LARONIDASE

LARONIDASE : l'essentiel à retenir

La laronidase est une enzyme thérapeutique de substitution (classe ATC A16AB05) utilisée dans le traitement d'une maladie génétique rare : la mucopolysaccharidose de type I (MPS I). Cette substance active reconstitue l'enzyme alpha-L-iduronidase déficiente chez les patients atteints de cette pathologie héréditaire. Elle n'est disponible que sous le nom commercial ALDURAZYME, commercialisé par Sanofi (Pays-Bas), uniquement sous forme de solution injectable pour perfusion intraveineuse. Ce traitement nécessite une prescription hospitalière et les premières administrations doivent impérativement être effectuées en milieu hospitalier.

Indications thérapeutiques

Information importante : Les données d'indication spécifiques ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Cependant, la laronidase (ALDURAZYME) est indiquée dans le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I).

La mucopolysaccharidose de type I est une maladie génétique rare causée par un déficit en enzyme alpha-L-iduronidase, entraînant une accumulation de substances appelées glycosaminoglycanes dans différents organes et tissus. Cette maladie peut affecter le développement physique et cognitif des patients.

Le traitement par laronidase vise à remplacer l'enzyme déficiente pour réduire l'accumulation de ces substances et améliorer les symptômes de la maladie.

Points de sécurité essentiels

Administration hospitalière uniquement : Ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par du personnel médical qualifié. Les premières perfusions doivent obligatoirement être effectuées à l'hôpital.

Réactions liées à la perfusion : Des réactions peuvent survenir pendant ou peu après la perfusion (réactions allergiques, fièvre, frissons). Une surveillance médicale continue est nécessaire pendant l'administration.

Traitement à vie : Il s'agit d'un traitement enzymatique substitutif qui doit être poursuivi en continu. L'arrêt du traitement entraîne une reprise de l'accumulation des substances toxiques.

Formation d'anticorps : Le développement d'anticorps contre la laronidase est possible et peut affecter l'efficacité du traitement. Une surveillance biologique régulière est indispensable.

Prescription spécialisée : Ce médicament nécessite une prescription hospitalière et un suivi par des médecins spécialisés dans les maladies métaboliques rares.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Information importante : Les données posologiques détaillées ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Forme pharmaceutique disponible

La laronidase n'existe que sous une seule forme : - Solution à diluer pour perfusion intraveineuse (100 U/ml)

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Cette voie est exclusivement réservée à l'usage hospitalier. Le traitement se fait par perfusion intraveineuse lente, généralement administrée de façon hebdomadaire.

Modalités d'administration : - Perfusion intraveineuse lente sur plusieurs heures - Administration hebdomadaire en règle générale - Nécessite une dilution préalable de la solution - Surveillance médicale obligatoire pendant l'administration

Préparation : Le médicament doit être dilué avant administration selon un protocole strict respecté par le personnel hospitalier.

Durée de traitement : Il s'agit d'un traitement enzymatique substitutif à vie, sans interruption programmée.

Noms commerciaux et présentations

La laronidase n'est disponible que sous un seul nom commercial :

Présentations disponibles : - 1 flacon en verre de 5 ml (présentation active) - Une présentation de 5 ml a été abrogée le 12/09/2024

Statut : Médicament d'origine (princeps), aucun médicament générique n'est disponible pour cette substance active.

Remboursement : Ce médicament est pris en charge par la Sécurité sociale dans le cadre du traitement de la mucopolysaccharidose de type I.

Effets indésirables possibles

Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Cependant, comme pour tous les traitements enzymatiques substitutifs administrés par voie intraveineuse, les effets indésirables les plus couramment rapportés incluent généralement :

Réactions liées à la perfusion : - Réactions allergiques (urticaire, démangeaisons, rougeurs) - Fièvre et frissons - Maux de tête - Nausées et vomissements - Douleurs musculaires ou articulaires

Autres réactions possibles : - Formation d'anticorps contre l'enzyme - Réactions au site d'injection

Conduite à tenir : Toute réaction survenant pendant ou après la perfusion doit être immédiatement signalée à l'équipe médicale. La perfusion peut être ralentie ou interrompue selon la gravité des symptômes.

Contre-indications et précautions

Information importante : Les données spécifiques de contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Contre-indications probables : - Hypersensibilité connue à la laronidase ou à l'un des excipients - Réactions allergiques graves lors d'administrations précédentes

Précautions d'emploi : - Surveillance médicale continue pendant l'administration - Matériel de réanimation disponible en cas de réaction allergique grave - Surveillance biologique régulière (recherche d'anticorps) - Adaptation posologique possible selon la réponse clinique

Populations particulières : Une attention particulière est requise chez les patients ayant des antécédents de réactions allergiques ou d'asthme.

Grossesse et allaitement

Information importante : Les données spécifiques sur l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Grossesse : L'utilisation de la laronidase pendant la grossesse doit faire l'objet d'une évaluation bénéfice/risque par l'équipe médicale spécialisée. Les données sur l'innocuité chez la femme enceinte sont limitées.

Allaitement : Le passage de la laronidase dans le lait maternel et ses effets potentiels sur le nourrisson ne sont pas documentés de façon détaillée.

Recommandation : Toute femme enceinte ou qui allaite et nécessitant ce traitement doit en discuter avec son équipe médicale spécialisée pour évaluer les bénéfices et les risques.

Interactions médicamenteuses

Information importante : Les données spécifiques sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Principe général : En tant qu'enzyme thérapeutique administrée par voie intraveineuse, la laronidase présente généralement peu d'interactions médicamenteuses directes.

Précautions : - Informer l'équipe médicale de tous les traitements en cours - Surveillance renforcée en cas de traitements immunosuppresseurs - Attention particulière avec les médicaments pouvant affecter la réponse immunitaire

Toute question concernant d'éventuelles interactions doit être discutée avec l'équipe médicale spécialisée.

Évaluation par la HAS

La spécialité ALDURAZYME (laronidase, laboratoire Sanofi Pays-Bas) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement de la mucopolysaccharidose de type I
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par ALDURAZYME (laronidase) reste important dans l'indication de l'AMM"
• Amélioration du Service Médical Rendu (ASMR) : II (importante)
• Justification ASMR : "ALDURAZYME (laronidase) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la MPS I"
• Référence : Dossier CT-19164

Cette évaluation confirme l'intérêt thérapeutique majeur de ce traitement dans une maladie rare où les options thérapeutiques sont limitées.