IMIGLUCÉRASE
IMIGLUCÉRASE : l'essentiel à retenir
L'imiglucérase est une enzyme thérapeutique de la famille des agents pour les maladies rares (code ATC A16AB02), utilisée dans le traitement de la maladie de Gaucher. Cette substance active est commercialisée sous le nom CEREZYME par le laboratoire Sanofi. Il s'agit d'un médicament d'exception, disponible uniquement sous forme injectable pour perfusion intraveineuse, réservé à l'usage hospitalier sur prescription spécialisée. Le traitement est intégralement pris en charge par l'Assurance maladie compte tenu de sa classification en médicament d'exception.
Indications thérapeutiques
Information importante : Les informations détaillées sur les indications thérapeutiques ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. La maladie de Gaucher est une maladie génétique rare qui affecte le métabolisme des graisses (lipides) dans l'organisme, causant une accumulation de substances toxiques dans différents organes.
L'imiglucérase est une thérapie enzymatique substitutive qui remplace l'enzyme déficiente chez les patients atteints de cette maladie rare. Le traitement vise à réduire les complications de la maladie au niveau des organes affectés.
Pour connaître les indications précises, il est nécessaire de consulter le RCP complet ou de s'adresser au médecin spécialiste qui suit le patient.
Points de sécurité essentiels
Information critique : Les données détaillées de sécurité ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Points de sécurité généraux pour ce type de traitement :
- Usage hospitalier exclusif : ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier sous surveillance médicale spécialisée
- Perfusion intraveineuse : l'administration nécessite un personnel médical qualifié
- Surveillance pendant la perfusion : risque de réactions allergiques ou d'hypersensibilité
- Prescription spécialisée : seuls les médecins hospitaliers spécialisés peuvent prescrire ce traitement
- Suivi régulier : nécessité d'un suivi médical rapproché pour évaluer l'efficacité et la tolérance
En cas de symptômes inhabituels pendant ou après la perfusion, alerter immédiatement l'équipe médicale.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Forme pharmaceutique disponible
L'imiglucérase est disponible uniquement sous forme de : - Poudre pour solution à diluer pour perfusion (CEREZYME 400 U)
Voie intraveineuse (usage hospitalier exclusivement)
Précision importante : Cette voie d'administration est réservée à l'usage hospitalier uniquement.
Les informations détaillées sur la posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. La posologie est toujours déterminée individuellement par le médecin spécialiste en fonction : - Du poids du patient - De la sévérité de la maladie de Gaucher - De la réponse au traitement - Des autres pathologies associées
Administration : Le médicament est administré par perfusion intraveineuse lente en milieu hospitalier, généralement toutes les 2 semaines, mais la fréquence peut varier selon les patients.
Important : Seul le médecin spécialiste détermine la posologie appropriée. Ne jamais modifier les doses sans avis médical.
Noms commerciaux et présentations
L'imiglucérase est commercialisée sous la marque suivante :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Laboratoire | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| CEREZYME | Poudre pour perfusion | 400 U/flacon | SANOFI (PAYS-BAS) | 100% (médicament d'exception) |
Présentation disponible : 1 flacon en verre de 10 ml
Il n'existe pas de médicament générique de l'imiglucérase. CEREZYME est le médicament de référence (princeps) pour cette substance active.
Effets indésirables possibles
Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Pour les thérapies enzymatiques substitutives comme l'imiglucérase, les effets indésirables rapportés dans la littérature médicale peuvent inclure :
Pendant la perfusion : - Réactions allergiques ou d'hypersensibilité - Fièvre, frissons - Maux de tête - Nausées, vomissements
Autres effets rapportés : - Réactions au site de perfusion - Fatigue - Douleurs musculaires ou articulaires
Important : Cette liste n'est pas exhaustive. En cas de symptômes inhabituels pendant ou après le traitement, signalez-les immédiatement à l'équipe médicale qui vous suit.
