DÉFIBROTIDE

DÉFIBROTIDE : l'essentiel à retenir

Le DÉFIBROTIDE est une substance active de la famille des antithrombotiques (code ATC B01AX01), utilisée exclusivement en milieu hospitalier par voie intraveineuse. Il s'agit d'un médicament hautement spécialisé, prescrit uniquement par des médecins compétents en hématologie pour le traitement de complications graves survenant après une greffe de cellules souches. En France, cette substance est commercialisée sous le nom DEFITELIO par le laboratoire Gentium. Le médicament est remboursé par l'Assurance Maladie mais réservé strictement à l'usage hospitalier avec prescription médicale spécialisée.

Indications thérapeutiques

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Selon les données ANSM disponibles, le DÉFIBROTIDE est indiqué dans le traitement de la maladie veino-occlusive (MVO) hépatique sévère survenant après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques (TCSH).

Cette pathologie est une complication grave qui peut survenir chez les patients ayant bénéficié d'une greffe de moelle osseuse ou de cellules souches, caractérisée par l'obstruction des petites veines du foie.

Important : Cette substance est exclusivement utilisée en milieu hospitalier spécialisé en hématologie. Il n'existe pas de forme orale pour l'usage courant.

Points de sécurité essentiels

⚠️ USAGE HOSPITALIER EXCLUSIF : Le DÉFIBROTIDE ne peut être administré que dans un service hospitalier d'hématologie par des médecins spécialistes compétents en maladies du sang.

⚠️ SURVEILLANCE STRICTE REQUISE : L'administration nécessite une surveillance médicale continue en raison des risques hémorragiques et des effets indésirables graves.

⚠️ CONTRE-INDICATION ABSOLUE EN PROPHYLAXIE : Selon l'alerte ANSM de juin 2022, ce médicament ne doit jamais être utilisé en prévention de la maladie veino-occlusive. Son usage est strictement réservé au traitement curatif.

⚠️ POPULATIONS À RISQUE : Une vigilance particulière est requise chez les patients présentant des troubles de la coagulation ou sous anticoagulants.

⚠️ SIGNES D'ALERTE : Tout saignement anormal, hématome important ou douleur abdominale intense nécessite une évaluation médicale immédiate.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le DÉFIBROTIDE est uniquement disponible sous forme de solution à diluer pour perfusion à administrer par voie intraveineuse.

Voie intraveineuse (usage hospitalier exclusif)

Cette voie est réservée à l'usage hospitalier spécialisé.

Information posologique non disponible dans le RCP officiel fourni. La posologie et les modalités d'administration sont déterminées par le médecin hématologue en fonction de la gravité de la maladie veino-occlusive et des caractéristiques du patient.

L'administration se fait par perfusion intraveineuse continue dans un service hospitalier spécialisé avec surveillance médicale constante.

Ajustements posologiques

Les ajustements de dose sont déterminés par l'équipe médicale spécialisée en fonction : - De la fonction rénale du patient - De la fonction hépatique - De l'état clinique général - De la réponse au traitement

Noms commerciaux et présentations

En France, le DÉFIBROTIDE est commercialisé sous une seule spécialité :

Laboratoire : GENTIUM (Italie)

Présentation disponible : 10 flacons en verre de 2,5 mL

Il n'existe actuellement aucun médicament générique de cette spécialité en France.

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant la fréquence et la nature précise des effets indésirables.

D'après les données générales sur cette classe thérapeutique, les effets indésirables principaux peuvent inclure : - Risques hémorragiques (saignements) - Réactions au site d'injection - Troubles digestifs

Important : En milieu hospitalier, l'équipe médicale surveille étroitement l'apparition d'effets indésirables et adapte le traitement en conséquence.

Contre-indications et précautions

Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les contre-indications générales comprennent : - Allergie connue au défibrotide ou aux excipients - Situations de saignement actif non contrôlé - Troubles graves de la coagulation non maîtrisés

Conduite de véhicules : Non applicable (usage hospitalier exclusif).

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement.

En raison de la spécificité de l'indication (complications post-greffe de cellules souches), l'évaluation du rapport bénéfice/risque est réalisée au cas par cas par l'équipe médicale spécialisée.

Toujours consulter l'équipe médicale avant toute décision thérapeutique chez une femme enceinte ou allaitante.

Interactions médicamenteuses

Information détaillée non disponible dans le RCP officiel fourni.

En raison des propriétés antithrombotiques du défibrotide, une attention particulière est portée aux interactions avec : - Les anticoagulants - Les antiagrégants plaquettaires - Les autres médicaments affectant la coagulation

L'équipe médicale hospitalière évalue systématiquement les interactions potentielles avec les autres traitements du patient.

Évaluation par la HAS

La spécialité DEFITELIO (laboratoire Gentium) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement de la MVO hépatique sévère post-TCSH
• Service Médical Rendu (SMR) : Modéré
• Justification : Le service médical rendu par DEFITELIO (defibrotide) reste modéré dans l'indication de l'AMM
• ASMR : IV (amélioration mineure)
• Justification ASMR : DEFITELIO apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique du traitement de la MVO hépatique sévère post-TCSH
• Référence : Dossier CT n°19214