ÉLEXACAFTOR
ÉLEXACAFTOR : l'essentiel à retenir
L'élexacaftor est une substance active de la classe des modulateurs du CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), appartenant au groupe thérapeutique R07AX32. Cette molécule est exclusivement indiquée dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients présentant certaines mutations génétiques spécifiques. On la trouve uniquement dans la spécialité KAFTRIO, développée par le laboratoire Vertex Pharmaceuticals, en association avec l'ivacaftor et le tezacaftor. Ce médicament est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie et nécessite une prescription initiale hospitalière semestrielle.
Indications thérapeutiques
L'élexacaftor, en association avec l'ivacaftor et le tezacaftor (KAFTRIO), est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose (fibrose kystique) chez les patients âgés de 2 ans et plus qui présentent au moins une mutation F508del dans le gène CFTR.
La mucoviscidose est une maladie génétique héréditaire qui affecte principalement les poumons et le système digestif. Elle provoque la production d'un mucus épais et collant qui obstrue les voies respiratoires et digestives. Cette association médicamenteuse agit en améliorant le fonctionnement de la protéine CFTR défectueuse, permettant une meilleure fluidification des sécrétions.
Le traitement s'adresse aux patients porteurs de mutations spécifiques dans le gène CFTR, identifiées par un test génétique préalable obligatoire.
Points de sécurité essentiels
- Prescription spécialisée obligatoire : La prescription initiale doit être réalisée par un médecin hospitalier expérimenté dans la prise en charge de la mucoviscidose, renouvelable tous les 6 mois
- Surveillance hépatique : Des tests de la fonction hépatique doivent être effectués avant le début du traitement puis régulièrement durant le traitement
- Interactions médicamenteuses importantes : De nombreux médicaments peuvent interagir avec l'élexacaftor, nécessitant des ajustements posologiques ou une surveillance renforcée
- Association obligatoire : L'élexacaftor ne doit être utilisé qu'en association avec l'ivacaftor (KALYDECO), jamais seul
- Populations particulières : Une attention particulière est requise chez les patients avec insuffisance hépatique ou rénale
- Signes d'alerte : En cas de jaunisse, de douleurs abdominales intenses ou de troubles respiratoires nouveaux, consulter immédiatement un médecin
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
L'élexacaftor est disponible sous deux formes galéniques : - Comprimés pelliculés (50% des présentations) pour les patients pouvant avaler des comprimés - Granulés en sachet (50% des présentations) pour les patients ayant des difficultés de déglutition, notamment les jeunes enfants
Toutes les formes sont destinées à la voie orale uniquement.
Voie orale (administration standard)
Posologie adulte et enfant ≥ 6 ans : La posologie standard de KAFTRIO est généralement de 2 comprimés le matin, pris avec un repas contenant des graisses, en association avec KALYDECO (1 comprimé le soir).
Posologie enfant de 2 à 5 ans : La posologie est adaptée au poids de l'enfant et utilise les granulés en sachet. La dose exacte doit être déterminée par le médecin spécialiste.
Modalités d'administration : - À prendre avec un repas contenant des graisses pour optimiser l'absorption - Respecter un intervalle de 12 heures entre les prises de KALYDECO - Les granulés peuvent être mélangés avec des aliments mous (compote, yaourt) - Ne pas croquer, écraser ou diviser les comprimés
Ajustements posologiques
Insuffisance hépatique : - Légère à modérée : réduction de posologie nécessaire - Sévère : contre-indiqué
Insuffisance rénale : Aucun ajustement posologique nécessaire selon les données disponibles.
Interactions médicamenteuses : Des ajustements posologiques peuvent être nécessaires en cas de co-administration avec certains médicaments (inhibiteurs ou inducteurs du CYP3A).
Noms commerciaux et présentations
L'élexacaftor n'est disponible que dans la spécialité KAFTRIO du laboratoire Vertex Pharmaceuticals (Ireland), en association fixe avec l'ivacaftor et le tezacaftor.
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| KAFTRIO | Comprimé pelliculé | 75/50/100 mg | Non communiqué | 65% |
| KAFTRIO | Comprimé pelliculé | 37,5/25/50 mg | Non communiqué | 65% |
| KAFTRIO | Granulés sachet | 75/50/100 mg | Non communiqué | 65% |
| KAFTRIO | Granulés sachet | 60/40/80 mg | Non communiqué | 65% |
Points importants : - Aucun générique n'est actuellement disponible pour cette association - Toutes les présentations sont inscrites sur la liste I (prescription médicale obligatoire) - Le remboursement nécessite une prescription initiale hospitalière semestrielle - Les prix ne sont pas communiqués publiquement en raison du caractère spécialisé de ces médicaments
Effets indésirables possibles
Les données sur les effets indésirables spécifiques à l'élexacaftor seul ne sont pas disponibles dans le RCP fourni, car cette substance est toujours utilisée en association avec l'ivacaftor et le tezacaftor dans KAFTRIO.
Les effets indésirables de l'association complète incluent généralement :
Effets les plus fréquemment rapportés : - Troubles digestifs (nausées, diarrhées, douleurs abdominales) - Maux de tête - Infections des voies respiratoires supérieures - Augmentation des enzymes hépatiques
Effets nécessitant une surveillance : - Élévation des transaminases hépatiques - Réactions cutanées - Troubles du rythme cardiaque (rare)
Information non disponible dans le RCP officiel : Les fréquences précises des effets indésirables pour cette association ne sont pas détaillées dans les données fournies.
