PEGCÉTACOPLAN

PEGCÉTACOPLAN : l'essentiel à retenir

Le pegcétacoplan est une substance active appartenant à la classe thérapeutique des immunosuppresseurs (code ATC L04AJ03). Il s'agit d'un inhibiteur du complément C3 utilisé dans le traitement de maladies rares du sang. Cette substance est commercialisée exclusivement sous le nom ASPAVELI par le laboratoire Swedish Orphan Biovitrum. Le médicament est disponible uniquement sous forme de solution pour perfusion sous-cutanée et nécessite une prescription hospitalière avec surveillance médicale spécialisée.

Indications thérapeutiques

Les indications thérapeutiques précises du pegcétacoplan ne sont pas disponibles dans les données du RCP officiel transmises. Cette substance active est utilisée dans le cadre de pathologies hématologiques rares nécessitant une prise en charge spécialisée.

Selon l'évaluation de la Haute Autorité de Santé, ASPAVELI est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois.

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne est une maladie rare du sang caractérisée par la destruction des globules rouges (hémolyse), pouvant entraîner anémie, fatigue et complications thrombotiques.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Prescription hospitalière obligatoire : Ce médicament ne peut être prescrit que par des médecins spécialistes en hématologie, néphrologie, médecine interne ou pédiatrie dans un cadre hospitalier.

⚠️ Surveillance médicale renforcée : Un suivi médical particulier est nécessaire pendant toute la durée du traitement.

⚠️ Premières administrations hospitalières : Les premières injections doivent impérativement être effectuées en milieu hospitalier sous surveillance médicale.

⚠️ Risque d'hémolyse grave : Des cas d'hémolyse grave ont été rapportés, nécessitant parfois l'arrêt du traitement. Toute aggravation des symptômes (fatigue extrême, essoufflement, pâleur) doit conduire à consulter immédiatement.

⚠️ Médicament d'exception : Réservé aux patients ayant présenté une réponse insuffisante aux traitements de première intention.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le pegcétacoplan est disponible uniquement sous forme de solution pour perfusion, administrée par voie sous-cutanée.

Voie sous-cutanée (usage hospitalier spécialisé uniquement)

Les informations de posologie précises ne sont pas disponibles dans le RCP transmis. L'administration se fait exclusivement en milieu hospitalier ou sous surveillance médicale spécialisée.

La posologie est déterminée individuellement par le médecin spécialiste en fonction : - De l'état clinique du patient - De la réponse au traitement précédent - Des paramètres biologiques - Du poids du patient

Ajustements posologiques

Les ajustements de posologie sont déterminés par l'équipe médicale spécialisée selon les paramètres biologiques et cliniques du patient.

Important : Ce médicament ne s'auto-administre pas. Toute modification de traitement doit être décidée par l'équipe médicale hospitalière.

Noms commerciaux et présentations

Le pegcétacoplan est disponible sous une seule spécialité pharmaceutique en France :

Présentations disponibles : - Flacon de 20 ml (conditionnement unitaire) - Boîte de 8 flacons de 20 ml

Le médicament est fabriqué par Swedish Orphan Biovitrum (Suède). Il n'existe actuellement aucun générique de cette spécialité.

Effets indésirables possibles

Les informations détaillées sur les effets indésirables du pegcétacoplan ne sont pas disponibles dans les données du RCP transmises.

Selon les données d'évaluation de la HAS, les effets indésirables suivants ont été observés :

Effets indésirables graves rapportés : - Hémolyse grave (4,9% des patients traités) - Hémolyse ayant conduit à l'arrêt du traitement (7,3% des patients)

Les patients doivent être informés des signes d'alerte nécessitant une consultation médicale urgente : - Aggravation de la fatigue - Essoufflement inhabituel - Pâleur marquée - Coloration foncée des urines - Douleurs abdominales

Contre-indications et précautions

Les contre-indications spécifiques du pegcétacoplan ne sont pas détaillées dans le RCP transmis.

Précautions générales : - Allergie connue au pegcétacoplan ou à l'un des excipients - Surveillance médicale obligatoire pendant tout le traitement - Utilisation réservée aux patients ayant une indication précise validée par un spécialiste

Population particulière : L'usage est réservé aux patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne avec critères spécifiques.

Grossesse et allaitement

Les informations concernant l'utilisation du pegcétacoplan pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP transmis.

En l'absence de données suffisantes sur la sécurité d'emploi : - Grossesse : L'utilisation doit être évitée sauf nécessité absolue déterminée par l'équipe médicale spécialisée - Allaitement : La décision d'allaiter pendant le traitement doit être prise en concertation avec l'équipe médicale

Consulter impérativement l'équipe médicale spécialisée avant toute grossesse planifiée ou en cas de grossesse découverte pendant le traitement.

Interactions médicamenteuses

Les interactions médicamenteuses spécifiques du pegcétacoplan ne sont pas détaillées dans le RCP transmis.

Principe général : Tout médicament administré de façon concomitante doit être signalé à l'équipe médicale spécialisée qui assure le suivi du traitement.

Les patients doivent informer tous les professionnels de santé consultés (médecin traitant, pharmacien, chirurgien-dentiste) qu'ils sont traités par pegcétacoplan.

Évaluation par la HAS

La spécialité ASPAVELI 1080 mg, solution pour perfusion (laboratoire Swedish Orphan Biovitrum) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement des patients adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne présentant une anémie hémolytique symptomatique après un traitement par un inhibiteur de C5 pendant au moins 6 mois
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu est important uniquement dans l'indication spécifique évaluée
• ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
• Justification ASMR : Supériorité démontrée par rapport à l'eculizumab sur l'amélioration du taux d'hémoglobine, avec une différence cliniquement importante de +3,84 g/dl
• Référence : Dossier CT n°21273

La Commission considère qu'ASPAVELI apporte une amélioration modérée dans la prise en charge de cette indication spécifique, au même niveau que les autres alternatives thérapeutiques FABHALTA et VOYDEYA.