DICHLORHYDRATE DE BÉROTRALSTAT

DICHLORHYDRATE DE BÉROTRALSTAT : l'essentiel à retenir {#essentiel}

Le dichlorhydrate de bérotralstat est une substance active appartenant à la classe thérapeutique B06AC06 (autres agents antihémorragiques systémiques). Il s'agit d'un inhibiteur sélectif de la kallikréine plasmatique utilisé dans la prévention de l'angio-œdème héréditaire. Cette substance est commercialisée uniquement sous la spécialité ORLADEYO 150 mg en gélules par le laboratoire BIOCRYST IRELAND LIMITED. Le médicament nécessite une prescription hospitalière et est classé sur liste I, avec un remboursement partiel à 30% par la Sécurité sociale.

Indications thérapeutiques {#indications}

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Selon les données disponibles, le dichlorhydrate de bérotralstat est indiqué dans la prévention de routine des crises récurrentes d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus. L'angio-œdème héréditaire est une maladie génétique rare caractérisée par des épisodes récurrents de gonflement de la peau et des muqueuses, particulièrement au niveau du visage, des voies respiratoires et digestives.

Points de sécurité essentiels {#securite}

Prescription hospitalière obligatoire : Ce médicament ne peut être prescrit que par un médecin hospitalier et nécessite un suivi médical spécialisé.

Médicament de liste I : Délivrance sur ordonnance uniquement, avec respect strict des doses prescrites.

Population cible spécifique : Réservé aux adultes et adolescents de 12 ans et plus atteints d'angio-œdème héréditaire confirmé.

Surveillance médicale : Un suivi régulier est nécessaire pour évaluer l'efficacité et la tolérance du traitement.

Ne pas arrêter brutalement : Tout arrêt ou modification du traitement doit se faire sous surveillance médicale.

En cas d'effets indésirables graves ou de signes d'aggravation de la maladie, contacter immédiatement le médecin prescripteur ou les services d'urgence.

Comment ce médicament est-il utilisé ? {#posologie}

Formes pharmaceutiques disponibles

Le dichlorhydrate de bérotralstat est disponible uniquement sous forme de gélules de 150 mg pour administration orale.

Voie orale (usage standard)

Information détaillée de posologie non disponible dans le RCP officiel fourni.

La posologie doit être déterminée individuellement par le médecin prescripteur selon l'état clinique du patient et la sévérité de l'angio-œdème héréditaire. Le traitement est généralement prescrit en prévention des crises, avec une prise régulière selon les recommandations médicales.

Ajustements posologiques

Les ajustements de dose peuvent être nécessaires selon : - L'âge du patient (adolescents vs adultes) - La fonction rénale et hépatique - La réponse clinique individuelle - La tolérance au traitement

IMPORTANT : Seul le médecin prescripteur peut déterminer la posologie appropriée et sa durée.

Noms commerciaux et présentations {#presentations}

Le dichlorhydrate de bérotralstat est commercialisé sous une seule spécialité en France :

Présentation disponible : - ORLADEYO 150 mg : boîte de 28 gélules (4 plaquettes de 7 gélules)

Il s'agit d'une spécialité sans générique disponible à ce jour. Le prix n'est pas communiqué dans les données officielles.

Effets indésirables possibles {#effets-indesirables}

Information détaillée sur les effets indésirables non disponible dans le RCP officiel fourni.

Comme tout médicament, le dichlorhydrate de bérotralstat peut provoquer des effets indésirables. La fréquence et la nature de ces effets doivent être discutées avec le médecin prescripteur lors de l'initiation du traitement.

Il est important de signaler tout effet indésirable suspecté au médecin prescripteur ou au pharmacien, et de déclarer les effets indésirables graves sur le portail de signalement de l'ANSM.

