OLIPUDASE ALFA
OLIPUDASE ALFA : l'essentiel à retenir
L'olipudase alfa est une enzyme de substitution appartenant à la classe thérapeutique des agents modificateurs d'autres produits métaboliques (code ATC A16AB25). Cette substance active est utilisée comme traitement enzymatique substitutif pour le déficit en sphingomyélinase acide (ASMD), une maladie génétique rare. Elle n'est disponible qu'en France sous le nom commercial XENPOZYME, exclusivement sous forme injectable pour usage hospitalier uniquement. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière et bénéficie d'un remboursement à 65% par la Sécurité sociale.
Indications thérapeutiques
D'après les données officielles disponibles, l'olipudase alfa est indiquée comme traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes.
Le déficit en sphingomyélinase acide est une maladie génétique rare qui entraîne une accumulation de sphingomyéline dans différents organes, principalement le foie, la rate et les poumons. Cette maladie se manifeste par une augmentation du volume de ces organes et peut entraîner des difficultés respiratoires et d'autres complications.
Important : Ce traitement est exclusivement administré par voie intraveineuse en milieu hospitalier spécialisé.
Points de sécurité essentiels
- Usage hospitalier exclusif : L'olipudase alfa ne peut être administrée qu'en milieu hospitalier par du personnel médical qualifié
- Première administration obligatoirement hospitalière : Les premières perfusions doivent impérativement être réalisées en milieu hospitalier pour surveiller d'éventuelles réactions
- Surveillance particulière requise : Ce médicament nécessite une surveillance médicale étroite pendant toute la durée du traitement
- Prescription hospitalière obligatoire : Seuls les médecins hospitaliers peuvent prescrire ce traitement
- Médicament de liste I : Soumis à prescription médicale obligatoire en raison de sa toxicité potentielle
- Réactions liées à la perfusion : Risque de réactions allergiques ou d'intolérance pendant l'administration intraveineuse
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
L'olipudase alfa n'existe qu'en une seule forme : - Poudre pour solution à diluer pour perfusion intraveineuse (usage hospitalier uniquement)
Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)
Cette voie est réservée à l'usage hospitalier. L'administration se fait exclusivement par perfusion intraveineuse lente en milieu hospitalier spécialisé.
Les informations détaillées de posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Le dosage et la fréquence d'administration sont déterminés par le médecin hospitalier en fonction : - Du poids du patient - De la sévérité de la maladie - De la tolérance au traitement - De la réponse clinique observée
Préparation et administration
- La poudre doit être reconstituée et diluée avant administration
- La perfusion est réalisée sur plusieurs heures
- Une surveillance médicale continue est nécessaire pendant l'administration
Noms commerciaux et présentations
L'olipudase alfa est disponible en France sous un seul nom commercial :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| XENPOZYME | Poudre pour perfusion IV | 20 mg/flacon | Non communiqué | 65% |
- Laboratoire : SANOFI (PAYS-BAS)
- Statut : Spécialité d'origine (pas de générique disponible)
- Présentation : 1 flacon en verre de 20 mg
- Classification : Médicament d'exception, prescription hospitalière
Effets indésirables possibles
Les informations détaillées sur les effets indésirables de l'olipudase alfa ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Cependant, comme pour tout traitement enzymatique substitutif administré par voie intraveineuse, les effets suivants peuvent survenir :
Réactions liées à la perfusion (fréquence indéterminée) : - Réactions allergiques - Fièvre - Frissons - Nausées - Vomissements - Rougeur cutanée
Important : En cas de réaction pendant la perfusion, le personnel médical hospitalier adaptera immédiatement le traitement. Toute réaction inhabituelle doit être signalée à l'équipe médicale.
Contre-indications et précautions
Les informations spécifiques de contre-indications ne sont pas détaillées dans le RCP fourni.
Précautions générales : - Allergie connue à l'olipudase alfa ou aux excipients - Surveillance médicale obligatoire pendant tout le traitement - Administration exclusivement en milieu hospitalier - Surveillance des réactions liées à la perfusion
Information importante : Les contre-indications précises et les précautions d'emploi détaillées doivent être discutées avec l'équipe médicale hospitalière qui assure le suivi du traitement.
Grossesse et allaitement
Les informations concernant l'utilisation de l'olipudase alfa pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Conseil important : Pour toute femme en âge de procréer, enceinte ou allaitante concernée par ce traitement, une discussion approfondie avec l'équipe médicale hospitalière est indispensable pour évaluer le rapport bénéfice-risque.
Interactions médicamenteuses
Les informations sur les interactions médicamenteuses spécifiques à l'olipudase alfa ne sont pas détaillées dans le RCP fourni.
Principe général : Informer systématiquement l'équipe médicale hospitalière de tous les traitements en cours (médicaments, compléments alimentaires, phytothérapie) avant chaque administration.
Évaluation par la HAS
La spécialité XENPOZYME (olipudase alfa, laboratoire SANOFI) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide (ASMD) de type B et A/B chez les patients pédiatriques et adultes
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : Le service médical rendu par XENPOZYME (olipudase alfa) est important dans l'indication de l'AMM
- ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
- Justification ASMR : XENPOZYME apporte une amélioration du service médical rendu modérée dans la stratégie de prise en charge du traitement enzymatique substitutif des manifestations non-neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide
- Référence : Dossier CT n°CT-19922
Questions Fréquentes
L'olipudase alfa est-elle remboursée par la Sécurité sociale ?
Oui, XENPOZYME bénéficie d'un remboursement à 65% par la Sécurité sociale. En tant que médicament d'exception pour une maladie rare, une prise en charge à 100% peut être demandée dans le cadre d'une Affection de Longue Durée (ALD).
Existe-t-il des génériques de l'olipudase alfa ?
Non, il n'existe actuellement aucun générique de l'olipudase alfa. XENPOZYME est la seule spécialité disponible en France.
L'olipudase alfa nécessite-t-elle une ordonnance ?
Oui, l'olipudase alfa est un médicament de liste I nécessitant une prescription hospitalière obligatoire. Seuls les médecins hospitaliers peuvent prescrire ce traitement.
Peut-on administrer l'olipudase alfa à domicile ?
Non, l'administration de l'olipudase alfa doit impérativement se faire en milieu hospitalier. Les premières administrations et la surveillance médicale continue sont obligatoires en milieu spécialisé.
À quelle fréquence l'olipudase alfa est-elle administrée ?
La fréquence d'administration est déterminée individuellement par l'équipe médicale hospitalière en fonction de la réponse au traitement et de la tolérance du patient. Cette information n'est pas standardisée dans le RCP fourni.
L'olipudase alfa peut-elle être utilisée chez l'enfant ?
Oui, selon l'évaluation HAS, l'olipudase alfa est indiquée chez les patients pédiatriques et adultes. La posologie est adaptée par l'équipe médicale selon l'âge et le poids de l'enfant.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:26
- Avis HAS : Important pour XENPOZYME dans le traitement enzymatique substitutif du déficit en sphingomyélinase acide (dossier CT-19922)
- Lien vers la fiche BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=63908675
- Mention : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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