PATISIRAN SODIQUE

L'essentiel à retenir

Le patisiran sodique est une substance active appartenant à la classe ATC N07XX12 (autres médicaments du système nerveux). Il s'agit d'un ARN interférent (siRNA) utilisé dans le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR), une maladie génétique rare qui affecte principalement les nerfs et le cœur. Cette substance n'existe que sous le nom commercial ONPATTRO et nécessite une administration exclusivement hospitalière par perfusion intraveineuse. Le médicament est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie mais sa prescription est strictement réservée aux spécialistes en neurologie.

Indications thérapeutiques

Information importante : Les données du RCP pour cette substance ne sont pas disponibles dans les informations fournies. Le patisiran sodique est spécialement développé pour traiter l'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) avec polyneuropathie chez l'adulte.

Cette maladie génétique rare entraîne l'accumulation de protéines anormales (transthyrétine mutée) dans les nerfs périphériques et d'autres organes, causant des troubles neurologiques progressifs et potentiellement des atteintes cardiaques.

Usage hospitalier exclusif : Cette substance active n'existe que sous forme injectable et nécessite une administration en milieu hospitalier par des professionnels spécialisés.

Points de sécurité essentiels

USAGE HOSPITALIER OBLIGATOIRE : Le patisiran sodique ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par du personnel médical spécialisé. Les trois premières administrations doivent obligatoirement être effectuées à l'hôpital.

PRESCRIPTION ULTRA-SPÉCIALISÉE : Seuls les spécialistes et services de neurologie sont habilités à prescrire ce traitement.

SURVEILLANCE ÉTROITE REQUISE : Étant donné la complexité de l'administration intraveineuse et la rareté de la pathologie traitée, une surveillance médicale continue est indispensable.

PRÉPARATION SPÉCIFIQUE : La solution doit être diluée avant administration selon un protocole strict réalisé en pharmacie hospitalière.

COÛT ÉLEVÉ : Bien que remboursé à 65%, ce traitement représente un coût thérapeutique important nécessitant une évaluation bénéfice-risque approfondie.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

Le patisiran sodique n'existe que sous une seule forme : - Solution à diluer pour perfusion (usage hospitalier exclusif)

Administration intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Cette voie d'administration est strictement réservée à l'usage hospitalier.

La posologie exacte et les modalités d'administration ne sont pas détaillées dans les données fournies du RCP. L'administration se fait par perfusion intraveineuse après dilution préalable de la solution.

Contraintes d'administration : - Les trois premières administrations doivent obligatoirement être réalisées en milieu hospitalier - Prescription hospitalière obligatoire - Administration par du personnel médical spécialisé - Surveillance continue durant la perfusion

Important : La posologie et la fréquence d'administration sont déterminées exclusivement par le médecin spécialiste en fonction de l'état du patient et de l'évolution de la maladie.

Noms commerciaux et présentations

Le patisiran sodique est commercialisé sous un seul nom commercial en France :

Laboratoire : ALNYLAM NETHERLANDS (PAYS-BAS)

Présentation disponible : 1 flacon en verre de 5 ml

Statut : Médicament d'origine (princeps), aucun générique disponible actuellement.

Effets indésirables possibles

Information manquante : Les détails des effets indésirables ne sont pas disponibles dans les données du RCP fournies.

En général, les traitements par ARN interférent peuvent occasionner des réactions liées à la perfusion et des effets systémiques. Une surveillance étroite en milieu hospitalier permet de détecter et prendre en charge rapidement tout effet indésirable.

En cas d'effet indésirable durant la perfusion : L'équipe médicale hospitalière est formée pour intervenir immédiatement et adapter le traitement si nécessaire.

Contre-indications et précautions

Information manquante : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans les données du RCP fournies.

Précautions générales pour ce type de traitement : - Allergie connue au patisiran ou à l'un des excipients - Surveillance particulière chez les patients ayant des antécédents de réactions d'hypersensibilité - Évaluation préalable de l'état général du patient

Conduite de véhicules : Information non disponible dans les données fournies. À discuter avec l'équipe médicale selon l'état du patient.

Grossesse et allaitement

Information manquante : Les données concernant l'utilisation durant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les informations du RCP fournies.

Recommandation générale : Étant donné la spécificité de ce traitement et sa nouveauté thérapeutique, toute situation de grossesse ou d'allaitement doit faire l'objet d'une discussion approfondie avec l'équipe médicale spécialisée.

Consultation obligatoire : Toute femme en âge de procréer doit discuter avec son neurologue des modalités de contraception et de surveillance avant d'envisager une grossesse sous ce traitement.

Interactions médicamenteuses

Information manquante : Les interactions médicamenteuses spécifiques ne sont pas détaillées dans les données du RCP fournies.

Précaution générale : Informer systématiquement l'équipe médicale hospitalière de tous les traitements en cours (médicaments, compléments alimentaires, phytothérapie) avant chaque administration.

Évaluation par la HAS

La spécialité ONPATTRO (laboratoire ALNYLAM NETHERLANDS) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "La mise à disposition en ville ne modifie pas le service médical rendu par ONPATTRO (patisiran) attribué par la Commission dans son avis du 20 mars 2019 qui est important dans l'indication de l'AMM."
• ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
• Justification ASMR : "La Commission considère que la mise à disposition en ville ne modifie pas l'amélioration du service médical rendu par ONPATTRO (patisiran) attribué par la Commission dans son avis du 20 mars 2019 qui est une ASMR III dans l'indication de l'AMM."
• Référence : Dossier CT n°CT-18250

Cette évaluation confirme l'importance thérapeutique de ce médicament dans la prise en charge de l'amylose héréditaire à transthyrétine.