RISDIPLAM
L'essentiel à retenir
Le risdiplam est une substance active appartenant à la classe thérapeutique des médicaments du système nerveux (code ATC M09AX10). Il s'agit d'un traitement spécialisé contre l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie neuromusculaire rare et grave. Cette substance n'est disponible qu'sous une seule spécialité commerciale : EVRYSDI, commercialisée par le laboratoire Roche sous forme de poudre pour solution buvable. Ce médicament est remboursé à 65% par la Sécurité sociale mais nécessite une prescription hospitalière réservée aux spécialistes en neurologie ou neuropédiatrie.
Indications thérapeutiques
Information importante : Le RCP complet n'est pas disponible dans les données fournies. Cette section sera complétée dès que les informations officielles seront accessibles.
Selon l'évaluation de la Haute Autorité de Santé, EVRYSDI (risdiplam) est indiqué dans le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients présentant : - Un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 - Ou avec une à quatre copies du gène SMN2
L'amyotrophie spinale est une maladie génétique rare qui affecte les neurones moteurs de la moelle épinière, entraînant une faiblesse et une atrophie musculaire progressive.
Points de sécurité essentiels
⚠️ Prescription hospitalière obligatoire : Ce médicament ne peut être prescrit que par un spécialiste en neurologie ou neuropédiatrie, dans le cadre d'un suivi hospitalier.
⚠️ Médicament de la liste I : Prescription médicale obligatoire, dispensation strictement contrôlée en pharmacie.
⚠️ Préparation de la solution : Une alerte ANSM signale une omission d'une mention obligatoire dans l'étiquetage concernant les instructions de reconstitution. Suivre impérativement les instructions du pharmacien ou du médecin.
⚠️ Conservation spécifique : Le flacon est en verre jaune (protection contre la lumière), les seringues orales fournies sont ambrées et graduées pour un dosage précis.
⚠️ Suivi médical rapproché : Ce traitement nécessite une surveillance médicale régulière par une équipe spécialisée dans les maladies neuromusculaires.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Avertissement : Les informations détaillées de posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Cette section sera complétée lorsque les données officielles complètes seront accessibles.
Formes pharmaceutiques disponibles
Le risdiplam n'existe que sous une seule forme : - Poudre pour solution buvable (voie orale) : EVRYSDI 0,75 mg/mL
Voie orale (forme unique disponible)
Le médicament se présente sous forme de poudre à reconstituer en solution buvable. Le conditionnement comprend :
- 1 flacon en verre ambré
- 1 adaptateur pour flacon
- Seringues orales graduées de différents volumes (1 mL, 6 mL, 12 mL) pour un dosage précis
La posologie exacte et la durée de traitement doivent être définies individuellement par le médecin spécialiste selon le type de SMA et l'état du patient.
Important : Ce médicament nécessite une préparation et un dosage précis. Suivre scrupuleusement les instructions du médecin et du pharmacien.
Noms commerciaux et présentations
Le risdiplam n'est commercialisé que sous un seul nom :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| EVRYSDI | Poudre pour solution buvable | 0,75 mg/mL | Non communiqué | 65% |
Laboratoire : ROCHE REGISTRATION (Allemagne)
Présentation disponible : 1 flacon + accessoires pour préparation et administration (adaptateur, seringues orales graduées)
Il n'existe actuellement aucun médicament générique du risdiplam. EVRYSDI est la seule spécialité disponible contenant cette substance active.
Effets indésirables possibles
Information manquante : Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
En cas d'effets indésirables suspectés, contactez immédiatement l'équipe médicale qui suit le traitement. Pour un médicament aussi spécialisé, tout effet indésirable doit être signalé et évalué par les professionnels de santé.
Les patients traités par risdiplam bénéficient d'un suivi médical rapproché permettant de détecter rapidement tout problème lié au traitement.
Contre-indications et précautions
Information manquante : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans le RCP fourni.
