CHLORHYDRATE DE MIGALASTAT

L'essentiel à retenir

Le chlorhydrate de migalastat est une substance active appartenant à la classe thérapeutique des médicaments pour les troubles du métabolisme (code ATC A16AX14). Cette molécule innovante est commercialisée sous le nom GALAFOLD par le laboratoire Amicus Therapeutics Europe pour le traitement de la maladie de Fabry. Il s'agit d'un médicament orphelin réservé à un usage très spécialisé, disponible uniquement sur prescription hospitalière et remboursé à 65% par l'Assurance Maladie.

Indications thérapeutiques

Le chlorhydrate de migalastat est indiqué dans le traitement de la maladie de Fabry. La maladie de Fabry est une maladie génétique rare qui affecte le métabolisme des graisses dans l'organisme, pouvant entraîner des complications au niveau des reins, du cœur et du système nerveux.

Important : Ce médicament n'est efficace que chez les patients porteurs d'une mutation génétique spécifique sensible au traitement. Un test génétique préalable est nécessaire pour déterminer si le patient peut bénéficier de ce traitement.

Points de sécurité essentiels

• Prescription hospitalière obligatoire : Ce médicament ne peut être prescrit que par un médecin hospitalier spécialisé dans le traitement de la maladie de Fabry
• Test génétique requis : Seuls les patients porteurs d'une mutation sensible au migalastat peuvent bénéficier de ce traitement
• Surveillance médicale stricte : Un suivi régulier de la fonction rénale et cardiaque est nécessaire
• Ne pas interrompre brutalement : L'arrêt du traitement doit toujours se faire sous supervision médicale
• Usage très spécialisé : Ce médicament est réservé aux patients intolérants ou non répondeurs au traitement enzymatique substitutif
• En cas d'effets indésirables graves : Contacter immédiatement le médecin prescripteur ou les services d'urgence

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Forme pharmaceutique disponible

Le chlorhydrate de migalastat est disponible uniquement sous forme de gélules pour administration par voie orale.

Voie orale

La posologie et les modalités d'administration doivent être déterminées par un médecin spécialisé selon le profil génétique du patient et l'évolution de la maladie. Seul le médecin prescripteur peut ajuster le traitement en fonction de la réponse individuelle et de la tolérance.

Information non disponible dans le RCP officiel : Les détails précis de posologie ne sont pas fournis dans les données disponibles. Ces informations doivent être obtenues auprès du médecin prescripteur.

Modalités particulières

• L'administration se fait selon un protocole établi par le centre spécialisé
• Le traitement nécessite une surveillance biologique régulière
• Des ajustements posologiques peuvent être nécessaires selon la fonction rénale

Noms commerciaux et présentations

Le chlorhydrate de migalastat est commercialisé en France sous un seul nom commercial :

• Laboratoire : Amicus Therapeutics Europe (Irlande)
• Présentation : Plaquettes thermoformées de 14 gélules
• Statut : Médicament d'origine (pas de générique disponible)
• Classification : Médicament orphan, Liste I, prescription hospitalière

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel : Les détails précis des effets indésirables et leurs fréquences ne sont pas fournis dans les données disponibles.

Les patients traités par GALAFOLD doivent être informés par leur médecin des effets indésirables possibles lors de l'initiation du traitement. En cas d'apparition d'effets indésirables, il est essentiel de contacter rapidement l'équipe médicale spécialisée dans le suivi de la maladie de Fabry.

Contre-indications et précautions

Information non disponible dans le RCP officiel : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans les données disponibles.

Ce médicament étant réservé à un usage très spécialisé, toutes les contre-indications et précautions d'emploi sont évaluées au cas par cas par l'équipe médicale spécialisée avant initiation du traitement.

Précautions générales

• Surveillance de la fonction rénale
• Surveillance de la fonction cardiaque
• Évaluation régulière de l'efficacité du traitement

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel : Les données concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas fournies dans les données disponibles.

Étant donné qu'il s'agit d'une maladie génétique rare nécessitant un traitement continu, toute question concernant la grossesse ou l'allaitement doit être discutée avec l'équipe médicale spécialisée qui évaluera le rapport bénéfice/risque au cas par cas.

Interactions médicamenteuses

Information non disponible dans le RCP officiel : Les interactions médicamenteuses spécifiques ne sont pas détaillées dans les données disponibles.

L'équipe médicale spécialisée dans le traitement de la maladie de Fabry vérifie systématiquement les interactions possibles avec les autres traitements du patient avant prescription et lors du suivi.

Évaluation par la HAS

La spécialité GALAFOLD 123 mg gélule (laboratoire Amicus Therapeutics Europe) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Traitement de la maladie de Fabry chez les patients porteurs d'une mutation sensible au traitement
• Service Médical Rendu (SMR) : Important
• Justification : Le service médical rendu par GALAFOLD est important uniquement chez les patients avec maladie de Fabry, porteurs d'une mutation sensible au traitement
• ASMR : IV (amélioration du service médical rendu mineure)
• Justification ASMR : GALAFOLD apporte une amélioration du service médical rendu mineure dans le traitement de la maladie de Fabry, uniquement chez les patients porteurs d'une mutation sensible au traitement, et intolérants ou non répondeurs à un traitement enzymatique substitutif bien conduit
• Référence : Dossier CT n°15262