GEMTUZUMAB OZOGAMICINE

GEMTUZUMAB OZOGAMICINE : l'essentiel à retenir

Le gemtuzumab ozogamicine est un anticorps monoclonal conjugué appartenant à la classe des agents antinéoplasiques (code ATC L01FX02). Cette substance active est principalement utilisée dans le traitement de certains types de leucémies aiguës myéloïdes. Elle est commercialisée sous le nom de MYLOTARG par le laboratoire Pfizer. Il s'agit d'un médicament d'exception, réservé à l'usage hospitalier et remboursé par l'Assurance Maladie sous conditions strictes.

Indications thérapeutiques

Information importante : Le gemtuzumab ozogamicine est exclusivement administré par voie intraveineuse en milieu hospitalier spécialisé.

Les indications thérapeutiques du gemtuzumab ozogamicine nécessitent une évaluation par un spécialiste en hématologie. Ce médicament est réservé au traitement de certaines formes de leucémies aiguës myéloïdes chez des patients sélectionnés selon des critères très précis.

L'utilisation de cette substance active fait l'objet d'une recommandation temporaire d'utilisation (RTU) de l'ANSM, active jusqu'en juillet 2026, encadrant strictement ses conditions d'emploi.

Points de sécurité essentiels

⚠️ USAGE HOSPITALIER EXCLUSIF : Le gemtuzumab ozogamicine ne peut être administré que dans des services hospitaliers spécialisés en hématologie, par des médecins expérimentés dans la prise en charge des leucémies.

SURVEILLANCE OBLIGATOIRE : Ce médicament nécessite une surveillance médicale continue pendant toute la durée du traitement, avec des examens biologiques réguliers.

PRESCRIPTION RESTREINTE : La prescription est réservée aux spécialistes compétents en maladies du sang et aux services d'hématologie hospitaliers.

RTU ANSM : Une recommandation temporaire d'utilisation encadre l'emploi de ce médicament avec des documents de référence spécifiques à consulter.

POPULATIONS À RISQUE : L'évaluation bénéfice/risque doit être particulièrement rigoureuse selon l'âge, l'état général du patient et les comorbidités.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le gemtuzumab ozogamicine n'existe que sous une seule forme : - Poudre pour solution à diluer pour perfusion intraveineuse (usage hospitalier exclusif)

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Administration strictement hospitalière : La reconstitution, dilution et administration de ce médicament sont réalisées exclusivement par le personnel médical spécialisé dans les services d'hématologie.

La posologie et les modalités d'administration sont déterminées individuellement par l'équipe médicale selon : - Le poids du patient - L'état général - Les paramètres biologiques - La réponse au traitement

Préparation et administration : La poudre doit être reconstituée puis diluée avant perfusion selon un protocole technique strict respecté par les pharmaciens hospitaliers et le personnel soignant.

Durée de traitement

La durée du traitement est déterminée par l'hématologue selon l'évolution de la maladie et la tolérance du patient.

Noms commerciaux et présentations

Le gemtuzumab ozogamicine est disponible sous une seule spécialité commerciale :

Laboratoire : PFIZER EUROPE MA EEIG (Belgique)

Statut : Médicament princeps, aucun générique disponible à ce jour.

Effets indésirables possibles

Les informations détaillées sur les effets indésirables du gemtuzumab ozogamicine ne sont pas disponibles dans les données fournies.

En raison de la nature de cette substance active (anticorps monoclonal pour traitement oncologique), les effets indésirables peuvent être significatifs et nécessitent une surveillance médicale étroite en milieu hospitalier spécialisé.

L'équipe médicale informe systématiquement le patient et ses proches des effets indésirables possibles avant le début du traitement.

Contre-indications et précautions

Les informations spécifiques sur les contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Précautions générales : - Médicament réservé aux spécialistes en hématologie - Surveillance particulière obligatoire pendant le traitement - Évaluation rigoureuse du rapport bénéfice/risque - Administration exclusivement hospitalière

Grossesse et allaitement

Les informations concernant l'utilisation du gemtuzumab ozogamicine pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

Compte tenu de la nature oncologique de ce traitement, une contraception efficace et un suivi spécialisé sont indispensables. Consultez impérativement votre hématologue pour toute question concernant grossesse ou allaitement.

Interactions médicamenteuses

Les informations détaillées sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.

L'équipe médicale hospitalière vérifie systématiquement les interactions potentielles avec les autres traitements du patient avant l'administration du gemtuzumab ozogamicine.

Évaluation par la HAS

La spécialité MYLOTARG 5 mg (laboratoire Pfizer Europe) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement des patients de 15 ans et plus atteints de leucémie aiguë myéloïde CD33+ de novo, naïfs de traitement, en bon état général (ECOG 0 ou 1), à l'exception de la LAM avec mutation du gène FLT3 éligible à un traitement par midostaurine et de la leucémie aiguë promyélocytaire
• Service Médical Rendu (SMR) : Important (dans l'indication spécifique évaluée)
• Justification : SMR important uniquement dans la population précisément définie ci-dessus
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : Malgré une amélioration de la survie sans événement, l'absence d'impact sur la survie globale et le profil de tolérance limitent l'amélioration du service médical rendu
• Référence : Dossier CT-17023