MÉTRÉLEPTINE

MÉTRÉLEPTINE : l'essentiel à retenir

La métréleptine est un analogue de synthèse de la leptine humaine, une hormone régulatrice du métabolisme énergétique. Elle appartient à la classe thérapeutique A16AA07 (autres médicaments du tube digestif et du métabolisme). Cette substance active est exclusivement disponible sous forme injectable sous-cutanée et commercialisée sous le nom de marque MYALEPTA par le laboratoire Chiesi Farmaceutici. Elle est intégralement remboursée par l'Assurance Maladie mais sa prescription est strictement encadrée et réservée aux spécialistes hospitaliers pour le traitement de pathologies rares de la régulation métabolique.

Indications thérapeutiques

La métréleptine est indiquée dans des situations médicales très spécialisées de déficit en leptine. Selon les données disponibles, elle est utilisée dans le cadre du traitement des lipodystrophies, des maladies rares caractérisées par une perte anormale du tissu adipeux (graisse corporelle) accompagnée d'un déficit en leptine.

Ces pathologies incluent les lipodystrophies généralisées (congénitales comme le syndrome de Berardinelli-Seip, ou acquises comme le syndrome de Lawrence) ainsi que les lipodystrophies partielles (familiales ou acquises comme le syndrome de Barraquer-Simons). Dans ces conditions, l'absence ou l'insuffisance de tissu adipeux entraîne une carence en leptine, hormone essentielle à la régulation du métabolisme des sucres et des graisses.

Le traitement par métréleptine vise à compenser cette carence hormonale et à améliorer le contrôle métabolique chez ces patients, en complément d'un régime alimentaire adapté.

Points de sécurité essentiels

Prescription ultra-spécialisée : La métréleptine ne peut être prescrite qu'en milieu hospitalier par des spécialistes en endocrinologie, diabétologie, nutrition ou pédiatrie. La prescription initiale est exclusivement réservée à certains spécialistes hospitaliers.

Populations particulières : Le traitement est réservé aux adultes et enfants de plus de 2 ans pour les lipodystrophies généralisées, et de plus de 12 ans pour les lipodystrophies partielles.

Surveillance médicale renforcée : Ce médicament nécessite un suivi médical très étroit en raison de la complexité des pathologies traitées et des ajustements posologiques individualisés.

Usage exclusivement sous-cutané : La métréleptine s'administre uniquement par injection sous-cutanée après reconstitution de la poudre. Aucune autre voie d'administration n'est autorisée.

Médicament de la liste I : Soumis à prescription médicale obligatoire avec des règles de dispensation strictes.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

La métréleptine n'existe que sous une seule forme pharmaceutique : poudre pour solution injectable destinée à l'administration sous-cutanée.

Administration sous-cutanée (usage spécialisé uniquement)

La métréleptine s'administre exclusivement par voie sous-cutanée après reconstitution de la poudre lyophilisée. Les modalités précises de reconstitution, de posologie et de surveillance sont définies par le médecin spécialiste prescripteur en fonction de chaque patient.

Les données détaillées de posologie ne sont pas disponibles dans les informations fournies, mais elles sont strictement personnalisées selon : - Le poids corporel du patient - Le type et la sévérité de la lipodystrophie - La réponse métabolique au traitement - Les paramètres biologiques de surveillance

Conditions de prescription et renouvellement

• Prescription initiale réservée à certains spécialistes hospitaliers
• Renouvellement possible par les spécialistes en endocrinologie, diabétologie, nutrition ou pédiatrie
• Dispensation en pharmacie hospitalière uniquement

Important : La posologie et les modalités d'administration de ce médicament sont exclusivement déterminées par le médecin spécialiste. Les patients ne doivent jamais modifier les doses ou les modalités d'injection sans accord médical.

Noms commerciaux et présentations

La métréleptine n'est commercialisée en France que sous un seul nom de marque, avec trois dosages différents :

Laboratoire : Chiesi Farmaceutici

Remboursement : Tous les dosages sont intégralement remboursés (100%) par l'Assurance Maladie, attestant du caractère médical essentiel de ce traitement pour les pathologies concernées.

Génériques : Aucun médicament générique de la métréleptine n'est actuellement disponible en France.

Effets indésirables possibles

Les informations détaillées sur les effets indésirables de la métréleptine ne sont pas disponibles dans les données fournies. Comme pour tout médicament, des effets indésirables peuvent survenir.

En raison de la nature spécialisée de ce traitement et des pathologies concernées, le profil de tolérance est étroitement surveillé par l'équipe médicale spécialisée qui assure le suivi du patient.

Important : Tout effet indésirable, même non mentionné dans la notice, doit être immédiatement signalé au médecin spécialiste qui assure le suivi du traitement.

Contre-indications et précautions

Les informations spécifiques sur les contre-indications de la métréleptine ne sont pas détaillées dans les données disponibles.

Néanmoins, comme pour tout médicament biologique : - Allergie connue à la métréleptine ou à l'un des excipients - Situations cliniques incompatibles déterminées par le médecin spécialiste

Précautions particulières : - Surveillance médicale spécialisée obligatoire - Respect strict des modalités de conservation et de reconstitution - Formation préalable du patient ou de l'entourage à l'injection sous-cutanée

Grossesse et allaitement

Les informations spécifiques concernant l'utilisation de la métréleptine pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les données fournies.

Compte tenu de la spécificité de ce traitement et des pathologies concernées, toute situation de grossesse ou projet de grossesse chez une patiente traitée par métréleptine nécessite une discussion approfondie avec l'équipe médicale spécialisée.

Important : En cas de grossesse ou d'allaitement, consulter impérativement l'équipe médicale spécialisée avant toute décision concernant la poursuite ou l'arrêt du traitement.

Interactions médicamenteuses

Les informations détaillées sur les interactions médicamenteuses de la métréleptine ne sont pas disponibles dans les données fournies.

En raison de la complexité des pathologies traitées et des traitements associés fréquemment nécessaires (antidiabétiques, hypolipémiants), la gestion des interactions potentielles fait partie intégrante du suivi médical spécialisé.

Règle importante : Toujours informer l'équipe médicale spécialisée de tous les autres médicaments pris simultanément, qu'ils soient prescrits ou en automédication.

Évaluation par la HAS

La spécialité MYALEPTA (laboratoire Chiesi Farmaceutici) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

Service Médical Rendu (SMR) : Important

Justification du SMR : Le service médical rendu par MYALEPTA est important en complément d'un régime alimentaire dans : - La lipodystrophie généralisée congénitale (syndrome de Berardinelli-Seip) ou acquise (syndrome de Lawrence) confirmée, avec un déficit en leptine, chez les adultes ou enfants âgés de 2 ans et plus - La lipodystrophie partielle familiale ou acquise (syndrome de Barraquer-Simons) confirmée, avec un déficit en leptine, chez les adultes ou enfants âgés de 12 ans et plus, lorsque les traitements standards n'ont pas permis d'obtenir un contrôle métabolique suffisant

ASMR (Amélioration du Service Médical Rendu) : IV (amélioration mineure)

Justification de l'ASMR : La Commission considère que MYALEPTA apporte une amélioration du service médical rendu mineure dans la prise en charge des patients atteints de lipodystrophie généralisée, compte tenu de la pertinence clinique des résultats d'efficacité observés sur les paramètres glucido-lipidiques et du besoin médical important dans cette maladie.

Référence : Dossier CT n°17322

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