EFTRÉNONACOG ALFA

L'essentiel à retenir

L'eftrénonacog alfa est un facteur IX de coagulation recombinant (code ATC B02BD04), utilisé exclusivement dans le traitement de l'hémophilie B. Cette protéine thérapeutique permet de compenser le déficit en facteur IX de coagulation chez les patients hémophiles. Elle est disponible uniquement sous le nom commercial ALPROLIX, en injection intraveineuse et exclusivement en milieu hospitalier. Ce médicament nécessite une prescription initiale hospitalière et fait l'objet d'un remboursement par l'Assurance Maladie.

Indications thérapeutiques

Information importante : Les données RCP spécifiques aux indications ne sont pas disponibles dans la base de données consultée.

L'eftrénonacog alfa étant un facteur IX recombinant (classification ATC B02BD04), il est généralement indiqué dans : - Le traitement et la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) - La prophylaxie (prévention) des saignements chez les patients hémophiles B

Usage exclusivement hospitalier : Cette substance active n'existe que sous forme injectable intraveineuse et son administration se fait uniquement en milieu hospitalier spécialisé dans la prise en charge de l'hémophilie.

Points de sécurité essentiels

• Usage hospitalier uniquement : L'eftrénonacog alfa ne peut être administré que par voie intraveineuse en milieu hospitalier par du personnel médical spécialisé
• Surveillance étroite : La coagulation sanguine doit être surveillée régulièrement pendant le traitement
• Réactions allergiques : Arrêter immédiatement l'injection et consulter en urgence en cas de signes d'allergie (éruption cutanée, difficultés respiratoires, gonflement du visage)
• Prescription spécialisée : Nécessite une prescription initiale hospitalière semestrielle par un médecin expérimenté dans le traitement de l'hémophilie
• Conservation : Médicament thermosensible nécessitant un respect strict de la chaîne du froid
• Thromboses : Surveillance du risque de formation de caillots sanguins, particulièrement chez les patients présentant des facteurs de risque cardiovasculaire

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

L'eftrénonacog alfa n'est disponible que sous une seule forme : - Poudre et solvant pour solution injectable (100% des spécialités)

Voie injectable (usage hospitalier uniquement)

Information importante : Les données posologiques spécifiques ne sont pas disponibles dans le RCP consulté.

Cette voie d'administration est exclusivement réservée à l'usage hospitalier dans des services spécialisés en hématologie ou centres de traitement de l'hémophilie.

La posologie de l'eftrénonacog alfa est généralement : - Calculée individuellement selon le poids du patient - Ajustée en fonction de la sévérité du saignement - Déterminée par les taux de facteur IX plasmatiques cibles - Administrée par injection intraveineuse lente

Les dosages disponibles permettent une adaptation précise : 250 UI, 500 UI, 1000 UI, 2000 UI et 3000 UI.

Préparation et administration

La reconstitution de la poudre avec le solvant doit être réalisée par un professionnel de santé selon les procédures hospitalières strictes. Chaque flacon est à usage unique.

Noms commerciaux et présentations

L'eftrénonacog alfa n'est commercialisée que sous une seule marque :

Laboratoire : Swedish Orphan Biovitrum (Suède)

Particularité : Il n'existe pas de médicament générique de l'eftrénonacog alfa. ALPROLIX est le médicament princeps et unique sur le marché français.

Conditionnement : Chaque boîte contient l'ensemble du matériel nécessaire à l'injection (flacon de poudre, seringue préremplie de solvant, adaptateur, kit de perfusion, matériel de soin).

Effets indésirables possibles

Information importante : Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP consulté.

Comme tous les facteurs de coagulation recombinants, l'eftrénonacog alfa peut provoquer :

Effets potentiellement graves : - Réactions allergiques (éruption cutanée, démangeaisons, difficultés respiratoires) - Formation d'anticorps inhibiteurs du facteur IX - Risque thrombotique (formation de caillots sanguins)

Effets au site d'injection : - Douleur, rougeur ou gonflement au point d'injection - Hématome local

Autres effets possibles : - Fièvre - Maux de tête - Nausées

En cas d'effet indésirable, informer immédiatement l'équipe médicale hospitalière responsable du traitement.

Contre-indications et précautions

Information importante : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans le RCP consulté.

Contre-indications générales des facteurs IX : - Hypersensibilité connue à l'eftrénonacog alfa ou à l'un des excipients - Allergie documentée aux facteurs de coagulation recombinants

Précautions d'emploi : - Surveillance de la formation d'anticorps inhibiteurs - Contrôle régulier des paramètres de coagulation - Vigilance chez les patients présentant des facteurs de risque cardiovasculaire - Respect strict des conditions de conservation et de préparation

Conduite de véhicules : Non applicable (traitement hospitalier exclusif).

Grossesse et allaitement

Information importante : Les données spécifiques sur la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP consulté.

Grossesse : L'hémophilie B étant une maladie génétique touchant principalement les hommes, les situations de grossesse chez les patientes hémophiles B sont rares. En cas de grossesse chez une patiente porteuse, la décision thérapeutique relève d'une expertise médicale spécialisée.

Allaitement : Les données sur le passage dans le lait maternel ne sont pas documentées.

Recommandation : Toute situation de grossesse ou d'allaitement chez une patiente concernée par l'hémophilie B doit faire l'objet d'une consultation spécialisée en hématologie et gynécologie-obstétrique.

Interactions médicamenteuses

Information importante : Les données sur les interactions médicamenteuses ne sont pas détaillées dans le RCP consulté.

Précautions générales : - Informer l'équipe médicale de tous les médicaments pris (y compris automédication) - Attention particulière avec les médicaments affectant la coagulation - Éviter l'association avec d'autres facteurs de coagulation sauf indication médicale spécifique

L'administration se faisant exclusivement en milieu hospitalier, les interactions potentielles sont prises en charge par l'équipe médicale spécialisée.

Évaluation par la HAS

La spécialité ALPROLIX 3000 UI (laboratoire Swedish Orphan Biovitrum) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : "Le service médical rendu par ALPROLIX est important dans l'indication de l'AMM"
• ASMR : IV (amélioration du service médical rendu mineure)
• Justification ASMR : "ALPROLIX apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport aux autres facteurs IX disponibles (plasmatiques et recombinants)" grâce à son profil pharmacocinétique permettant d'alléger les schémas d'administration en prophylaxie
• Référence : Dossier CT n°15286

Cette évaluation reconnaît l'intérêt thérapeutique d'ALPROLIX avec un avantage modeste par rapport aux alternatives existantes, notamment par une administration moins fréquente en traitement préventif.

Spécialités contenant EFTRÉNONACOG ALFA