HÉMINE

L'essentiel à retenir

L'HÉMINE est une substance active appartenant à la classe thérapeutique des antihémorragiques (code ATC B06AB01) utilisée exclusivement dans le traitement des crises aiguës de porphyrie hépatique. Cette maladie rare provoque des crises douloureuses intenses avec complications neurologiques potentielles. L'HÉMINE n'existe qu'en forme injectable pour usage hospitalier uniquement, commercialisée sous le nom NORMOSANG par le laboratoire RECORDATI RARE DISEASES. Ce médicament bénéficie d'un remboursement par la Sécurité sociale et nécessite une prescription hospitalière spécialisée.

Indications thérapeutiques

L'HÉMINE est indiquée pour le traitement des crises aiguës des porphyries hépatiques, notamment :

• Porphyrie aiguë intermittente : maladie génétique rare affectant la production d'hème dans le foie
• Porphyrie variegata : forme de porphyrie pouvant provoquer des symptômes cutanés et neurologiques
• Coproporphyrie héréditaire : type de porphyrie héréditaire moins fréquent

Ces maladies rares se manifestent par des crises douloureuses abdominales intenses, souvent accompagnées de troubles neurologiques et psychiatriques. L'HÉMINE agit en compensant le déficit en hème responsable de ces symptômes.

Important : L'HÉMINE est uniquement disponible sous forme injectable pour usage hospitalier. Il n'existe pas de forme orale de ce traitement.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Usage hospitalier uniquement : L'HÉMINE ne peut être administrée que dans un établissement de soins, par voie intraveineuse stricte.

⚠️ Dose maximale : Ne jamais dépasser 250 mg (une ampoule) par jour. Le dépassement peut provoquer une insuffisance hépatique grave.

⚠️ Administration obligatoire : Perfusion lente d'au moins 30 minutes dans une grosse veine ou voie centrale pour éviter les lésions veineuses.

⚠️ Populations à risque : Surveillance renforcée chez les patients avec antécédents hépatiques, les femmes enceintes et les enfants.

⚠️ Signes d'alerte de surdosage : Vomissements, douleurs importantes au site de perfusion, jaunisse. En cas de suspicion de surdosage, contacter immédiatement l'équipe médicale.

⚠️ Risque de thrombose : Surveillance étroite de l'abord veineux pendant et après la perfusion. Rinçage obligatoire après administration.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

L'HÉMINE n'existe que sous une seule forme : solution à diluer pour perfusion intraveineuse à 25 mg/ml.

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Cette voie est réservée exclusivement à l'usage hospitalier spécialisé.

Posologie adulte standard

• Dose recommandée : 3 mg/kg une fois par jour
• Durée du traitement : 4 jours consécutifs
• Dose maximale : 250 mg par jour (soit une ampoule)
• Préparation : Dilution dans 100 mL de sérum physiologique (NaCl 0,9 %)

Mode d'administration

• Perfusion intraveineuse lente sur au moins 30 minutes
• Administration dans une grosse veine antébrachiale ou voie centrale
• Utilisation obligatoire d'un filtre en ligne
• Rinçage de la veine avec 100 mL de sérum physiologique après perfusion

Population pédiatrique

• Les crises sont rares chez l'enfant
• Même posologie : 3 mg/kg par jour pendant 4 jours maximum
• Mêmes précautions d'administration que chez l'adulte

Ajustements posologiques

• Personnes âgées : Aucun ajustement nécessaire
• Insuffisance rénale ou hépatique : Surveillance renforcée requise
• Cure répétée : Possible exceptionnellement sous surveillance biochimique stricte

Noms commerciaux et présentations

L'HÉMINE n'est disponible que sous une seule spécialité en France :

Présentation disponible : 4 ampoules en verre de 10 ml par boîte.

Statut réglementaire : Médicament de liste I, réservé à l'usage hospitalier. Aucun générique n'est disponible.

