CHLORURE DE MARALIXIBAT

1. CHLORURE DE MARALIXIBAT : l'essentiel à retenir

Le chlorure de maralixibat appartient à la classe thérapeutique des médicaments gastro-entérologiques (code ATC A05AX04). Cette substance active est commercialisée en France sous le nom LIVMARLI en solution buvable. Il s'agit d'un médicament d'exception nécessitant une prescription initiale hospitalière et un suivi spécialisé en hépato-gastroentérologie ou pédiatrie. Le médicament est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie et figure sur la liste I des substances vénéneuses.

2. Indications thérapeutiques

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Les indications thérapeutiques spécifiques du chlorure de maralixibat ne sont pas renseignées dans les données extraites du RCP. Pour connaître les utilisations autorisées de ce médicament, il est nécessaire de consulter le Résumé des Caractéristiques du Produit complet ou de s'adresser à un professionnel de santé.

Selon l'évaluation de la HAS disponible, ce médicament est indiqué dans certains types de cholestases familiales intrahépatiques progressives (PFIC).

3. Points de sécurité essentiels

Médicament à surveillance particulière : Le chlorure de maralixibat nécessite une surveillance médicale étroite pendant toute la durée du traitement.

Prescription hospitalière obligatoire : La première prescription doit être réalisée par un médecin hospitalier spécialisé en hépato-gastroentérologie ou pédiatrie.

Suivi spécialisé requis : Le renouvellement de l'ordonnance ne peut être effectué que par des spécialistes en hépato-gastroentérologie ou en pédiatrie.

Liste I : Ce médicament est soumis à prescription médicale obligatoire et figure sur la liste des substances vénéneuses.

Populations pédiatriques : Une attention particulière doit être portée au suivi chez l'enfant, nécessitant l'intervention de spécialistes en pédiatrie.

Conservation : Respecter les conditions de conservation indiquées sur l'emballage pour maintenir l'efficacité du produit.

4. Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le chlorure de maralixibat est disponible uniquement sous forme de solution buvable pour administration par voie orale.

Voie orale

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Les données de posologie spécifiques ne sont pas renseignées dans le RCP extrait. La posologie précise, les modalités d'administration et les ajustements posologiques doivent être déterminés par le médecin prescripteur spécialisé.

Le médicament se présente sous la forme d'une solution buvable dosée à 9,5 mg/mL, accompagnée de seringues pour administration orale de différents volumes (0,5 mL, 1 mL et 3 mL) pour permettre un dosage précis.

Modalités d'administration

L'administration se fait par voie orale à l'aide des seringues fournies dans l'emballage. Le médecin spécialisé définira la dose adaptée et la fréquence d'administration en fonction de l'indication traitée et des caractéristiques du patient.

5. Noms commerciaux et présentations

Le chlorure de maralixibat est commercialisé en France sous une seule spécialité :

Laboratoire : MIRUM PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL (Pays-Bas)

Présentation disponible : Flacon en polytéréphtalate (PET) jaune/brun de 30 mL avec fermeture de sécurité enfant, accompagné de 3 seringues pour administration orale (0,5 mL, 1 mL et 3 mL).

Génériques : Aucun générique n'est actuellement disponible pour cette spécialité.

6. Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Les effets indésirables spécifiques du chlorure de maralixibat ne sont pas détaillés dans les données RCP extraites.

En cas d'apparition d'effets indésirables, il est important de les signaler à votre médecin ou pharmacien. Vous pouvez également les déclarer directement sur le site de l'ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament).

Consultez immédiatement un médecin en cas de symptômes inhabituels ou préoccupants pendant le traitement.

7. Contre-indications et précautions

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Les contre-indications spécifiques du chlorure de maralixibat ne sont pas renseignées dans les données extraites.

Compte tenu du statut de médicament nécessitant une surveillance particulière, les contre-indications et précautions d'emploi doivent être évaluées par le médecin spécialisé lors de la prescription.

Précautions générales : - Respecter strictement la prescription médicale - Effectuer le suivi médical régulier prévu - Signaler tout symptôme inhabituel au médecin traitant - Ne pas modifier la posologie sans avis médical

8. Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Les données concernant l'utilisation du chlorure de maralixibat pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas spécifiées dans le RCP extrait.

Conseil essentiel : Consultez impérativement votre médecin avant toute prise de ce médicament si vous êtes enceinte, si vous allaitez, ou si vous envisagez une grossesse. Le médecin évaluera le rapport bénéfice/risque de façon individualisée.

9. Interactions médicamenteuses

Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Les interactions médicamenteuses du chlorure de maralixibat avec d'autres substances ne sont pas détaillées dans les données RCP disponibles.

Recommandation importante : Informez toujours votre médecin et votre pharmacien de tous les médicaments que vous prenez, y compris les traitements en automédication, les compléments alimentaires et les produits de phytothérapie.

10. Évaluation par la HAS

La spécialité LIVMARLI 9,5 mg/mL (laboratoire MIRUM PHARMACEUTICALS INTERNATIONAL) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par LIVMARLI 9,5 mg/mL (maralixibat), solution buvable est important dans l'indication de l'AMM
• ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
• Justification ASMR : LIVMARLI 9,5 mg/mL (maralixibat), solution buvable apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III), dans la PFIC de type 1 et 2 (excepté le sous type BSEP3) au même titre que BYLVAY (odévixibat) et dans les autres types de PFIC, dans la stratégie thérapeutique actuelle
• Référence : Dossier CT n°CT-21031

11. FAQ

Le chlorure de maralixibat est-il remboursé par la Sécurité sociale ?

Oui, LIVMARLI est remboursé à hauteur de 65% par l'Assurance Maladie. Il s'agit d'un médicament d'exception nécessitant une prescription spécialisée.

Peut-on obtenir ce médicament sans ordonnance ?

Non, le chlorure de maralixibat est un médicament de liste I nécessitant obligatoirement une prescription médicale. De plus, la prescription initiale doit être réalisée par un médecin hospitalier spécialisé.

Qui peut prescrire et renouveler ce traitement ?

La prescription initiale doit être faite à l'hôpital par un spécialiste. Les renouvellements ne peuvent être effectués que par des médecins spécialisés en hépato-gastroentérologie ou en pédiatrie.

Existe-t-il des génériques du chlorure de maralixibat ?

Non, aucun médicament générique n'est actuellement disponible pour cette substance active. LIVMARLI est la seule spécialité commercialisée en France.

Comment conserver ce médicament ?

Suivez les instructions de conservation indiquées sur l'emballage du médicament. Gardez le médicament dans son emballage d'origine et hors de portée des enfants grâce à la fermeture de sécurité enfant.

Que faire en cas d'oubli de dose ?

Contactez votre médecin ou pharmacien pour connaître la conduite à tenir en cas d'oubli. Ne doublez jamais la dose pour compenser un oubli.