MIDOSTAURINE

MIDOSTAURINE : l'essentiel à retenir

La midostaurine est un médicament anticancéreux appartenant à la classe des inhibiteurs de kinases (code ATC L01EX10). Cette substance active est utilisée dans le traitement de certaines maladies hématologiques rares et graves. En France, elle est commercialisée sous le nom RYDAPT par le laboratoire Novartis, uniquement sous forme de capsules molles pour voie orale. Il s'agit d'un médicament d'exception nécessitant une prescription hospitalière et réservé aux médecins spécialistes en oncologie, hématologie ou médecine interne, avec un remboursement à 100% par la Sécurité sociale.

Indications thérapeutiques

Information importante : Le RCP détaillé de cette spécialité n'est pas disponible dans nos données actuelles. Les indications exactes doivent être confirmées auprès de votre médecin spécialiste ou pharmacien.

D'après l'évaluation HAS disponible, la midostaurine est indiquée dans le traitement de : - La mastocytose systémique agressive (MSA) - La mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM) - La leucémie à mastocytes (LM)

Ces pathologies sont des maladies rares du sang caractérisées par une accumulation anormale de mastocytes (un type de globules blancs) dans différents organes.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Médicament à surveillance renforcée : La midostaurine nécessite une surveillance médicale particulière pendant tout le traitement.

• Prescription strictement encadrée : Ce médicament ne peut être prescrit que par des médecins spécialistes (oncologie, hématologie, médecine interne, dermatologie) dans le cadre d'une prescription hospitalière
• Suivi médical obligatoire : Des contrôles réguliers sont indispensables pour surveiller l'efficacité et la tolérance du traitement
• Ne jamais modifier la posologie : Toute adaptation de dose doit impérativement être effectuée par le médecin prescripteur
• Conservation appropriée : Respecter les conditions de conservation indiquées sur l'emballage
• En cas d'effets indésirables graves : Contacter immédiatement votre médecin ou les services d'urgence (15 ou 112)

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

La midostaurine n'existe qu'sous une seule forme pharmaceutique en France : - Capsules molles pour voie orale (RYDAPT 25 mg)

Voie orale (usage exclusif)

Information importante : Les informations précises de posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. La posologie exacte doit être déterminée par votre médecin spécialiste selon : - Le type exact de pathologie à traiter - Votre état de santé général - Votre poids et votre âge - Votre fonction rénale et hépatique - Les autres médicaments que vous prenez

Le traitement par midostaurine nécessite un suivi médical rapproché avec des ajustements posologiques possibles selon la tolérance et l'évolution de la maladie.

Noms commerciaux et présentations

La midostaurine est disponible en France sous un seul nom commercial :

Présentations disponibles : - Conditionnements multiples de 56 capsules (2 boîtes de 28) - Conditionnements multiples de 112 capsules (4 boîtes de 28)

Laboratoire : Novartis Europharm (Irlande) Statut : Médicament princeps (pas de générique disponible) Classification : Médicament de liste I, prescription hospitalière obligatoire

Effets indésirables possibles

Information importante : Les effets indésirables détaillés ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Comme pour tout médicament anticancéreux, la midostaurine peut provoquer des effets indésirables. Votre médecin spécialiste vous informera des effets secondaires possibles spécifiques à votre situation et vous expliquera comment les reconnaître et les gérer.

Signes nécessitant une consultation immédiate : - Fièvre inexpliquée - Signes d'infection - Saignements anormaux - Essoufflement inhabituel - Tout symptôme inquiétant

Signalez tout effet indésirable à votre médecin, même s'il ne figure pas dans cette liste.

Contre-indications et précautions

Information importante : Les contre-indications détaillées ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

En règle générale, comme tout médicament anticancéreux : - Allergie connue à la midostaurine ou à l'un des composants du médicament - Certaines pathologies incompatibles (à évaluer par le médecin spécialiste) - Interactions avec d'autres médicaments

Votre médecin évaluera soigneusement votre état de santé avant de prescrire ce traitement et s'assurera qu'il n'existe pas de contre-indication dans votre cas particulier.

Grossesse et allaitement

Information importante : Les données concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Étant donné qu'il s'agit d'un médicament anticancéreux, des précautions particulières concernant la grossesse et l'allaitement sont attendues.

Consultez impérativement votre médecin : - Si vous êtes enceinte ou planifiez une grossesse - Si vous allaitez ou souhaitez allaiter - Concernant les méthodes contraceptives appropriées pendant le traitement

Interactions médicamenteuses

Information importante : Les interactions médicamenteuses détaillées ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Informez systématiquement votre médecin de tous les médicaments que vous prenez : - Médicaments sur prescription - Médicaments sans ordonnance - Compléments alimentaires - Phytothérapie

Certains médicaments peuvent modifier l'efficacité ou la sécurité de la midostaurine.

Évaluation par la HAS

La spécialité RYDAPT (midostaurine 25 mg, laboratoire Novartis) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Mastocytose systémique agressive (MSA), mastocytose systémique associée à une autre hémopathie maligne (MS-AHM), et leucémie à mastocytes (LM)
• Service Médical Rendu (SMR) : Faible
• Justification : Le SMR est considéré comme faible dans l'indication de l'AMM
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : Malgré un besoin médical important dans ces maladies rares et graves, les données d'efficacité sont limitées et proviennent d'une étude de phase II non comparative. L'absence de données probantes sur la survie globale et la qualité de vie limite l'amélioration apportée par ce traitement.
• Référence : Dossier CT n°18914