HYDROGÉNOSULFATE DE SÉLUMÉTINIB
L'essentiel à retenir
L'hydrogénosulfate de sélumétinib est un médicament anticancéreux de la classe des inhibiteurs de kinase (code ATC L01EE04), utilisé spécifiquement dans le traitement des neurofibromes plexiformes chez les patients atteints de neurofibromatose de type 1. Cette substance active est uniquement disponible sous le nom commercial KOSELUGO, développé par le laboratoire AstraZeneca. Le médicament nécessite une prescription hospitalière spécialisée et bénéficie d'un remboursement à 65% par l'Assurance Maladie, avec un Service Médical Rendu évalué comme "Important" par la Haute Autorité de Santé.
Indications thérapeutiques
L'hydrogénosulfate de sélumétinib est indiqué pour le traitement des neurofibromes plexiformes symptomatiques et inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1), âgés de 3 ans et plus.
Les neurofibromes plexiformes sont des tumeurs bénignes qui se développent le long des nerfs chez les personnes atteintes de neurofibromatose de type 1, une maladie génétique rare. Ces tumeurs peuvent causer des douleurs, des déformations et des complications fonctionnelles lorsqu'elles ne peuvent pas être retirées chirurgicalement.
Information extraite du dossier d'évaluation HAS - les données détaillées du RCP ne sont pas disponibles dans les informations fournies.
Points de sécurité essentiels
⚠️ Prescription hospitalière obligatoire : Ce médicament ne peut être prescrit que par des spécialistes hospitaliers en neurologie, pédiatrie, oncologie médicale, dermatologie ou des médecins compétents en cancérologie.
⚠️ Surveillance particulière requise : Le traitement nécessite un suivi médical régulier notamment de la fonction cardiaque et oculaire en raison du profil de sécurité du médicament.
⚠️ Population pédiatrique : Réservé aux enfants de 3 ans et plus. La forme gélule peut présenter un risque d'étouffement chez les jeunes enfants ayant des difficultés à avaler.
⚠️ Effets gastro-intestinaux et cutanés : Des effets indésirables gastro-intestinaux et cutanés sont fréquemment rapportés et nécessitent une surveillance clinique.
⚠️ Médicament de la liste I : Soumis à prescription médicale obligatoire avec surveillance renforcée.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
L'hydrogénosulfate de sélumétinib est exclusivement disponible sous forme de gélules pour administration orale, en deux dosages : 10 mg et 25 mg.
Voie orale (usage spécialisé uniquement)
La posologie doit être déterminée et ajustée par un médecin spécialiste selon le poids du patient et la réponse au traitement. Les gélules doivent être avalées entières avec de l'eau.
Les informations détaillées de posologie du RCP ne sont pas disponibles dans les données fournies. Le médecin prescripteur détermine la dose appropriée selon les caractéristiques individuelles du patient.
IMPORTANT : Ce traitement ne peut être initié et suivi que dans un cadre hospitalier spécialisé. La posologie et la durée de traitement sont strictement individualisées.
Noms commerciaux et présentations
L'hydrogénosulfate de sélumétinib est commercialisé exclusivement sous la marque KOSELUGO par le laboratoire AstraZeneca AB.
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| KOSELUGO | Gélule | 10 mg | Non disponible | 65% |
| KOSELUGO | Gélule | 25 mg | Non disponible | 65% |
Présentations disponibles : - KOSELUGO 10 mg : flacon de 60 gélules avec fermeture de sécurité enfant - KOSELUGO 25 mg : flacon de 60 gélules avec fermeture de sécurité enfant
Aucun médicament générique n'est actuellement disponible pour cette substance active.
Effets indésirables possibles
Les informations détaillées sur les effets indésirables du RCP ne sont pas disponibles dans les données fournies.
