LUMACAFTOR
L'essentiel à retenir
Le LUMACAFTOR est une substance active appartenant à la classe thérapeutique des médicaments pour les affections obstructives des voies respiratoires (code ATC : R07AX30). Cette molécule est utilisée exclusivement dans le traitement de la mucoviscidose, une maladie génétique rare affectant les voies respiratoires et le système digestif. Le LUMACAFTOR est commercialisé uniquement sous la marque ORKAMBI par le laboratoire Vertex Pharmaceuticals, disponible sous forme de comprimés pelliculés et de granulés en sachet. Ce médicament nécessite une prescription initiale hospitalière et est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie.
Indications thérapeutiques
Le LUMACAFTOR, en association avec l'ivacaftor, est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
Important : Les informations détaillées sur les indications thérapeutiques ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni. Seules les données de l'évaluation HAS confirment l'usage chez les enfants à partir de 1 an présentant cette mutation génétique spécifique.
La mucoviscidose est une maladie génétique qui provoque un épaississement anormal des sécrétions, particulièrement au niveau des poumons et du système digestif, entraînant des infections respiratoires récurrentes et des troubles digestifs.
Points de sécurité essentiels
- Prescription spécialisée obligatoire : Ce médicament nécessite une prescription initiale hospitalière renouvelable tous les six mois
- Surveillance médicale étroite : Un suivi régulier par une équipe spécialisée en mucoviscidose est indispensable
- Médicament sur liste I : Délivrance uniquement sur ordonnance avec strict respect de la posologie prescrite
- Population spécifique : Réservé aux patients porteurs de la mutation génétique F508del confirmée par test génétique
- Recul clinique limité : Chez les enfants de 1 à 2 ans, le recul d'utilisation est limité à 24 semaines selon les études disponibles
- En cas d'effets indésirables inhabituels : Contacter immédiatement l'équipe médicale spécialisée qui suit le patient
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Important : Les informations détaillées sur la posologie ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni. Seul un médecin spécialisé peut déterminer la posologie appropriée selon l'âge, le poids et l'état clinique du patient.
Formes pharmaceutiques disponibles
Le LUMACAFTOR en association avec l'ivacaftor (ORKAMBI) est disponible sous deux formes : - Comprimés pelliculés (40% des présentations) : pour les patients capables d'avaler des comprimés - Granulés en sachet (60% des présentations) : pour les jeunes enfants ou patients ayant des difficultés de déglutition
Voie d'administration
Toutes les présentations d'ORKAMBI sont administrées par voie orale uniquement.
Adaptation posologique
Les informations sur les ajustements posologiques selon l'insuffisance rénale, l'insuffisance hépatique ou l'âge ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Ces adaptations doivent être déterminées par le médecin prescripteur.
Noms commerciaux et présentations
Le LUMACAFTOR n'est commercialisé qu'en association avec l'ivacaftor sous la marque ORKAMBI.
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| ORKAMBI 75 mg/94 mg | Granulés en sachet | 75 mg lumacaftor/94 mg ivacaftor | Non communiqué | 65% |
| ORKAMBI 100 mg/125 mg | Comprimé pelliculé | 100 mg lumacaftor/125 mg ivacaftor | Non communiqué | 65% |
| ORKAMBI 100 mg/125 mg | Granulés en sachet | 100 mg lumacaftor/125 mg ivacaftor | Non communiqué | 65% |
| ORKAMBI 150 mg/188 mg | Granulés en sachet | 150 mg lumacaftor/188 mg ivacaftor | Non communiqué | 65% |
| ORKAMBI 200 mg/125 mg | Comprimé pelliculé | 200 mg lumacaftor/125 mg ivacaftor | Non communiqué | 65% |
Laboratoire : Vertex Pharmaceuticals (Ireland)
Génériques : Aucun générique disponible pour cette association thérapeutique spécialisée.
Effets indésirables possibles
Important : Les informations détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
Selon l'évaluation de la HAS, le profil de tolérance d'ORKAMBI apparaît acceptable chez les enfants, mais le recul clinique reste limité. Tout effet indésirable doit être signalé à l'équipe médicale spécialisée qui assure le suivi du patient.
