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L'essentiel à retenir

Libmeldy contient une population de cellules souches modifiées génétiquement, représentant une thérapie génique révolutionnaire de la classe ATC A16AB21. Cette thérapie cellulaire innovante est spécifiquement conçue pour traiter la leucodystrophie métachromatique, une maladie génétique rare et grave qui affecte le système nerveux des enfants. Commercialisée uniquement sous le nom Libmeldy par le laboratoire Orchard Therapeutics, cette thérapie n'est disponible que dans des centres hospitaliers spécialisés et n'est pas remboursée par la Sécurité sociale. Il s'agit d'un médicament sur liste I nécessitant une prescription hospitalière par des spécialistes en neurologie ou pédiatrie.

Indications thérapeutiques

Information importante : Les données complètes sur les indications thérapeutiques ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Selon l'évaluation de la Haute Autorité de Santé, Libmeldy est indiqué dans le traitement de la leucodystrophie métachromatique chez les enfants :

• Forme infantile tardive : se manifestant avant 30 mois, chez les enfants asymptomatiques
• Forme juvénile précoce : se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus, chez les enfants asymptomatiques

La leucodystrophie métachromatique est une maladie génétique rare qui détruit progressivement la substance blanche du cerveau et de la moelle épinière, entraînant une dégradation des fonctions motrices, cognitives et comportementales.

Critère essentiel : Le traitement ne peut être administré qu'aux enfants asymptomatiques, c'est-à-dire n'ayant pas encore développé de manifestations cliniques de la maladie.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Traitement hospitalier exclusif : Libmeldy ne peut être administré que dans des centres hospitaliers spécialisés par des équipes expertes en thérapie génique.

⚠️ Prescription ultra-spécialisée : Réservé aux spécialistes en neurologie et pédiatrie uniquement.

⚠️ Surveillance intensive requise : Le patient nécessite une surveillance particulière pendant toute la durée du traitement et au-delà.

⚠️ Traitement unique : Il s'agit d'une thérapie génique administrée une seule fois, non renouvelable.

⚠️ Manipulation spécialisée : Les cellules modifiées doivent être manipulées selon des protocoles stricts de thérapie cellulaire.

Information importante : Les détails complets sur les précautions d'emploi ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Toute question sur la sécurité doit être adressée à l'équipe médicale spécialisée.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Information importante : Les données complètes sur la posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Forme pharmaceutique unique

• Dispersion pour perfusion intraveineuse
• Usage hospitalier exclusivement
• Administration unique (thérapie génique)

Administration hospitalière

Libmeldy est administré par perfusion intraveineuse dans un environnement hospitalier spécialisé. Le traitement consiste en :

• Une préparation personnalisée à partir des cellules du patient
• Une administration unique par voie intraveineuse
• Une surveillance médicale intensive durant et après la perfusion

Processus thérapeutique

La thérapie génique Libmeldy implique plusieurs étapes :

1. Prélèvement : Les cellules souches du patient sont prélevées
2. Modification génétique : Les cellules sont modifiées en laboratoire pour produire l'enzyme manquante
3. Réinjection : Les cellules modifiées sont réinjectées au patient par perfusion intraveineuse

Important : Seuls les centres hospitaliers autorisés et équipés peuvent réaliser ce type de thérapie génique.

Nom commercial et présentation

• Laboratoire : Orchard Therapeutics (Pays-Bas)
• Dosage : 2-10 x 1 000 000 cellules/ml
• Conditionnement : 1 ou plusieurs poches EVA (éthylène vinyl acétate)
• Statut générique : Pas d'équivalent générique (thérapie innovante)

Effets indésirables possibles

Information importante : Les données complètes sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Pour une thérapie génique de ce type, les effets indésirables peuvent généralement inclure :

• Réactions liées à la perfusion : fièvre, frissons, réactions allergiques
• Effets hématologiques : modifications temporaires de la formule sanguine
• Réactions au site de perfusion : rougeur, douleur, gonflement

Important : Compte tenu du caractère innovant de cette thérapie, la surveillance des effets indésirables fait l'objet d'un suivi renforcé par l'ANSM. Tout effet indésirable doit être immédiatement signalé à l'équipe médicale.

Contre-indications et précautions

Information importante : Les données complètes sur les contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Contre-indications probables

• Hypersensibilité à la substance active ou aux excipients
• Infections actives non contrôlées
• Immunodéficience sévère
• Grossesse et allaitement

Précautions d'emploi

• Surveillance hématologique : Contrôles sanguins réguliers requis
• Surveillance infectieuse : Risque d'immunosuppression temporaire
• Suivi neurologique : Évaluation régulière de l'évolution de la maladie

Grossesse et allaitement

Information importante : Les données spécifiques sur la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Grossesse

Libmeldy est indiqué chez l'enfant (formes infantile tardive et juvénile précoce de la leucodystrophie métachromatique). La question de la grossesse ne se pose donc pas dans le cadre de cette indication.

Femmes en âge de procréer

Pour les futures patientes qui pourraient un jour procréer, les données sur l'impact à long terme de cette thérapie génique sur la fertilité et la descendance ne sont pas encore disponibles.

Conseil médical obligatoire : Toute question concernant la reproduction future doit être discutée avec l'équipe médicale spécialisée.

Interactions médicamenteuses

Information importante : Les données complètes sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Interactions potentielles

• Immunosuppresseurs : Possible interaction avec les traitements modifiant l'immunité
• Vaccins vivants : Précautions particulières à prendre
• Traitements concomitants : Évaluation au cas par cas par l'équipe spécialisée

Important : Tous les traitements en cours doivent être déclarés à l'équipe médicale avant l'administration de Libmeldy.

Évaluation par la HAS

La spécialité LIBMELDY (laboratoire Orchard Therapeutics) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Leucodystrophie métachromatique chez les enfants asymptomatiques (formes infantile tardive et juvénile précoce)
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est important dans les indications de l'AMM"
• ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
• Justification ASMR : "LIBMELDY apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans la prise en charge des enfants asymptomatiques sans manifestation clinique de la maladie, que ce soit en termes d'atteinte motrice, cognitive et/ou comportementale"
• Référence : Dossier CT n°20867

Cette évaluation confirme l'intérêt thérapeutique majeur de cette thérapie génique innovante pour une maladie rare jusqu'alors sans traitement curatif.