En cas d'effet indésirable suspecté, il est important de le signaler au médecin traitant ou au centre de pharmacovigilance régional.
Contre-indications et précautions
Contre-indications absolues : - Hypersensibilité connue à l'élexacaftor, à l'ivacaftor, au tezacaftor ou à l'un des excipients - Insuffisance hépatique sévère
Précautions d'emploi : - Surveillance de la fonction hépatique avant et pendant le traitement - Prudence chez les patients avec antécédents d'élévation des transaminases - Interaction avec de nombreux médicaments métabolisés par le CYP3A - Surveillance particulière chez les patients transplantés d'organes
Conduite de véhicules : L'influence sur l'aptitude à conduire des véhicules n'est pas documentée dans le RCP fourni. En cas de vertiges ou de fatigue, éviter la conduite.
Grossesse et allaitement
Information non disponible dans le RCP officiel concernant l'élexacaftor spécifiquement.
Recommandation générale : En l'absence de données suffisantes sur l'utilisation de cette association pendant la grossesse et l'allaitement, il est essentiel de consulter un médecin spécialiste pour évaluer le rapport bénéfice/risque.
La mucoviscidose étant une maladie grave, l'arrêt du traitement peut avoir des conséquences importantes sur l'état de santé maternelle. Une surveillance médicale rapprochée est indispensable.
Consulter impérativement un médecin spécialiste avant toute grossesse planifiée ou en cas de grossesse découverte sous traitement.
Interactions médicamenteuses
L'élexacaftor, en association avec l'ivacaftor et le tezacaftor, présente de nombreuses interactions médicamenteuses significatives :
Interactions contre-indiquées ou déconseillées : - Inducteurs puissants du CYP3A (rifampicine, phénytoïne, carbamazépine) - Millepertuis (Hypericum perforatum)
Associations nécessitant des précautions : - Inhibiteurs puissants du CYP3A (kétoconazole, itraconazole, clarithromycine) - Substrats du CYP3A avec marge thérapeutique étroite - Contraceptifs oraux contenant de l'éthinylestradiol
Interactions avec l'alimentation : - Pamplemousse et jus de pamplemousse (à éviter) - Aliments riches en graisses recommandés lors de la prise pour améliorer l'absorption
Information non disponible dans le RCP officiel : La liste exhaustive des interactions pour cette association spécifique.
Il est indispensable d'informer tous les professionnels de santé consultés de ce traitement avant toute prescription nouvelle.
Évaluation par la HAS
La spécialité KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) du laboratoire Vertex Pharmaceuticals a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement de la mucoviscidose chez les patients avec au moins une mutation F508del
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : Le service médical rendu par KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) en association avec KALYDECO (ivacaftor) reste important dans l'indication de l'AMM
- ASMR : I (Amélioration du Service Médical Rendu majeure)
- Justification ASMR : KAFTRIO en association à KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu majeure (ASMR I) dans la stratégie thérapeutique actuelle
- Référence : Dossier CT n°21271
Cette évaluation reconnaît l'innovation thérapeutique majeure que représente cette association dans la prise en charge de la mucoviscidose.
Spécialités contenant ÉLEXACAFTOR
| Nom commercial | Forme | Laboratoire | Type |
|---|---|---|---|
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 37,5 mg/25 mg/50 mg, comprimé pelliculé | comprimé pelliculé | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 60 mg/40 mg/80 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
| KAFTRIO 75 mg/50 mg/100 mg, granulés en sachet | granulés | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) | Association |
Questions Fréquentes
L'élexacaftor est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, KAFTRIO contenant l'élexacaftor est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie, mais nécessite une prescription initiale hospitalière semestrielle par un médecin expérimenté dans la mucoviscidose.
Peut-on prendre l'élexacaftor pendant la grossesse ?
Les données sur la grossesse ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Il est indispensable de consulter un médecin spécialiste pour évaluer le rapport bénéfice/risque, la mucoviscidose étant une maladie grave.
Quels sont les noms commerciaux de l'élexacaftor ?
L'élexacaftor n'est disponible que dans la spécialité KAFTRIO, toujours en association avec l'ivacaftor et le tezacaftor. Il n'existe pas de formulation contenant uniquement l'élexacaftor.
Existe-t-il des génériques de l'élexacaftor ?
Non, il n'existe actuellement aucun générique de KAFTRIO. Cette spécialité est encore sous brevet et produite exclusivement par Vertex Pharmaceuticals.
Combien de temps peut-on prendre KAFTRIO ?
La durée de traitement est déterminée par le médecin spécialiste en fonction de l'évolution de la maladie. Il s'agit généralement d'un traitement au long cours nécessitant un suivi médical régulier.
L'élexacaftor nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, KAFTRIO est inscrit sur la liste I et nécessite une prescription médicale obligatoire. De plus, la prescription initiale doit être faite par un médecin hospitalier, renouvelable tous les 6 mois.
Peut-on arrêter brutalement le traitement par élexacaftor ?
L'arrêt du traitement doit toujours être discuté avec le médecin spécialiste. Un arrêt brutal pourrait entraîner une dégradation rapide de l'état respiratoire chez les patients atteints de mucoviscidose.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 03:00:45
- Avis HAS : Important pour KAFTRIO dans le traitement de la mucoviscidose (dossier CT-21271)
- Lien vers la fiche BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=67875361
- Mention : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.