MIGLUSTAT

MIGLUSTAT : l'essentiel à retenir

Le miglustat est un médicament orphelin appartenant à la famille des traitements des maladies métaboliques héréditaires rares (code ATC A16AX06). Cette substance active est principalement indiquée dans le traitement de certaines maladies de surcharge lysosomale, notamment la maladie de Pompe tardive. On la trouve sous plusieurs noms commerciaux tels que ZAVESCA, MIGLUSTAT GEN.ORPH ou OPFOLDA. Il s'agit d'un médicament sur liste I nécessitant une prescription hospitalière, disponible uniquement sous forme de gélules pour administration orale.

Indications thérapeutiques

Information importante : Les données de prescription disponibles indiquent que le miglustat est utilisé dans des pathologies rares nécessitant un suivi médical spécialisé.

Le miglustat est indiqué dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe, une maladie génétique rare qui entraîne un déficit en alpha-glucosidase acide (GAA). Cette pathologie se caractérise par une faiblesse musculaire progressive et des difficultés respiratoires.

Dans certaines présentations, comme OPFOLDA 65 mg, le miglustat est utilisé en association avec d'autres traitements enzymatiques substitutifs chez les patients préalablement traités qui nécessitent une approche thérapeutique combinée.

Remarque : Il s'agit de maladies orphelines nécessitant une prise en charge spécialisée en milieu hospitalier ou dans des centres de référence pour les maladies rares.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Prescription hospitalière obligatoire : Ce médicament ne peut être prescrit que par un médecin hospitalier ou un médecin spécialiste dans le cadre du traitement des maladies rares.

⚠️ Suivi médical renforcé : Un suivi régulier est nécessaire en raison de la nature complexe des pathologies traitées et des potentiels effets indésirables.

⚠️ Ne pas arrêter brutalement : Tout arrêt ou modification du traitement doit impérativement être discuté avec l'équipe médicale spécialisée.

⚠️ Interaction avec d'autres traitements : Informer tous les professionnels de santé de la prise de miglustat, notamment en cas d'association avec d'autres traitements enzymatiques.

⚠️ Conservation spécifique : Respecter les conditions de conservation indiquées sur l'emballage, certaines présentations nécessitant des précautions particulières.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Information importante : La posologie du miglustat est strictement déterminée par le médecin spécialiste en fonction de la pathologie traitée et de la réponse individuelle au traitement.

Formes pharmaceutiques disponibles

Le miglustat est exclusivement disponible sous forme de gélules pour administration orale. Les dosages disponibles sont principalement de 100 mg et 65 mg selon les spécialités.

Voie orale (unique voie d'administration)

La posologie est déterminée individuellement par le médecin spécialiste selon : - Le type de maladie de surcharge traitée - Le poids du patient - La réponse au traitement - La tolérance individuelle

Modalités d'administration : - Les gélules doivent être prises par voie orale - Peuvent généralement être prises avec ou sans nourriture - Respecter scrupuleusement les horaires de prise prescrits - Ne pas ouvrir ni écraser les gélules

Durée de traitement

Le miglustat est généralement prescrit pour un traitement de longue durée dans le cadre des maladies chroniques rares. La durée du traitement est déterminée par l'équipe médicale spécialisée en fonction de l'évolution de la maladie.

Important : Toute modification de posologie ou d'horaires de prise doit être validée par le médecin prescripteur.

Noms commerciaux et présentations

Le miglustat est commercialisé sous plusieurs noms de marque, tous disponibles sur prescription hospitalière :

Note : Des médicaments génériques sont disponibles dans le groupe de génériques n°1296 avec pour référence "MIGLUSTAT 100 mg - ZAVESCA 100 mg, gélule".

Effets indésirables possibles

Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans les informations officielles consultées.

En cas d'effet indésirable suspecté d'être lié au traitement par miglustat, il est essentiel de : - Contacter immédiatement l'équipe médicale spécialisée - Signaler tout symptôme nouveau ou inhabituel - Ne pas arrêter le traitement sans avis médical

Les effets indésirables dans le traitement des maladies de surcharge peuvent parfois être confondus avec l'évolution naturelle de la maladie sous-jacente, d'où l'importance d'un suivi médical régulier.

Signalement : Tout effet indésirable peut être signalé à l'ANSM via le portail de signalement ou auprès du médecin prescripteur.

Contre-indications et précautions

Information importante : Les contre-indications spécifiques du miglustat ne sont pas détaillées dans les données officielles disponibles.

Précautions générales

• Allergie connue : Ne pas utiliser en cas d'allergie au miglustat ou à l'un des excipients
• Suivi médical : Nécessite un suivi régulier par une équipe spécialisée dans les maladies rares
• Fonction hépatique et rénale : Un suivi des fonctions hépatique et rénale peut être nécessaire
• Conduite de véhicules : Évaluer individuellement la capacité à conduire selon la tolérance du traitement

Populations particulières

Le miglustat étant destiné au traitement de maladies rares, l'utilisation chez les enfants, les personnes âgées ou les patients présentant des comorbidités doit être évaluée au cas par cas par l'équipe médicale spécialisée.

Grossesse et allaitement

Information importante : Les données concernant l'utilisation du miglustat pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les informations officielles consultées.

Grossesse

En raison du caractère orphelin de ce médicament et des pathologies graves qu'il traite, toute situation de grossesse chez une patiente traitée par miglustat nécessite une évaluation spécialisée du rapport bénéfice/risque.

Allaitement

L'utilisation pendant l'allaitement doit faire l'objet d'une évaluation individualisée par l'équipe médicale spécialisée.

Conseil essentiel : Informer immédiatement l'équipe médicale en cas de projet de grossesse ou de grossesse en cours de traitement.

Interactions médicamenteuses

Information importante : Les interactions spécifiques du miglustat ne sont pas détaillées dans les données officielles disponibles.

Précautions générales

• Informer tous les professionnels de santé de la prise de miglustat
• Signaler toute prescription de nouveau médicament à l'équipe spécialisée
• En cas d'association avec d'autres traitements enzymatiques, un suivi renforcé peut être nécessaire
• Éviter l'automédication sans avis médical

Surveillance particulière

L'association avec d'autres traitements dans le cadre des maladies de surcharge nécessite une surveillance médicale adaptée et une coordination entre les différents spécialistes.

Évaluation par la HAS

La spécialité OPFOLDA 65 mg (laboratoire AMICUS THERAPEUTICS) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif
• Service Médical Rendu (SMR) : Faible
• Justification : Traitement spécialisé dans une maladie rare grave pour des patients en situation d'échec thérapeutique
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu par rapport aux alternatives existantes)
• Référence : Dossier CT n°20406

Cette évaluation souligne que le miglustat (OPFOLDA) n'a pas démontré de supériorité clinique significative par rapport aux traitements existants, mais reste une option thérapeutique dans une pathologie où les besoins médicaux sont partiellement couverts.

Spécialités contenant MIGLUSTAT