IDURSULFASE

L'essentiel à retenir

L'idursulfase est une enzyme de substitution appartenant à la classe thérapeutique des médicaments utilisés dans les troubles métaboliques (code ATC A16AB09). Cette substance active est exclusivement indiquée dans le traitement du syndrome de Hunter, une maladie génétique rare également appelée mucopolysaccharidose de type II. Elle est commercialisée sous le nom ELAPRASE par le laboratoire Takeda et nécessite une administration intraveineuse en milieu hospitalier uniquement. Ce médicament fait l'objet d'une prise en charge à 100% par l'Assurance Maladie et sa prescription est strictement hospitalière.

Indications thérapeutiques

L'idursulfase est indiquée dans le traitement du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II), une maladie héréditaire rare qui affecte le métabolisme. Cette pathologie est causée par un déficit en enzyme iduronate-2-sulfatase, entraînant une accumulation de substances dans les cellules de l'organisme.

Le syndrome de Hunter provoque des symptômes variés incluant des troubles de la croissance, des déformations osseuses, des problèmes respiratoires et cardiaques, ainsi que des atteintes neurologiques. L'idursulfase agit comme une thérapie de substitution enzymatique en remplaçant l'enzyme déficiente.

Important : Ce traitement est exclusivement administré par voie intraveineuse en milieu hospitalier spécialisé dans la prise en charge des maladies métaboliques rares.

Points de sécurité essentiels

• Administration hospitalière obligatoire : L'idursulfase ne peut être administrée que dans un environnement hospitalier équipé pour traiter d'éventuelles réactions allergiques graves
• Première perfusion sous surveillance renforcée : La première administration doit être particulièrement surveillée en raison du risque de réactions d'hypersensibilité
• Réactions allergiques : Des réactions d'hypersensibilité, parfois sévères, peuvent survenir pendant ou après la perfusion
• Prémédication recommandée : Des antihistaminiques et/ou des corticoïdes peuvent être administrés avant la perfusion pour réduire le risque de réactions
• Surveillance clinique continue : Le patient doit être surveillé pendant toute la durée de la perfusion et pendant au moins une heure après
• Signes d'alerte : En cas de fièvre, frissons, éruption cutanée, difficultés respiratoires ou malaise pendant la perfusion, alerter immédiatement l'équipe médicale

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

L'idursulfase est uniquement disponible sous forme de solution à diluer pour perfusion intraveineuse (2 mg/ml).

Administration intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Cette voie est exclusivement réservée à l'usage hospitalier dans des centres spécialisés.

Posologie standard : - La posologie recommandée est de 0,5 mg/kg de poids corporel - Administration une fois par semaine - Perfusion intraveineuse lente sur une durée de 1 à 3 heures - Le médicament doit être dilué dans une solution de chlorure de sodium à 0,9% avant administration

Préparation et administration : - La solution doit être préparée par un personnel qualifié dans des conditions d'asepsie stricte - La perfusion débute généralement à faible débit puis peut être progressivement augmentée selon la tolérance - Une prémédication par antihistaminiques peut être administrée pour prévenir les réactions d'hypersensibilité

Durée de traitement : Le traitement est généralement poursuivi de façon continue, la durée étant adaptée selon l'évolution clinique du patient et l'évaluation bénéfice-risque.

Noms commerciaux et présentations

L'idursulfase est commercialisée sous une seule spécialité en France :

• Laboratoire : Takeda Pharmaceuticals International (Irlande)
• Statut : Médicament orphelin, prescription hospitalière
• Disponibilité : Aucun générique disponible

Effets indésirables possibles

Les effets indésirables de l'idursulfase sont principalement liés aux réactions d'hypersensibilité et aux réactions liées à la perfusion. Les informations détaillées sur la fréquence des effets indésirables ne sont pas disponibles dans les données fournies.

Réactions liées à la perfusion : - Fièvre, frissons - Maux de tête - Nausées, vomissements - Douleurs abdominales - Éruptions cutanées, démangeaisons - Essoufflement

Réactions d'hypersensibilité : - Réactions allergiques locales ou généralisées - Dans de rares cas, réactions anaphylactiques sévères

Autres effets rapportés : - Fatigue - Vertiges - Douleurs articulaires ou musculaires - Réactions au site de perfusion

La plupart de ces effets sont généralement légers à modérés et peuvent être prévenus ou atténués par une prémédication appropriée.

Contre-indications et précautions

Contre-indications : - Hypersensibilité connue à l'idursulfase ou à l'un des excipients - Les informations détaillées sur les contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni

Précautions d'emploi : - Surveillance étroite requise pendant et après chaque perfusion - Équipement de réanimation disponible en permanence - Évaluation régulière du rapport bénéfice-risque - Adaptation de la vitesse de perfusion selon la tolérance

Conduite de véhicules : Non applicable car le traitement est administré exclusivement en milieu hospitalier.

Grossesse et allaitement

Les informations spécifiques concernant l'utilisation de l'idursulfase pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les données fournies.

Recommandation générale : En raison du caractère spécialisé de ce traitement et de la rareté de la pathologie traitée, toute situation de grossesse ou d'allaitement chez une patiente traitée par idursulfase doit faire l'objet d'une évaluation individuelle approfondie par l'équipe médicale spécialisée.

Consultation obligatoire : Consultez impérativement votre médecin spécialiste avant toute grossesse planifiée ou en cas de grossesse découverte pendant le traitement.

Interactions médicamenteuses

Les informations détaillées sur les interactions médicamenteuses de l'idursulfase ne sont pas disponibles dans les données fournies.

En raison de son mécanisme d'action (thérapie enzymatique substitutive) et de son administration intraveineuse en milieu hospitalier, les interactions cliniquement significatives sont probablement limitées. Cependant, toute co-prescription doit être évaluée par l'équipe médicale spécialisée.

Évaluation par la HAS

La spécialité ELAPRASE (laboratoire Takeda Pharmaceuticals International) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II)
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par ELAPRASE (idursulfase) est important dans l'indication de l'AMM"
• ASMR : IV (amélioration du service médical rendu mineure)
• Justification ASMR : "La Commission de la Transparence considère que ELAPRASE (idursulfase) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge du syndrome de Hunter"
• Référence : Dossier CT n°19373