Précautions générales connues : - Allergie connue au risdiplam ou à l'un des excipients - Ce médicament nécessite une surveillance médicale spécialisée continue - La conduite de véhicules et l'utilisation de machines peuvent être affectées selon l'évolution de la maladie
Seul un médecin spécialiste peut évaluer si ce traitement est approprié selon l'état de santé du patient.
Grossesse et allaitement
Information manquante : Les données spécifiques concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Principe de précaution : Pour tout médicament de spécialité comme le risdiplam : - Grossesse : Informer immédiatement l'équipe médicale en cas de grossesse - Allaitement : Discuter avec le médecin spécialiste des bénéfices et risques
La décision de poursuivre ou modifier le traitement pendant la grossesse ou l'allaitement relève exclusivement de l'équipe médicale spécialisée, en concertation avec l'obstétricien.
Interactions médicamenteuses
Information manquante : Les interactions médicamenteuses détaillées ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Recommandation importante : - Informer systématiquement tous les professionnels de santé consultés (médecin, dentiste, pharmacien) que vous prenez EVRYSDI - Ne jamais débuter un nouveau médicament sans avis médical - Signaler tout complément alimentaire ou phytothérapie à l'équipe de suivi
Évaluation par la HAS
La spécialité EVRYSDI 0,75 mg/mL (laboratoire Roche Registration) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement de l'amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients avec un diagnostic clinique de SMA de Type 1, Type 2 ou Type 3 ou avec une à quatre copies du gène SMN2
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : Le service médical rendu par EVRYSDI est reconnu comme important uniquement dans l'indication précise évaluée
- ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
- Justification ASMR : EVRYSDI apporte une amélioration modérée au même titre que SPINRAZA (nusinersen) et ZOLGENSMA (onasemnogene abeparvovec) dans la stratégie thérapeutique des patients symptomatiques avec SMA
- Référence : Dossier CT n°21108
Cette évaluation confirme la place du risdiplam dans l'arsenal thérapeutique contre l'amyotrophie spinale, en alternative aux autres traitements spécialisés disponibles.
Questions Fréquentes
Le risdiplam est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, EVRYSDI est remboursé à 65% par la Sécurité sociale. Cependant, compte tenu de la spécialisation du traitement, des modalités de prise en charge complémentaires peuvent s'appliquer selon la situation du patient.
Peut-on se procurer ce médicament sans ordonnance ?
Non, absolument pas. Le risdiplam est un médicament de la liste I qui nécessite une prescription hospitalière réservée exclusivement aux spécialistes en neurologie et neuropédiatrie. Il ne peut être délivré qu'avec une ordonnance spécialisée.
Existe-t-il des génériques du risdiplam ?
Non, il n'existe actuellement aucun médicament générique contenant du risdiplam. EVRYSDI est la seule spécialité commercialisée avec cette substance active.
Comment préparer la solution buvable ?
La préparation doit être réalisée selon les instructions précises fournies avec le médicament. Une alerte ANSM signale une omission dans l'étiquetage : demander impérativement conseil au pharmacien ou à l'équipe médicale pour la reconstitution.
Combien de temps dure le traitement par risdiplam ?
La durée de traitement est déterminée individuellement par le médecin spécialiste selon l'évolution de la maladie et la réponse au traitement. L'amyotrophie spinale étant une maladie chronique, le traitement est généralement prolongé sous surveillance médicale régulière.
Que faire en cas d'oubli d'une dose ?
Ne jamais modifier ou rattraper une dose sans avis médical. Contacter immédiatement l'équipe médicale qui suit le traitement pour obtenir des instructions précises.
Le risdiplam peut-il être pris pendant la grossesse ?
Cette question doit être discutée impérativement avec l'équipe médicale spécialisée. La décision sera prise en évaluant les bénéfices du traitement pour la mère par rapport aux risques potentiels pour l'enfant.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 02:18:22
- Évaluation HAS : Service Médical Rendu Important pour EVRYSDI dans l'amyotrophie spinale (dossier CT-21108)
- Lien BDPM : Fiche officielle EVRYSDI
- Alerte ANSM : Information de sécurité sur l'étiquetage d'EVRYSDI (valide jusqu'au 25 août 2026)
Mention légale : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.