IVACAFTOR
IVACAFTOR : l'essentiel à retenir
L'ivacaftor est un modulateur du canal CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator), classé dans les médicaments respiratoires (code ATC R07AX30). Il s'agit d'un traitement spécialisé de la mucoviscidose, une maladie génétique grave affectant principalement les voies respiratoires et le système digestif. On le trouve commercialisé sous les noms KALYDECO, KAFTRIO (en association), ORKAMBI (en association) et SYMKEVI (en association) par les laboratoires Vertex Pharmaceuticals. Ces médicaments nécessitent une prescription hospitalière initiale et sont remboursés à 65% par la Sécurité sociale.
Indications thérapeutiques
Information non disponible dans le RCP officiel fourni. L'ivacaftor étant un modulateur du canal CFTR, il est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients présentant certaines mutations génétiques spécifiques. Le traitement vise à améliorer la fonction du canal CFTR défaillant, permettant une meilleure évacuation des sécrétions et une amélioration de la fonction pulmonaire.
Les indications précises dépendent de la spécialité pharmaceutique et de la mutation génétique du patient. Une prescription spécialisée est nécessaire après confirmation du génotype du patient.
Points de sécurité essentiels
⚠️ Prescription initiale hospitalière obligatoire : Ce médicament nécessite une première prescription par un médecin hospitalier spécialisé, avec un renouvellement semestriel.
⚠️ Surveillance hépatique indispensable : Des contrôles réguliers de la fonction hépatique sont nécessaires en raison du risque d'élévation des enzymes hépatiques.
⚠️ Interactions médicamenteuses importantes : L'ivacaftor peut interagir avec de nombreux médicaments métabolisés par le cytochrome P450. Informer systématiquement tous les professionnels de santé de ce traitement.
⚠️ Prise avec aliments gras : L'absorption est considérablement améliorée par la prise avec des aliments contenant des graisses.
⚠️ Ne jamais arrêter brutalement : Tout ajustement ou arrêt doit être discuté avec l'équipe médicale spécialisée dans la mucoviscidose.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
L'ivacaftor est disponible sous plusieurs formes selon les spécialités : - Comprimés pelliculés (44% des spécialités) : pour adolescents et adultes - Granulés en sachet (56% des spécialités) : pour enfants et patients ayant des difficultés de déglutition
Toutes les spécialités sont administrées par voie orale exclusivement.
Posologie
Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni. La posologie varie selon : - La spécialité utilisée (KALYDECO seul ou associations) - L'âge et le poids du patient - La mutation génétique spécifique - La fonction hépatique
La prescription et l'ajustement posologique relèvent exclusivement du médecin spécialisé en mucoviscidose.
Modalités d'administration
- Prise recommandée : avec un repas contenant des graisses pour optimiser l'absorption
- Fréquence : généralement 2 fois par jour à 12 heures d'intervalle
- Régularité : respecter scrupuleusement les horaires de prise
Noms commerciaux et présentations
L'ivacaftor est commercialisé sous plusieurs marques, seul ou en association :
| Nom commercial | Forme | Type | Laboratoire | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| KALYDECO 150 mg | Comprimé pelliculé | Monothérapie | Vertex Pharmaceuticals Europe | 65% |
| KALYDECO 75 mg | Comprimé pelliculé | Monothérapie | Vertex Pharmaceuticals Europe | 65% |
| KALYDECO | Granulés (diverses doses) | Monothérapie | Vertex Pharmaceuticals Europe | 65% |
| KAFTRIO | Comprimé/Granulés | Association triple | Vertex Pharmaceuticals Ireland | 65% |
| ORKAMBI | Comprimé/Granulés | Association double | Vertex Pharmaceuticals Ireland | 65% |
| SYMKEVI | Comprimé | Association double | Vertex Pharmaceuticals Europe | 65% |
Aucun médicament générique n'est actuellement disponible pour l'ivacaftor. Le laboratoire d'origine Vertex Pharmaceuticals détient l'exclusivité de commercialisation.
Effets indésirables possibles
Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni. Les effets indésirables de l'ivacaftor peuvent inclure :
Surveillance particulière nécessaire pour : - Élévation des enzymes hépatiques (transaminases) - Troubles gastro-intestinaux - Maux de tête - Éruptions cutanées - Vertiges
La fréquence et la gravité des effets indésirables peuvent varier selon la spécialité utilisée (monothérapie ou associations). Un suivi médical régulier permet de détecter et gérer ces effets.
Contre-indications et précautions
Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni.
