MOROCTOCOG ALFA

L'essentiel à retenir

Le moroctocog alfa est un facteur VIII de coagulation recombinant, appartenant à la classe thérapeutique des médicaments de l'hémostase (code ATC B02BD02). Cette substance active est exclusivement utilisée dans le traitement de l'hémophilie A, une maladie héréditaire rare caractérisée par un déficit en facteur VIII de la coagulation. Le moroctocog alfa est commercialisé uniquement sous la marque REFACTO AF par les laboratoires Pfizer, disponible en plusieurs dosages (250, 500, 1000, 2000 et 3000 UI). Ce médicament nécessite une prescription initiale hospitalière semestrielle et est intégralement remboursé par la Sécurité sociale dans le cadre de l'ALD (Affection de Longue Durée).

Indications thérapeutiques

Le moroctocog alfa est indiqué dans le traitement et la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII). L'hémophilie A est une maladie génétique héréditaire qui empêche le sang de coaguler normalement, provoquant des saignements prolongés et parfois spontanés, notamment dans les articulations, les muscles ou après un traumatisme.

Cette substance active est utilisée : - En traitement curatif lors d'épisodes hémorragiques aigus - En traitement préventif (prophylaxie) pour réduire la fréquence des saignements - En périopératoire (avant, pendant et après une intervention chirurgicale)

Usage hospitalier exclusif : Le moroctocog alfa se présente uniquement sous forme injectable par voie intraveineuse et nécessite une administration en milieu spécialisé ou à domicile après formation du patient et de son entourage.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Administration intraveineuse uniquement : Ce médicament ne peut être administré que par voie intraveineuse, jamais par injection intramusculaire ou sous-cutanée.

⚠️ Risque de développement d'anticorps inhibiteurs : Un suivi biologique régulier est indispensable pour détecter l'apparition d'anticorps dirigés contre le facteur VIII, qui peuvent neutraliser l'efficacité du traitement.

⚠️ Préparation extemporanée obligatoire : La solution doit être reconstituée juste avant l'injection et utilisée immédiatement. Ne jamais préparer à l'avance.

⚠️ Formation nécessaire : L'auto-injection à domicile nécessite une formation préalable du patient ou de son entourage par l'équipe soignante hospitalière.

⚠️ Signes d'alerte : Consulter immédiatement un médecin en cas de saignement persistant malgré le traitement, de réaction allergique (éruption cutanée, difficultés respiratoires, gonflement du visage) ou de fièvre inexpliquée.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le moroctocog alfa existe uniquement sous forme de poudre et solvant pour solution injectable en seringue préremplie, administrée par voie intraveineuse.

Voie intraveineuse (usage hospitalier et domicile après formation)

La posologie est individualisée selon : - Le poids du patient - La sévérité du déficit en facteur VIII - Le type et la localisation du saignement - La réponse biologique au traitement

Calcul de la dose : La dose requise est calculée selon la formule : Dose (UI) = Poids corporel (kg) × Augmentation souhaitée du facteur VIII (% ou UI/dl) × 0,5

Traitement curatif : - Hémorragies mineures : 20-40 UI/kg - Hémorragies modérées : 30-60 UI/kg - Hémorragies majeures : 40-80 UI/kg

Prophylaxie : - Posologie habituelle : 20-50 UI/kg, 2 à 3 fois par semaine

Administration : - Injection intraveineuse lente (2-5 ml/minute maximum) - Reconstitution avec le solvant fourni - Utilisation immédiate après préparation - Respect strict des conditions d'asepsie

Populations particulières

Enfants : Posologie identique à l'adulte, calculée en fonction du poids corporel.

Personnes âgées : Aucun ajustement posologique spécifique n'est nécessaire.

Insuffisance rénale ou hépatique : Information non disponible dans le RCP officiel. Surveillance clinique renforcée recommandée.