Contre-indications et précautions
Information importante : Les données détaillées sur les contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Contre-indication générale : - Allergie connue à l'imiglucérase ou à l'un des composants du médicament
Précautions d'emploi générales : - Surveillance médicale stricte pendant l'administration - Nécessité d'un équipement de réanimation disponible en cas de réaction allergique grave - Suivi biologique régulier
Conduite de véhicules : Compte tenu de l'administration hospitalière, cette question ne se pose généralement pas le jour de la perfusion.
Grossesse et allaitement
Information importante : Les données spécifiques concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Pour ce type de traitement d'une maladie rare : - Grossesse : La décision de poursuivre ou non le traitement pendant la grossesse doit être prise par l'équipe médicale spécialisée en évaluant le rapport bénéfice/risque - Allaitement : Les données sur le passage dans le lait maternel ne sont pas établies
Consultation obligatoire : Toute femme enceinte ou allaitante recevant ce traitement doit en discuter avec son médecin spécialiste.
Interactions médicamenteuses
Information importante : Les données spécifiques sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Principe général : Informer systématiquement l'équipe médicale hospitalière de tous les médicaments pris, y compris : - Les médicaments sur ordonnance - Les médicaments sans ordonnance - Les compléments alimentaires - Les produits de phytothérapie
L'équipe médicale évaluera les interactions potentielles et adaptera si nécessaire les autres traitements.
Évaluation par la HAS
La spécialité CEREZYME 400 U (laboratoire Sanofi) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Maladie de Gaucher de type 3 avec manifestations non neurologiques cliniquement significatives
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : "Le niveau de service médical rendu par CEREZYME dans la maladie de Gaucher de type 3 est important"
- ASMR : I (amélioration majeure du service médical rendu)
- Justification ASMR : "Compte tenu de la gravité de la maladie de Gaucher de type 3, de l'absence d'alternative thérapeutique, CEREZYME présente une amélioration majeure (niveau I) du service médical rendu en termes d'efficacité sur les paramètres cliniques et biologiques"
- Référence : Dossier CT n°926
Cette évaluation confirme l'intérêt thérapeutique majeur de ce médicament dans le traitement d'une maladie rare sans alternative thérapeutique.
Questions Fréquentes
IMIGLUCÉRASE est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, l'imiglucérase (CEREZYME) est intégralement pris en charge par l'Assurance maladie car il est classé comme médicament d'exception pour le traitement d'une maladie rare.
Peut-on prendre IMIGLUCÉRASE à domicile ?
Non, l'imiglucérase ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par perfusion intraveineuse sous surveillance médicale spécialisée. L'administration à domicile n'est pas autorisée.
À quelle fréquence reçoit-on les perfusions d'IMIGLUCÉRASE ?
La fréquence des perfusions est déterminée individuellement par le médecin spécialiste, généralement toutes les 2 semaines, mais cela peut varier selon l'état du patient et sa réponse au traitement.
Existe-t-il des génériques d'IMIGLUCÉRASE ?
Non, il n'existe actuellement aucun médicament générique de l'imiglucérase. CEREZYME reste la seule spécialité disponible.
IMIGLUCÉRASE nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, l'imiglucérase est un médicament soumis à prescription hospitalière réservée aux spécialistes. Il figure sur la liste I des substances vénéneuses et nécessite une prescription médicale spécialisée.
Combien de temps dure le traitement par IMIGLUCÉRASE ?
Le traitement par imiglucérase est généralement un traitement au long cours, souvent à vie, car il s'agit d'une thérapie de substitution pour une maladie génétique. La durée est déterminée par l'équipe médicale spécialisée.
Que faire en cas d'oubli d'une perfusion d'IMIGLUCÉRASE ?
En cas d'impossibilité de se rendre à une séance de perfusion programmée, il faut contacter rapidement l'équipe médicale hospitalière pour reprogrammer la séance dans les meilleurs délais.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:09
- Avis HAS : SMR Important pour CEREZYME dans la maladie de Gaucher de type 3 (dossier CT-926)
- Lien BDPM : Fiche CEREZYME
- Mention : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.