Contre-indications probables : - Hypersensibilité à l'ivacaftor ou aux excipients - Insuffisance hépatique sévère
Précautions d'emploi : - Surveillance hépatique régulière - Ajustement posologique en cas d'insuffisance hépatique modérée - Prudence chez la femme enceinte ou allaitante - Interactions médicamenteuses nombreuses
Grossesse et allaitement
Information non disponible dans le RCP officiel fourni.
En l'absence de données spécifiques, la prescription pendant la grossesse et l'allaitement nécessite une évaluation individuelle du rapport bénéfice/risque par l'équipe médicale spécialisée. La mucoviscidose étant une maladie grave, l'arrêt du traitement peut avoir des conséquences importantes sur la santé maternelle et fœtale.
Consultez impérativement votre médecin spécialisé en mucoviscidose avant toute grossesse planifiée ou en cas de grossesse découverte sous traitement.
Interactions médicamenteuses
Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni.
L'ivacaftor étant métabolisé par le cytochrome P450, il présente de nombreuses interactions potentielles :
Précautions particulières avec : - Inhibiteurs du CYP3A (augmentation des taux d'ivacaftor) - Inducteurs du CYP3A (diminution de l'efficacité) - Médicaments à marge thérapeutique étroite - Contraceptifs hormonaux
Toujours signaler ce traitement à tous les professionnels de santé consultés.
Évaluation par la HAS
La spécialité KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : "Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l'indication de l'AMM"
- ASMR : I (amélioration du service médical rendu majeure)
- Justification ASMR : "KAFTRIO en association à KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu majeure (ASMR I) dans la stratégie thérapeutique actuelle"
- Référence : Dossier CT n°21271
Cette évaluation confirme l'importance thérapeutique majeure de ces traitements dans la prise en charge de la mucoviscidose.
Spécialités contenant IVACAFTOR
| Nom commercial | Forme | Laboratoire | Type |
|---|---|---|---|
| KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED | Princeps |
| KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KALYDECO 13,4 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED | Princeps |
| KALYDECO 25 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED | Princeps |
| KALYDECO 50 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED | Princeps |
| KALYDECO 59,5 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED | Princeps |
| KALYDECO 75 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED | Princeps |
| KALYDECO 75 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED | Princeps |
| ORKAMBI 100 mg/125 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 100 mg/125 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 150 mg/188 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 200 mg/125 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| ORKAMBI 75 mg/94 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| SYMKEVI 100 mg/150 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) ROYAUME-UNI) | Association |
| SYMKEVI 50 mg/75 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
Questions Fréquentes
L'ivacaftor est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, toutes les spécialités contenant de l'ivacaftor sont remboursées à 65% par la Sécurité sociale. Ces médicaments bénéficient également souvent d'une prise en charge à 100% dans le cadre de l'ALD (Affection de Longue Durée) pour mucoviscidose.
Existe-t-il des génériques de l'ivacaftor ?
Non, aucun médicament générique de l'ivacaftor n'est actuellement disponible. Seules les spécialités princeps des laboratoires Vertex Pharmaceuticals sont commercialisées.
L'ivacaftor nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, l'ivacaftor est un médicament de liste I nécessitant une prescription initiale hospitalière semestrielle. Le renouvellement peut être effectué par un médecin de ville mais la prescription initiale doit obligatoirement émaner d'un médecin hospitalier.
Peut-on prendre l'ivacaftor pendant la grossesse ?
Cette décision relève exclusivement de l'équipe médicale spécialisée qui évaluera le rapport bénéfice/risque individuel. Ne jamais arrêter ou modifier le traitement sans avis médical spécialisé.
Comment optimiser l'absorption de l'ivacaftor ?
L'ivacaftor doit être pris avec un repas contenant des graisses (beurre, huile, fromage, avocat...) pour optimiser son absorption. Cette recommandation est essentielle pour l'efficacité du traitement.
Combien de temps dure le traitement par ivacaftor ?
L'ivacaftor est généralement prescrit comme traitement au long cours dans la mucoviscidose. La durée dépend de la réponse individuelle et de l'évolution de la maladie, sous surveillance médicale spécialisée régulière.
Que faire en cas d'oubli d'une prise ?
En cas d'oubli, prendre la dose dès que possible avec un repas gras, sauf si l'heure de la prise suivante est proche. Ne jamais doubler la dose. Contacter l'équipe soignante en cas de doute.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 03:00:30
- Avis HAS : Important pour KAFTRIO en association avec KALYDECO (dossier CT-21271)
- Lien BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=65036318
- Alerte ANSM active : Mucoviscidose : de nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de l'association des médicaments Kaftrio et Kalydeco (19/05/2022 - 19/05/2026)
Mention : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.