PHÉNYLBUTYRATE DE GLYCÉROL

L'essentiel à retenir

Le phénylbutyrate de glycérol (code ATC A16AX09) est une substance active utilisée dans le traitement des troubles du cycle de l'urée, des maladies rares et graves touchant le métabolisme de l'azote dans l'organisme. Cette substance agit comme un agent détoxifiant en aidant l'organisme à éliminer l'ammoniac en excès. Elle est commercialisée sous le nom de spécialité RAVICTI par le laboratoire IMMEDICA PHARMA. Il s'agit d'un médicament d'exception nécessitant une prescription hospitalière et figurant sur la liste I des substances vénéneuses.

Indications thérapeutiques

Information importante : Les informations détaillées sur les indications thérapeutiques ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Selon les données de l'évaluation HAS, le phénylbutyrate de glycérol est indiqué comme traitement adjuvant pour la prise en charge au long cours de patients âgés de 0 à 2 mois ayant un trouble du cycle de l'urée.

Ces troubles concernent des déficits enzymatiques spécifiques : - Déficit en carbamyl-phosphate synthase I (CPS) - Déficit en ornithine carbamoyltransférase (OTC) - Déficit en argininosuccinate synthétase (ASS) - Déficit en argininosuccinate lyase (ASL) - Déficit en arginase I (ARG) - Déficit en ornithine translocase (syndrome HHH)

Ces maladies rares ne peuvent pas être prises en charge uniquement par un régime alimentaire hypoprotéique et/ou par une supplémentation en acides aminés.

Points de sécurité essentiels

Prescription spécialisée obligatoire : Ce médicament nécessite une prescription hospitalière et ne peut être initié que par un médecin hospitalier spécialisé dans les maladies métaboliques.

Surveillance médicale étroite : En raison de la gravité des troubles traités, une surveillance biologique régulière de l'ammoniémie (taux d'ammoniac dans le sang) est indispensable.

Observance stricte : Ne jamais interrompre le traitement sans avis médical spécialisé, car cela pourrait entraîner une accumulation dangereuse d'ammoniac.

Population pédiatrique : Ce médicament est spécifiquement indiqué chez les nourrissons de 0 à 2 mois, nécessitant une surveillance particulièrement attentive.

Signes d'alerte : Consulter immédiatement en cas de vomissements, léthargie, confusion, troubles de la conscience ou refus alimentaire qui pourraient signaler une décompensation métabolique.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

RAVICTI se présente sous forme de liquide oral dosé à 1,1 g/ml, spécialement formulé pour l'administration chez les nourrissons.

Voie orale

Information importante : Les détails de posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

La posologie doit être strictement déterminée par le médecin spécialisé en fonction : - Du poids de l'enfant - Du type de déficit enzymatique - Du taux d'ammoniac dans le sang - De la réponse au traitement

L'administration se fait par voie orale, généralement répartie en plusieurs prises dans la journée.

Ajustements posologiques

Les ajustements posologiques sont réalisés par le médecin spécialisé selon l'évolution biologique et clinique de l'enfant.

Noms commerciaux et présentations

Le phénylbutyrate de glycérol est disponible sous une seule spécialité en France :

Laboratoire : IMMEDICA PHARMA (SUÈDE)

Présentation : Flacon en verre avec fermeture de sécurité enfant de 25 ml

Statut : Médicament princeps (pas de générique disponible)

Effets indésirables possibles

Information non disponible : Les effets indésirables spécifiques ne sont pas détaillés dans le RCP fourni.

En général, les troubles métaboliques traités par ce type de médicament peuvent s'accompagner de manifestations digestives ou neurologique qu'il convient de signaler rapidement au médecin spécialisé pour distinguer les effets liés au médicament de ceux liés à la maladie sous-jacente.

Tout effet indésirable suspecté doit être signalé au médecin prescripteur.

Contre-indications et précautions

Information non disponible : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans le RCP fourni.

Précautions générales : - Allergie connue au phénylbutyrate de glycérol ou aux excipients - Surveillance régulière de la fonction hépatique et rénale - Surveillance de l'équilibre électrolytique - Adaptation posologique en cas d'insuffisance organique

Grossesse et allaitement

Information non disponible : Les données concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas précisées dans le RCP fourni.

Étant donné que cette spécialité est indiquée chez les nourrissons de 0 à 2 mois, les questions de grossesse et d'allaitement ne sont généralement pas pertinentes pour cette indication spécifique.

Interactions médicamenteuses

Information non disponible : Les interactions médicamenteuses spécifiques ne sont pas détaillées dans le RCP fourni.

Il est essentiel d'informer le médecin prescripteur de tous les traitements en cours, y compris : - Les autres médicaments - Les compléments alimentaires - Les régimes alimentaires spéciaux

Évaluation par la HAS

La spécialité RAVICTI 1,1 g/ml, liquide oral (laboratoire IMMEDICA PHARMA) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement adjuvant pour la prise en charge au long cours de patients âgés de 0 à 2 mois ayant un trouble du cycle de l'urée
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par RAVICTI est important dans l'extension d'indication de l'AMM
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : RAVICTI n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu par rapport à AMMONAPS (phénylbutyrate de sodium) comme traitement adjuvant
• Référence : Dossier CT n°17725