Les effets indésirables doivent être déclarés au centre de pharmacovigilance régional ou directement sur le site de l'ANSM.
Contre-indications et précautions
Important : Les informations détaillées sur les contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
Les principales précautions connues concernent : - La nécessité de confirmer la mutation F508del avant tout traitement - L'adaptation posologique selon l'âge et le poids de l'enfant - La surveillance régulière de la fonction respiratoire et nutritionnelle
Grossesse et allaitement
Important : Les informations sur l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
Étant donné que la mucoviscidose concerne principalement les enfants et que ce traitement est récent, les données chez la femme enceinte ou allaitante sont très limitées. Toute question concernant une grossesse chez une patiente traitée doit être discutée avec l'équipe spécialisée.
Interactions médicamenteuses
Important : Les informations détaillées sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP officiel fourni.
Toute modification du traitement habituel du patient (ajout d'un nouveau médicament, complément alimentaire, etc.) doit être signalée à l'équipe médicale spécialisée qui assure le suivi de la mucoviscidose.
Évaluation par la HAS
La spécialité ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet (laboratoire Vertex Pharmaceuticals) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Extension d'indication pour les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : "Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l'extension d'indication de l'AMM."
- ASMR : IV (amélioration du service médical rendu mineure)
- Justification ASMR : La Commission considère qu'ORKAMBI apporte une amélioration du service médical rendu mineure dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les enfants de 1 à 2 ans, en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie
- Référence : Dossier CT n°20457
Spécialités contenant LUMACAFTOR
| Nom commercial | Forme | Laboratoire | Type |
|---|---|---|---|
| ORKAMBI 100 mg/125 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 200 mg/125 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 75 mg/94 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
Questions Fréquentes
Le LUMACAFTOR est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, toutes les présentations d'ORKAMBI sont remboursées à 65% par l'Assurance Maladie. Ce médicament bénéficie d'une prise en charge dans le cadre de l'Affection de Longue Durée (ALD) pour la mucoviscidose.
Existe-t-il des génériques du LUMACAFTOR ?
Non, il n'existe actuellement aucun générique de l'association lumacaftor/ivacaftor. ORKAMBI est le seul médicament commercialisé contenant cette association thérapeutique.
Le LUMACAFTOR nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, ORKAMBI nécessite obligatoirement une prescription initiale hospitalière renouvelable tous les six mois. Il s'agit d'un médicament de liste I, délivré uniquement sur ordonnance médicale.
À partir de quel âge peut-on utiliser le LUMACAFTOR ?
Selon l'évaluation HAS, ORKAMBI peut être utilisé chez les enfants à partir de 1 an, à condition qu'ils soient homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. La forme en granulés est particulièrement adaptée aux jeunes enfants.
Combien de temps dure un traitement par LUMACAFTOR ?
Le LUMACAFTOR est un traitement au long cours de la mucoviscidose. La durée du traitement est déterminée par l'équipe médicale spécialisée en fonction de l'évolution de la maladie et de la réponse au traitement.
Tous les patients atteints de mucoviscidose peuvent-ils prendre du LUMACAFTOR ?
Non, ORKAMBI est réservé exclusivement aux patients homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. Un test génétique préalable est nécessaire pour confirmer cette mutation spécifique avant d'initier le traitement.
Le LUMACAFTOR peut-il être pris avec d'autres traitements de la mucoviscidose ?
La mucoviscidose nécessite généralement plusieurs traitements associés (kinésithérapie respiratoire, enzymes pancréatiques, antibiotiques, etc.). L'équipe médicale spécialisée adapte l'ensemble de la prise en charge en tenant compte d'ORKAMBI.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 03:00:36
- Avis HAS : SMR Important pour ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet dans l'extension d'indication chez les enfants de 1 an à moins de 2 ans (dossier CT-20457)
- Lien vers la fiche BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=61962699
- Mention : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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