CIPAGLUCOSIDASE ALFA

L'essentiel à retenir

La cipaglucosidase alfa est un médicament de thérapie enzymatique substitutive appartenant à la classe thérapeutique A16AB23 (autres médicaments des voies digestives et du métabolisme). Cette substance active est spécifiquement conçue pour traiter la maladie de Pompe, une maladie génétique rare qui affecte les muscles. Elle n'est disponible que sous le nom commercial POMBILITI du laboratoire Amicus Therapeutics, exclusivement sous forme injectable pour usage hospitalier. Ce traitement nécessite une prescription hospitalière et les premières administrations doivent obligatoirement être effectuées en milieu hospitalier.

Indications thérapeutiques

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Selon les données disponibles, la cipaglucosidase alfa est indiquée dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide), particulièrement chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif. La maladie de Pompe est une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive due à l'accumulation de glycogène dans les cellules musculaires.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Usage hospitalier uniquement : Ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par des professionnels de santé formés.

⚠️ Prescription spécialisée : Prescription hospitalière obligatoire - ce médicament n'est pas disponible en pharmacie de ville.

⚠️ Administration par perfusion : Exclusivement par voie intraveineuse, nécessite une surveillance médicale pendant l'administration.

⚠️ Traitement d'association : Ce médicament doit être utilisé en association avec OPFOLDA (miglustat) selon les recommandations médicales.

⚠️ Maladie rare : Traitement spécialisé pour une pathologie complexe nécessitant un suivi médical régulier et spécialisé.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

La cipaglucosidase alfa n'existe que sous une seule forme : - Poudre pour solution à diluer pour perfusion (usage hospitalier uniquement)

Voie intraveineuse (usage hospitalier exclusif)

Information de posologie non disponible dans le RCP officiel fourni.

Cette voie d'administration est réservée exclusivement à l'usage hospitalier. Le médicament se présente sous forme de poudre qui doit être reconstituée puis diluée avant administration par perfusion intraveineuse. L'administration nécessite une surveillance médicale appropriée et doit être effectuée par des professionnels de santé expérimentés dans le traitement de la maladie de Pompe.

Les premières administrations doivent obligatoirement être réalisées en milieu hospitalier pour surveiller d'éventuelles réactions et adapter le traitement si nécessaire.

Noms commerciaux et présentations

Le cipaglucosidase alfa n'est disponible que sous une seule spécialité commerciale :

Laboratoire : AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (Irlande) Présentation : 1 flacon en verre de 20 mL Statut : Aucun générique disponible - médicament d'exception pour maladie rare

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Les effets indésirables spécifiques à la cipaglucosidase alfa ne sont pas détaillés dans les données fournies. Cependant, les traitements enzymatiques substitutifs peuvent généralement provoquer des réactions liées à la perfusion.

En cas d'apparition d'effets indésirables pendant ou après l'administration, il est essentiel d'en informer immédiatement l'équipe médicale hospitalière qui supervise le traitement.

Contre-indications et précautions

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Ce médicament étant administré exclusivement en milieu hospitalier, l'équipe médicale spécialisée évaluera les contre-indications potentielles avant chaque administration et adaptera la surveillance en conséquence.

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

Chez les femmes en âge de procréer, il est essentiel de discuter avec l'équipe médicale spécialisée des risques et bénéfices du traitement en cas de grossesse planifiée ou en cours, ainsi que pendant l'allaitement.

Consulter obligatoirement l'équipe médicale hospitalière avant toute prise de décision concernant la poursuite du traitement pendant la grossesse ou l'allaitement.

Interactions médicamenteuses

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

L'équipe médicale hospitalière vérifiera systématiquement les interactions potentielles avec les autres traitements du patient avant chaque administration. Il est important de signaler tous les médicaments pris, y compris les traitements sans ordonnance et les compléments alimentaires.

Évaluation par la HAS

La spécialité POMBILITI 105 mg (laboratoire Amicus Therapeutics Europe) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en α-glucosidase acide) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif
• Service Médical Rendu (SMR) : Faible
• Justification : Le service médical rendu par POMBILITI en association avec OPFOLDA est faible dans cette indication spécifique
• ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
• Justification ASMR : POMBILITI en association avec OPFOLDA n'a pas démontré de supériorité par rapport à l'alglucosidase alfa (MYOZYME) sur le critère principal d'évaluation (test de marche de 6 minutes)
• Référence : Dossier CT n°20407