LONOCTOCOG ALFA

L'essentiel à retenir

Le lonoctocog alfa est un facteur VIII de coagulation (facteur VIII) recombinant à action prolongée, appartenant à la classe ATC B02BD02 (facteurs de la coagulation sanguine). Cette substance active est spécifiquement développée pour le traitement et la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A. Elle est commercialisée exclusivement sous le nom AFSTYLA par le laboratoire CSL Behring, disponible uniquement sous forme injectable intraveineuse. Ce médicament nécessite une prescription hospitalière initiale semestrielle et est réservé aux pharmacies à usage intérieur, mais il est pris en charge par l'Assurance Maladie.

Indications thérapeutiques

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Le lonoctocog alfa est généralement indiqué dans le traitement et la prophylaxie (prévention) des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A. L'hémophilie A est une maladie héréditaire de la coagulation caractérisée par un déficit en facteur VIII, entraînant des saignements prolongés et des hémorragies spontanées, notamment au niveau des articulations et des muscles.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Usage hospitalier exclusif : Le lonoctocog alfa n'existe que sous forme injectable intraveineuse et est réservé à l'administration en milieu hospitalier ou par des professionnels de santé formés.

⚠️ Prescription spécialisée : Ce médicament nécessite une prescription initiale hospitalière par un médecin spécialisé en hématologie. Le renouvellement se fait tous les 6 mois.

⚠️ Surveillance nécessaire : L'administration doit s'accompagner d'une surveillance clinique et biologique régulière pour adapter la posologie et détecter d'éventuelles complications.

⚠️ Formation requise : L'auto-injection à domicile n'est possible qu'après formation appropriée du patient ou de son entourage par une équipe médicale spécialisée.

⚠️ Développement d'inhibiteurs : Un risque de développement d'anticorps neutralisants (inhibiteurs) contre le facteur VIII existe, nécessitant une surveillance biologique régulière.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le lonoctocog alfa est exclusivement disponible sous forme de poudre et solvant pour solution injectable, administrée par voie intraveineuse uniquement.

Voie intraveineuse (usage hospitalier exclusivement)

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La posologie est individualisée selon : - Le poids du patient - La sévérité du déficit en facteur VIII - Le type de traitement (curatif ou préventif) - La réponse clinique et biologique

Le médicament est reconstitué par mélange de la poudre avec le solvant fourni, puis administré par injection intraveineuse lente.

Dosages disponibles

Les spécialités AFSTYLA sont disponibles en plusieurs dosages : - 250 UI - 500 UI
- 1000 UI - 1500 UI - 2000 UI - 2500 UI - 3000 UI

Ajustements posologiques

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Les ajustements posologiques doivent être réalisés uniquement par un médecin spécialisé, en fonction de la réponse clinique et des paramètres biologiques de coagulation.

Noms commerciaux et présentations

Le lonoctocog alfa est commercialisé exclusivement sous la marque AFSTYLA par le laboratoire CSL Behring (Allemagne).

Chaque présentation comprend un flacon de poudre, un flacon de solvant, un dispositif de transfert avec filtre, une seringue, un kit de ponction veineuse, des tampons et un pansement.

Aucun médicament générique n'est disponible pour cette substance active.

Effets indésirables possibles

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Les effets indésirables associés aux facteurs VIII recombinants peuvent inclure :

• Réactions au site d'injection (douleur, rougeur, gonflement)
• Réactions allergiques (urticaire, démangeaisons, éruption cutanée)
• Développement d'anticorps neutralisants (inhibiteurs)
• Maux de tête
• Fièvre
• Fatigue

En cas d'effet indésirable, il est important de signaler tout symptôme inhabituel à l'équipe médicale qui suit le traitement.

Contre-indications et précautions

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Les contre-indications générales aux facteurs VIII recombinants incluent :

• Allergie connue à la substance active ou à l'un des excipients
• Hypersensibilité aux protéines de hamster (selon le mode de production)

Précautions d'emploi : - Surveillance du développement d'inhibiteurs - Surveillance des réactions allergiques lors des premières administrations - Formation nécessaire pour l'auto-injection à domicile

Grossesse et allaitement

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L'hémophilie A étant une maladie liée au chromosome X, elle affecte principalement les hommes. Chez les femmes conductrices, l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement doit faire l'objet d'une évaluation bénéfice/risque par l'équipe médicale spécialisée.

Il est essentiel de consulter un médecin hématologue avant toute grossesse si vous êtes conductrice d'hémophilie A.

Interactions médicamenteuses

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Aucune interaction médicamenteuse majeure n'est généralement rapportée avec les facteurs VIII recombinants. Cependant, il est important d'informer l'équipe médicale de tous les traitements en cours, notamment :

• Les anticoagulants
• Les antiagrégants plaquettaires
• Tout autre médicament pouvant affecter la coagulation

Évaluation par la HAS

La spécialité AFSTYLA (laboratoire CSL Behring) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par AFSTYLA est important dans l'indication de l'AMM"
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : "Prenant en compte l'efficacité clinique et le profil de tolérance observés au cours des études cliniques, l'absence de comparaison à un autre FVIII sur ces critères, la Commission considère qu'AFSTYLA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans le traitement et la prophylaxie de l'hémophilie A par rapport aux autres traitements disponibles"
• Référence : Dossier CT n°CT-16035

Spécialités contenant LONOCTOCOG ALFA