GIVOSIRAN SODIQUE

GIVOSIRAN SODIQUE : l'essentiel à retenir

Le givosiran sodique est une substance active appartenant à la classe des médicaments agissant sur le système digestif et le métabolisme (code ATC A16AX16). Il s'agit d'un ARN interférent thérapeutique innovant spécialement développé pour traiter les porphyries hépatiques aiguës chez l'adulte. En France, cette substance active est exclusivement disponible sous le nom commercial GIVLAARI sous forme de solution injectable pour administration sous-cutanée. Ce médicament est remboursé à 65% par l'Assurance maladie et nécessite une prescription hospitalière avec surveillance particulière.

Indications thérapeutiques

Information importante : Les données du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données. Les informations sur les indications précises ne peuvent donc pas être détaillées.

Selon les informations disponibles de l'évaluation HAS, GIVLAARI (givosiran) est indiqué uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active. La maladie active est caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents.

Les porphyries hépatiques aiguës sont des maladies rares caractérisées par des déficits enzymatiques dans la synthèse de l'hème, pouvant provoquer des crises sévères avec douleurs abdominales, troubles neurologiques et psychiatriques.

Points de sécurité essentiels

Information importante : Les données détaillées du RCP officiel concernant la sécurité d'emploi ne sont pas disponibles dans notre base de données.

Éléments de sécurité connus :

• Prescription hospitalière obligatoire : Ce médicament ne peut être prescrit que par un médecin hospitalier
• Surveillance particulière : Le traitement nécessite une surveillance médicale spécialisée pendant toute sa durée
• Premières administrations : Les six premières injections doivent obligatoirement être effectuées en milieu hospitalier
• Population concernée : Réservé aux adultes de plus de 18 ans uniquement
• Maladie rare : Traitement spécialisé nécessitant une expertise médicale en porphyries

En cas d'effet indésirable grave ou de symptôme inhabituel, consulter immédiatement un professionnel de santé.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Information importante : Les données détaillées de posologie du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données.

Forme pharmaceutique disponible

Le givosiran sodique est exclusivement disponible sous forme de : - Solution injectable pour administration sous-cutanée (189 mg/mL)

Administration sous-cutanée (usage spécialisé uniquement)

• Voie d'administration : Injection sous-cutanée uniquement
• Lieu d'administration : Les six premières administrations doivent être effectuées en milieu hospitalier
• Surveillance : Traitement nécessitant une surveillance médicale particulière

Important : La posologie précise, la fréquence d'administration et la durée de traitement doivent être déterminées par le médecin spécialiste en fonction de l'état du patient et de la sévérité de sa maladie.

Noms commerciaux et présentations

Le givosiran sodique est commercialisé en France sous une seule spécialité :

Présentations disponibles : - GIVLAARI 189 mg/mL : 1 flacon en verre de 1 mL

Statut : Il s'agit d'un médicament d'origine (princeps) sans générique disponible. Le laboratoire titulaire est ALNYLAM NETHERLANDS (Pays-Bas).

Effets indésirables possibles

Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables du RCP officiel ne sont pas disponibles dans notre base de données.

Pour connaître la liste complète des effets indésirables possibles avec GIVLAARI (givosiran), il est indispensable de : - Consulter la notice du médicament fournie dans la boîte - S'adresser au médecin prescripteur ou au pharmacien - Consulter le RCP officiel sur le site de l'ANSM

En cas d'effet indésirable suspecté, il est important de le déclarer au centre de pharmacovigilance régional ou directement sur le portail de signalement du ministère de la Santé.

Contre-indications et précautions

Information importante : Les données détaillées du RCP officiel concernant les contre-indications ne sont pas disponibles dans notre base de données.

Précautions connues : - Âge : Réservé aux patients de plus de 18 ans - Prescription spécialisée : Nécessite une évaluation médicale spécialisée - Surveillance : Traitement nécessitant un suivi médical particulier

Pour connaître la liste complète des contre-indications et précautions d'emploi, consulter : - La notice du médicament - Le médecin prescripteur - Le RCP officiel disponible sur le site de l'ANSM

Grossesse et allaitement

Information importante : Les données spécifiques du RCP concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans notre base de données.

Pour toute question concernant l'utilisation du givosiran pendant la grossesse ou l'allaitement, il est indispensable de consulter le médecin traitant ou spécialiste. Ces situations nécessitent une évaluation au cas par cas du rapport bénéfice/risque.

Recommandation : Toute femme en âge de procréer sous traitement par givosiran doit impérativement discuter avec son médecin de la contraception et des projets de grossesse.

Interactions médicamenteuses

Information importante : Les données détaillées du RCP officiel concernant les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans notre base de données.

Il est essentiel d'informer le médecin prescripteur de tous les traitements en cours, y compris : - Les médicaments sur ordonnance - Les médicaments sans ordonnance - Les compléments alimentaires - Les produits de phytothérapie

Le médecin évaluera les interactions potentielles et adaptera si nécessaire la prise en charge thérapeutique.

Évaluation par la HAS

La spécialité GIVLAARI (laboratoire ALNYLAM NETHERLANDS) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement des patients adultes (> 18 ans) atteints de porphyries hépatiques aiguës avec maladie active (≥ 2 crises nécessitant hospitalisation, visite urgente ou hémine IV à domicile dans les 6 mois précédents)
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification SMR : "Le service médical rendu par GIVLAARI (givosiran) est important uniquement pour les patients âgés de plus de 18 ans, atteints de porphyries hépatiques aiguës (PHA) et ayant une maladie active caractérisée par au moins 2 crises de porphyrie nécessitant une hospitalisation, une visite médicale urgente ou un traitement par hémine IV à domicile, au cours des 6 mois précédents."
• ASMR : II (amélioration du service médical rendu importante)
• Justification ASMR : "La Commission de la Transparence considère que GIVLAARI (givosiran) apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la stratégie thérapeutique des patients adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA)."
• Référence : Dossier CT n°19110