SÉBÉLIPASE ALFA
SÉBÉLIPASE ALFA : l'essentiel à retenir
La sébélipase alfa est une enzyme de remplacement utilisée dans le traitement d'une maladie rare appelée déficit en lipase acide lysosomale (LAL). Cette substance active appartient à la classe thérapeutique des enzymes (code ATC A16AB14). Elle est commercialisée uniquement sous le nom KANUMA par le laboratoire Alexion Europe, sous forme de solution à diluer pour perfusion intraveineuse. Ce médicament est réservé à l'usage hospitalier, remboursé par la Sécurité sociale et nécessite une ordonnance (liste I).
Indications thérapeutiques
Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Les données d'indication thérapeutique ne sont pas renseignées dans le document source.
D'après les informations disponibles, la sébélipase alfa est indiquée dans le traitement du déficit en lipase acide lysosomale, une maladie génétique rare qui affecte le métabolisme des lipides dans l'organisme.
Points de sécurité essentiels
- Usage hospitalier uniquement : La sébélipase alfa est exclusivement administrée par perfusion intraveineuse dans un établissement de santé
- Médicament d'exception : Traitement réservé aux patients diagnostiqués avec un déficit en lipase acide lysosomale
- Surveillance spécialisée : Nécessite un suivi médical spécialisé en raison de la complexité de la pathologie traitée
- Médicament de la liste I : Prescription hospitalière obligatoire, ne peut être délivré sans ordonnance médicale
- Réactions de perfusion : Une surveillance clinique est nécessaire pendant et après l'administration
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
La sébélipase alfa n'existe que sous une seule forme : - Solution à diluer pour perfusion intraveineuse (usage hospitalier uniquement)
Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)
Cette voie est réservée à l'usage hospitalier
Information non disponible dans le RCP officiel : Les détails de posologie ne sont pas renseignés dans le document source fourni.
L'administration se fait par perfusion intraveineuse après dilution de la solution. La posologie et la fréquence d'administration sont déterminées par le médecin spécialiste en fonction : - Du poids du patient - De la sévérité de la maladie - De la réponse au traitement
Noms commerciaux et présentations
La sébélipase alfa est disponible sous un seul nom commercial en France :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| KANUMA | Solution à diluer pour perfusion | 2 mg/ml (flacon de 10 ml) | Non communiqué | Remboursé |
- Laboratoire : ALEXION EUROPE
- Statut : Médicament de référence (princeps), aucun générique disponible
- Conditionnement : 1 flacon en verre de 10 ml par boîte
Effets indésirables possibles
Information non disponible dans le RCP officiel : Les effets indésirables ne sont pas détaillés dans le document source fourni.
En l'absence de données spécifiques dans le RCP, il est essentiel de signaler immédiatement à l'équipe médicale tout effet indésirable survenant pendant ou après la perfusion. Les réactions liées à la perfusion (fièvre, frissons, réactions allergiques) peuvent survenir avec les thérapies enzymatiques de substitution.
Contre-indications et précautions
Information non disponible dans le RCP officiel : Les contre-indications spécifiques ne sont pas renseignées dans le document source.
Comme pour toute thérapie enzymatique de substitution : - Hypersensibilité connue à la substance active ou à l'un des excipients - Surveillance nécessaire en cas d'antécédent de réaction allergique - Précautions particulières chez les patients présentant des troubles cardiaques ou respiratoires
Grossesse et allaitement
Information non disponible dans le RCP officiel : Les données concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le document source.
En raison du caractère exceptionnel de cette thérapie et de l'absence de données, toute décision concernant l'utilisation pendant la grossesse ou l'allaitement doit faire l'objet d'une évaluation spécialisée du rapport bénéfice/risque. Consultez impérativement un médecin spécialiste avant toute prise.
Interactions médicamenteuses
Information non disponible dans le RCP officiel : Les interactions médicamenteuses ne sont pas détaillées dans le document source fourni.
L'administration hospitalière permet un contrôle optimal des éventuelles interactions. Il est essentiel d'informer l'équipe médicale de tous les traitements en cours.
Évaluation par la HAS
La spécialité KANUMA (laboratoire ALEXION EUROPE) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Service Médical Rendu (SMR) : Faible
- Justification SMR : "Le service médical rendu par KANUMA est faible dans les autres formes de déficit en LAL"
- ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
- Justification ASMR : La Commission considère que KANUMA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu dans le traitement des patients ayant un déficit en sébélipase alfa, malgré une possible amélioration de l'atteinte hépatique et lipidique
- Référence : Dossier CT n°15964
Cette évaluation reflète les défis thérapeutiques dans cette indication rare, où les preuves d'efficacité restent limitées malgré le besoin thérapeutique identifié.
Questions Fréquentes
Qu'est-ce que le déficit en lipase acide lysosomale ?
C'est une maladie génétique rare qui empêche l'organisme de décomposer correctement certaines graisses, entraînant leur accumulation dans les cellules et causant des problèmes hépatiques et autres complications.
KANUMA est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, KANUMA est remboursé par l'Assurance maladie dans le cadre de son indication approuvée, bien que son service médical rendu soit considéré comme faible par la HAS.
Peut-on recevoir KANUMA en ville ?
Non, KANUMA est exclusivement réservé à l'usage hospitalier. Le traitement ne peut être administré que dans un établissement de santé par des professionnels spécialisés.
Existe-t-il des génériques de la sébélipase alfa ?
Non, aucun médicament générique contenant de la sébélipase alfa n'est actuellement disponible en France.
À quelle fréquence reçoit-on les perfusions ?
La fréquence d'administration est déterminée individuellement par le médecin spécialiste en fonction de l'état du patient et de sa réponse au traitement.
KANUMA nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, KANUMA est un médicament de la liste I qui nécessite une prescription médicale hospitalière obligatoire.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:20
- Avis HAS : SMR Faible pour KANUMA dans le déficit en lipase acide lysosomale (dossier CT-15964)
- Lien BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=68773758
- Mention : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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