PHÉNYLBUTYRATE DE SODIUM

L'essentiel à retenir

Le phénylbutyrate de sodium est un médicament appartenant à la classe thérapeutique des autres produits du tractus alimentaire et du métabolisme (code ATC A16AX03). Cette substance active est utilisée comme traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des troubles du cycle de l'urée, des maladies métaboliques rares et graves. En France, elle est commercialisée sous le nom de PHEBURANE, uniquement sous forme de granulés pour administration orale. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière et figure sur la liste I des substances vénéneuses, il est remboursé par l'Assurance Maladie.

Indications thérapeutiques

Le phénylbutyrate de sodium est indiqué comme traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée. Ces troubles concernent spécifiquement les déficits en :

• Carbamylphosphate synthétase : enzyme nécessaire à la première étape du cycle de l'urée
• Ornithine transcarbamylase : enzyme impliquée dans la transformation de l'ammoniaque
• Argininosuccinate synthétase : enzyme participant à l'élimination de l'azote

Ces maladies métaboliques héréditaires rares empêchent l'organisme d'éliminer correctement l'ammoniaque, substance toxique qui peut s'accumuler dans le sang et provoquer des troubles neurologiques graves. Le phénylbutyrate de sodium aide à éliminer l'excès d'azote par une voie alternative.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Informations critiques de sécurité :

• Prescription hospitalière obligatoire : ce médicament ne peut être initié que par un médecin hospitalier spécialisé dans les maladies métaboliques
• Surveillance biologique régulière : un suivi des taux d'ammoniaque et des paramètres hépatiques est indispensable
• Ne pas interrompre brutalement : l'arrêt du traitement doit être progressif et sous surveillance médicale stricte
• Populations à risque : les patients avec insuffisance hépatique ou rénale nécessitent une surveillance renforcée
• Signes d'alerte : en cas de nausées, vomissements, confusion, somnolence ou tout trouble neurologique, consulter immédiatement un service d'urgences
• Régime alimentaire : ce médicament s'accompagne généralement d'un régime pauvre en protéines qui doit être respecté scrupuleusement

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le phénylbutyrate de sodium est uniquement disponible sous forme de granulés pour administration orale (PHEBURANE 483 mg/g).

Voie orale (usage exclusif)

La posologie est strictement individualisée selon : - Le poids du patient - L'âge - La gravité du déficit enzymatique - La tolérance au traitement - Les taux d'ammoniaque sanguine

Remarque importante : Les informations détaillées de posologie ne sont pas disponibles dans les données officielles fournies. La posologie précise doit être déterminée par le médecin spécialiste prescripteur selon les caractéristiques individuelles du patient.

Mode d'administration

Les granulés doivent être : - Mélangés à un aliment (compote, yaourt) ou une boisson - Administrés immédiatement après préparation - Répartis sur plusieurs prises dans la journée selon la prescription

Noms commerciaux et présentations

Le phénylbutyrate de sodium est commercialisé en France sous une seule spécialité :

• Statut : Médicament princeps (pas de générique disponible)
• Remboursement : Pris en charge par l'Assurance Maladie
• Prescription : Hospitalière uniquement, liste I

Effets indésirables possibles

Information : Les détails spécifiques des effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.

Cependant, comme pour tout médicament de cette classe thérapeutique, une surveillance médicale régulière permet de détecter et prendre en charge d'éventuels effets indésirables. Les patients doivent signaler immédiatement à leur médecin tout symptôme inhabituel, notamment :

• Troubles digestifs persistants
• Modifications de l'état général
• Symptômes neurologiques nouveaux
• Tout effet jugé gênant ou inquiétant

Contre-indications et précautions

Information : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans les données officielles disponibles.

Précautions générales

• Hypersensibilité : à la substance active ou à l'un des excipients
• Surveillance hépatique : fonction hépatique à contrôler régulièrement
• Surveillance rénale : adaptation posologique selon la fonction rénale
• Conduite de véhicules : prudence en cas de troubles neurologiques liés à la maladie sous-jacente

Grossesse et allaitement

Information : Les données spécifiques concernant l'utilisation du phénylbutyrate de sodium pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.

Recommandation : Consultez impérativement votre médecin spécialiste avant toute grossesse ou en cas d'allaitement. La prise en charge des troubles du cycle de l'urée pendant la grossesse nécessite une surveillance médicale très étroite et spécialisée.

Interactions médicamenteuses

Information : Les interactions médicamenteuses spécifiques ne sont pas détaillées dans les données officielles disponibles.

Précautions générales

• Informez votre médecin de tous les médicaments pris simultanément
• Évitez l'automédication
• Respectez strictement le régime alimentaire associé
• Signalez toute modification de votre état de santé

Évaluation par la HAS

La spécialité PHEBURANE (laboratoire EUROCEPT INTERNATIONAL) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement adjuvant dans la prise en charge au long cours des désordres du cycle de l'urée impliquant les déficits en carbamylphosphate synthétase, ornithine transcarbamylase ou argininosuccinate synthétase
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par PHEBURANE est important dans l'indication de l'AMM pour le traitement adjuvant des désordres du cycle de l'urée
• ASMR : IV (amélioration mineure du service médical rendu)
• Justification ASMR : PHEBURANE apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à AMMONAPS dans la prise en charge au long cours des déficits enzymatiques du cycle de l'urée
• Référence : Dossier CT n°CT-13341