Effets indésirables possibles

Très fréquents (≥ 1 patient sur 10)

• Difficultés d'abord veineux lors de l'injection

Fréquents (1 à 10 patients sur 100)

• Réactions locales au site d'injection : phlébite, douleur, œdème

Peu fréquents (1 à 10 patients sur 1 000)

• Augmentation de la ferritine dans le sang (indicateur de surcharge en fer)

Rares (1 à 10 patients sur 10 000)

• Réactions allergiques : dermatite, œdème de la langue
• Fièvre

Fréquence indéterminée

• Thrombose veineuse au site d'injection ou dans les veines principales
• Maux de tête
• Lésions cutanées : décoloration, nécrose en cas d'extravasation
• Augmentation de la créatinine (marqueur de fonction rénale)

Important : La plupart des effets indésirables sont liés à l'administration intraveineuse et peuvent être prévenus par une technique de perfusion appropriée.

Contre-indications et précautions

Contre-indications absolues

• Allergie connue à l'HÉMINE ou à l'un des excipients du médicament

Précautions importantes

• Confirmation diagnostique obligatoire : La crise de porphyrie doit être authentifiée par des tests biologiques avant traitement
• Traitement précoce : L'efficacité est maximale si le traitement est débuté rapidement après le début de la crise
• Surveillance cardiaque et neurologique : Les crises de porphyrie comportent des risques de complications
• Éviter les facteurs déclenchants : Jeûne, certains médicaments (œstrogènes, barbituriques, stéroïdes)

Conduite de véhicules

Non applicable car traitement exclusivement hospitalier.

Grossesse et allaitement

Grossesse

Les données sur l'utilisation de l'HÉMINE pendant la grossesse sont limitées. Aucun effet néfaste n'a été observé à ce jour chez les nouveau-nés de mères traitées, mais les risques ne sont pas complètement définis. L'HÉMINE ne peut être utilisée qu'en cas de nécessité absolue après évaluation du rapport bénéfice/risque par l'équipe médicale.

Allaitement

Le passage de l'HÉMINE dans le lait maternel n'est pas documenté. En raison du manque de données, une vigilance particulière est nécessaire lors de l'administration chez une femme qui allaite.

Recommandation : Toute décision concernant l'utilisation de l'HÉMINE pendant la grossesse ou l'allaitement doit être prise en concertation avec l'équipe médicale spécialisée.

Interactions médicamenteuses

Augmentation du métabolisme médicamenteux

L'HÉMINE stimule l'activité des enzymes hépatiques (cytochrome P450), ce qui peut accélérer l'élimination d'autres médicaments administrés simultanément, notamment :

• Œstrogènes (contraceptifs oraux, traitements hormonaux)
• Barbituriques (médicaments sédatifs)
• Stéroïdes (corticoïdes)

Cette interaction peut réduire l'efficacité de ces médicaments.

Substances à éviter

• Médicaments déclenchant les crises : Certains médicaments peuvent aggraver ou déclencher une crise de porphyrie
• Alcool : Le médicament contient de l'éthanol (1 g par ampoule) qui peut interagir avec d'autres traitements

Surveillance nécessaire

L'équipe médicale doit réévaluer tous les traitements en cours lors de l'administration d'HÉMINE.

Évaluation par la HAS

La spécialité NORMOSANG 25 mg/ml (laboratoire RECORDATI RARE DISEASES) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement des crises aiguës des porphyries hépatiques
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par NORMOSANG 25 mg/ml est important dans l'indication de l'AMM"
• ASMR : II (Amélioration du Service Médical Rendu importante)
• Justification ASMR : "NORMOSANG, seul médicament à base d'hémine humaine disponible apporte une Amélioration du Service médical Rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge des crises aiguës graves de porphyrie hépatiques"
• Référence : Dossier CT n°13572

Cette évaluation confirme l'importance thérapeutique majeure de l'HÉMINE dans le traitement des porphyries aiguës, pathologies pour lesquelles peu d'alternatives existent.