Noms commerciaux et présentations

Le moroctocog alfa n'est commercialisé que sous une seule marque en France :

Remboursement : Toutes les présentations sont prises en charge à 100% par la Sécurité sociale dans le cadre de l'ALD. Les prix ne sont pas communiqués publiquement car il s'agit de médicaments hospitaliers.

Aucun générique n'est actuellement disponible pour cette spécialité.

Effets indésirables possibles

Les effets indésirables du moroctocog alfa peuvent inclure :

Fréquents (≥ 1/100 à < 1/10) : - Réactions au site d'injection (douleur, rougeur, gonflement) - Maux de tête - Étourdissements - Nausées

Peu fréquents (≥ 1/1 000 à < 1/100) : - Réactions allergiques (éruption cutanée, démangeaisons) - Fièvre - Frissons - Fatigue

Rares (≥ 1/10 000 à < 1/1 000) : - Développement d'anticorps inhibiteurs du facteur VIII - Réactions anaphylactiques sévères

Très rares (< 1/10 000) : - Syndrome néphrotique (dans de très rares cas)

Important : Le développement d'anticorps inhibiteurs est une complication potentiellement grave qui peut réduire l'efficacité du traitement. Un suivi biologique régulier permet de détecter précocement cette complication.

Contre-indications et précautions

Contre-indications absolues

• Hypersensibilité connue au moroctocog alfa ou à l'un des excipients
• Allergie aux protéines de hamster (cellules utilisées pour la production)

Précautions d'emploi

• Surveillance des anticorps inhibiteurs : contrôle biologique régulier indispensable
• Réactions allergiques : surveillance clinique lors des premières administrations
• Patients n'ayant jamais reçu de facteur VIII : risque plus élevé de développement d'inhibiteurs
• Conduite de véhicules : possible en l'absence d'effets indésirables (étourdissements, fatigue)

Grossesse et allaitement

Grossesse

Les données concernant l'utilisation du moroctocog alfa pendant la grossesse sont limitées. L'hémophilie A affectant principalement les hommes en raison de sa transmission liée au chromosome X, les situations de grossesse chez des femmes hémophiles sont exceptionnelles. Chez les femmes conductrices (porteuses du gène), le traitement peut être nécessaire en cas de déficit partiel en facteur VIII.

En cas de grossesse, l'évaluation du rapport bénéfice/risque doit être effectuée au cas par cas par l'équipe médicale spécialisée.

Allaitement

Le passage du moroctocog alfa dans le lait maternel n'est pas documenté. Compte tenu de sa nature protéique et de son administration intraveineuse, le passage systémique puis dans le lait est peu probable.

Important : Consulter impérativement l'équipe médicale spécialisée en hématologie avant toute décision concernant la grossesse ou l'allaitement.

Interactions médicamenteuses

Interactions documentées

Aucune interaction médicamenteuse majeure n'est rapportée dans le RCP officiel du moroctocog alfa.

Précautions particulières

• Autres médicaments de l'hémostase : L'association avec d'autres facteurs de coagulation doit être évaluée par l'équipe spécialisée
• Anticoagulants : Adaptation posologique possible sous surveillance biologique stricte
• Antiagrégants plaquettaires : Utilisation avec prudence, surveillance clinique renforcée

Examens biologiques

Le traitement peut interférer avec : - Les tests de coagulation (temps de céphaline activée, dosage du facteur VIII) - La recherche d'anticorps inhibiteurs du facteur VIII

Évaluation par la HAS

La spécialité REFACTO AF (laboratoire Pfizer Europe) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement de l'hémophilie A
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par REFACTO est important dans les indications de l'AMM"
• ASMR : V (absence d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : "Cette spécialité est un complément de gamme qui n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V, inexistante) par rapport aux autres présentations déjà inscrites"
• Référence : Dossier CT n°12696

Cette évaluation confirme l'intérêt thérapeutique majeur du médicament dans sa indication, tout en précisant qu'il ne constitue pas une innovation par rapport aux autres facteurs VIII disponibles.

Spécialités contenant MOROCTOCOG ALFA