients sont invités à consulter la notice du médicament ou à s'adresser à leur médecin ou pharmacien pour obtenir la liste complète des effets indésirables possibles.

Contre-indications et précautions

Information importante : Les données spécifiques du RCP concernant les contre-indications ne sont pas disponibles dans les informations fournies.

Précautions générales : - Allergie connue au tafamidis méglumine ou à l'un des excipients de la formulation - Prescription strictement hospitalière nécessaire - Suivi médical spécialisé obligatoire

Le médecin spécialiste évaluera les contre-indications spécifiques avant d'initier le traitement en fonction du profil médical de chaque patient.

Grossesse et allaitement

Information importante : Les données spécifiques du RCP concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les informations fournies.

Principe de précaution : En l'absence de données suffisantes sur l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement, toute femme enceinte, susceptible de l'être, ou allaitante doit impérativement consulter son médecin spécialiste avant tout traitement.

Le rapport bénéfice/risque sera évalué au cas par cas par le médecin prescripteur.

Interactions médicamenteuses

Information importante : Les données spécifiques du RCP concernant les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans les informations fournies.

Recommandations générales : - Informer systématiquement le médecin prescripteur de tous les autres médicaments pris (sur ordonnance, sans ordonnance, phytothérapie, compléments alimentaires) - Ne pas débuter un nouveau traitement sans l'avis du médecin spécialiste - Signaler toute automédication

Le médecin spécialiste évaluera les interactions potentielles en fonction du profil thérapeutique complet du patient.

Évaluation par la HAS

La spécialité VYNDAQEL 20 mg (laboratoire PFIZER EUROPE MA EEIG) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par VYNDAQEL est important dans l'indication de l'AMM.
• ASMR : IV (amélioration du service médical rendu mineure)
• Justification ASMR : La Commission considère que VYNDAQEL apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique qui comprend la prise en charge symptomatique, compte tenu des données observationnelles suggérant un maintien de l'efficacité avec un recul de plusieurs années, du profil de tolérance rassurant, et du besoin médical partiellement couvert dans cette maladie rare.
• Référence : Dossier CT n°17622

Cette évaluation confirme la place du médicament dans l'arsenal thérapeutique des maladies rares relevant de la neurologie spécialisée.