Contre-indications et précautions {#contre-indications}

Information détaillée sur les contre-indications non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les principales précautions d'emploi incluent : - Allergie connue au dichlorhydrate de bérotralstat ou à l'un des excipients - Surveillance médicale régulière nécessaire - Respect strict de la prescription hospitalière

La conduite de véhicules et l'utilisation de machines doivent faire l'objet d'une discussion avec le médecin prescripteur selon la tolérance individuelle au traitement.

Grossesse et allaitement {#grossesse}

Information détaillée sur la grossesse et l'allaitement non disponible dans le RCP officiel fourni.

L'utilisation du dichlorhydrate de bérotralstat pendant la grossesse et l'allaitement nécessite une évaluation bénéfice/risque par le médecin prescripteur.

Important : Consultez impérativement votre médecin avant toute prise de ce médicament si vous êtes enceinte, si vous allaitez, ou si vous envisagez une grossesse.

Interactions médicamenteuses {#interactions}

Information détaillée sur les interactions médicamenteuses non disponible dans le RCP officiel fourni.

Il est essentiel d'informer le médecin prescripteur de tous les médicaments pris simultanément, y compris : - Les médicaments sur ordonnance - Les médicaments en automédication - Les compléments alimentaires - Les produits de phytothérapie

Le médecin évaluera les risques d'interactions et adaptera si nécessaire le traitement.

Évaluation par la HAS {#evaluation-has}

La spécialité ORLADEYO 150 mg (laboratoire BIOCRYST IRELAND LIMITED) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Prévention de routine des crises récurrentes d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, naïfs de traitements préventifs de 1ère intention
• Service Médical Rendu (SMR) : Insuffisant
• Justification : Le service médical rendu par ORLADEYO 150 mg, gélule (bérotralstat) est insuffisant pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale dans la prévention de routine des crises récurrentes d'angio-œdème héréditaire (AOH) chez les adultes et les adolescents de 12 ans et plus, naïfs de traitements préventifs de 1ère intention
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : La Commission de la transparence considère qu'ORLADEYO (bérotralstat) n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) chez les adultes et les adolescents de 12 ans, comme traitement de 2ème intention dans la prise en charge pour la prévention de routine des crises récurrentes d'angio-œdème héréditaire (AOH)
• Référence : Dossier CT-19326

FAQ {#faq}

Le dichlorhydrate de bérotralstat est-il remboursé par la Sécurité sociale ?

Oui, ORLADEYO est remboursé à hauteur de 30% par la Sécurité sociale, malgré l'évaluation SMR insuffisant de la HAS. Le remboursement reste possible dans le cadre d'une prescription hospitalière.

Peut-on prendre le dichlorhydrate de bérotralstat pendant la grossesse ?

L'utilisation pendant la grossesse nécessite une évaluation médicale spécialisée. Consultez impérativement votre médecin prescripteur avant toute prise si vous êtes enceinte ou planifiez une grossesse.

Quels sont les noms commerciaux du dichlorhydrate de bérotralstat ?

En France, cette substance active est commercialisée uniquement sous le nom ORLADEYO 150 mg en gélules par le laboratoire BIOCRYST IRELAND LIMITED.

Existe-t-il des génériques du dichlorhydrate de bérotralstat ?

Non, aucun générique n'est actuellement disponible en France. ORLADEYO reste la seule spécialité commercialisée.

Le dichlorhydrate de bérotralstat nécessite-t-il une ordonnance ?

Oui, il s'agit d'un médicament de liste I nécessitant une prescription hospitalière obligatoire. Seuls les médecins hospitaliers peuvent le prescrire.

Dans quel cadre ce médicament est-il utilisé ?

Le dichlorhydrate de bérotralstat est utilisé en traitement de 2ème intention pour la prévention des crises d'angio-œdème héréditaire chez les patients de 12 ans et plus, lorsque les traitements de première intention ne sont pas adaptés.

Combien de temps peut-on prendre ce traitement ?

La durée du traitement est déterminée individuellement par le médecin prescripteur selon l'évolution de la maladie et la réponse au traitement. Un suivi médical régulier est nécessaire.