Selon l'évaluation de la Haute Autorité de Santé, le profil de tolérance de KOSELUGO est marqué par :
Effets indésirables fréquemment rapportés : - Troubles gastro-intestinaux - Réactions cutanées - Nécessité d'une surveillance cardiaque régulière - Nécessité d'une surveillance oculaire régulière
Les patients traités par KOSELUGO nécessitent un suivi médical régulier pour détecter et gérer ces effets indésirables potentiels.
Contre-indications et précautions
Les informations détaillées sur les contre-indications du RCP ne sont pas disponibles dans les données fournies.
Précautions importantes : - Réservé aux patients âgés de 3 ans et plus - Surveillance cardiaque et oculaire obligatoire - Risque d'étouffement avec la forme gélule chez les jeunes enfants - Prescription et suivi exclusivement hospitaliers
Grossesse et allaitement
Les informations spécifiques sur l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Compte tenu de la nature du traitement (médicament anticancéreux) et de la population cible (patients pédiatriques), il est essentiel de consulter l'équipe médicale spécialisée pour toute question concernant la fertilité, la grossesse ou l'allaitement.
Interactions médicamenteuses
Les informations détaillées sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
En tant qu'inhibiteur de kinase, l'hydrogénosulfate de sélumétinib peut potentiellement interagir avec d'autres médicaments. L'équipe médicale spécialisée évalue systématiquement les traitements concomitants avant d'initier le traitement par KOSELUGO.
Évaluation par la HAS
La spécialité KOSELUGO (laboratoire AstraZeneca AB) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement des neurofibromes plexiformes symptomatiques inopérables chez les patients pédiatriques atteints de neurofibromatose de type 1
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : "Le service médical rendu par KOSELUGO (sélumétinib) est important dans l'indication de l'AMM"
- ASMR : IV (amélioration du service médical rendu mineure)
- Justification ASMR : Taux de réponse objective de 66% dans l'étude SPRINT II, mais avec des limites méthodologiques (étude non comparative) et des incertitudes sur l'efficacité à long terme
- Référence : Dossier CT n°19432
L'évaluation souligne le besoin médical non couvert dans cette indication rare, tout en notant les limites des données disponibles et la nécessité d'un suivi à long terme.
Spécialités contenant HYDROGÉNOSULFATE DE SÉLUMÉTINIB
| Nom commercial | Forme | Laboratoire | Type |
|---|---|---|---|
| KOSELUGO 10 mg, gélule | gélule | ASTRAZENECA AB | Générique |
| KOSELUGO 25 mg, gélule | gélule | ASTRAZENECA AB | Générique |
Questions Fréquentes
KOSELUGO est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, KOSELUGO bénéficie d'un remboursement à 65% par l'Assurance Maladie dans son indication officielle.
Peut-on prendre KOSELUGO pendant la grossesse ?
Les données spécifiques ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Il est essentiel de consulter l'équipe médicale spécialisée pour toute question concernant la grossesse.
Existe-t-il des génériques de KOSELUGO ?
Non, aucun médicament générique contenant de l'hydrogénosulfate de sélumétinib n'est actuellement disponible.
KOSELUGO nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, KOSELUGO est un médicament de la liste I nécessitant une prescription hospitalière par un médecin spécialiste.
À partir de quel âge peut-on utiliser KOSELUGO ?
KOSELUGO est indiqué chez les patients pédiatriques âgés de 3 ans et plus atteints de neurofibromatose de type 1.
Combien de temps dure le traitement par KOSELUGO ?
La durée de traitement est déterminée individuellement par le médecin spécialiste selon la réponse au traitement et la tolérance du patient.
Où peut-on obtenir KOSELUGO ?
KOSELUGO ne peut être prescrit et délivré que dans le cadre hospitalier par des spécialistes habilités (neurologie, pédiatrie, oncologie, dermatologie).
Sources et mentions légales
- Source : Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, consultée le 2026-02-07 01:59:43
- Évaluation HAS : Service Médical Rendu Important pour KOSELUGO dans le traitement des neurofibromes plexiformes (dossier CT-19432)
- Lien BDPM : Fiche officielle KOSELUGO
- Mention légale : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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