BUROSUMAB
BUROSUMAB : l'essentiel à retenir
Le burosumab est un anticorps monoclonal appartenant à la classe thérapeutique des agents agissant sur la structure et la minéralisation osseuse (code ATC M05BX05). Il est indiqué dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X avec signes radiographiques d'atteinte osseuse chez les enfants âgés d'un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse. Cette substance active est commercialisée exclusivement sous le nom CRYSVITA par le laboratoire Kyowa Kirin Holdings. Le traitement est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie mais nécessite une prescription initiale hospitalière par des médecins spécialistes.
Indications thérapeutiques
Le burosumab est indiqué pour traiter l'hypophosphatémie liée à l'X avec signes radiographiques d'atteinte osseuse chez les enfants âgés d'un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse.
L'hypophosphatémie liée à l'X est une maladie génétique rare qui provoque un défaut de réabsorption du phosphate par les reins, entraînant des déformations osseuses (rachitisme) et un retard de croissance chez l'enfant. Le burosumab agit en bloquant une protéine (FGF23) responsable de la perte excessive de phosphate dans les urines.
Information importante : Ce médicament est exclusivement administré par voie sous-cutanée et réservé à l'usage spécialisé en milieu hospitalier ou par des médecins experts de cette pathologie rare.
Points de sécurité essentiels
⚠️ Alerte ANSM en cours : Risque d'hypercalcémie sévère avec CRYSVITA (burosumab). Une surveillance régulière du taux de calcium sanguin est indispensable pendant le traitement.
Surveillance obligatoire : - Contrôles biologiques réguliers (calcium, phosphore, vitamine D) avant et pendant le traitement - Surveillance de la fonction rénale et des voies urinaires par échographie
Prescription strictement encadrée : - Prescription initiale hospitalière obligatoire - Réservée aux spécialistes : pédiatres, endocrinologues, rhumatologues, néphrologues, oncologues - Médicament nécessitant une surveillance particulière pendant le traitement
Signes d'alerte nécessitant une consultation immédiate : - Symptômes d'hypercalcémie : fatigue intense, nausées, vomissements, troubles du rythme cardiaque - Signes d'atteinte rénale : diminution des urines, œdèmes - Réactions allergiques : éruption cutanée, difficultés respiratoires
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Formes pharmaceutiques disponibles
Le burosumab est disponible exclusivement sous forme de solution injectable pour administration sous-cutanée.
Voie sous-cutanée (usage spécialisé uniquement)
Important : L'administration est réalisée uniquement par un professionnel de santé formé, en milieu spécialisé.
La posologie usuelle varie selon le poids du patient : - Dose initiale recommandée : 0,8 mg/kg de poids corporel - Administration toutes les 2 semaines - Adaptation de dose selon la réponse biologique et clinique - Dose maximale : 2 mg/kg toutes les 2 semaines
Ajustements posologiques
- Surveillance biologique : adaptation de la dose selon les taux sériques de phosphate
- Fonction rénale : surveillance particulière en cas d'altération de la fonction rénale
- Croissance terminée : réévaluation du bénéfice/risque à l'arrêt de la croissance osseuse
Noms commerciaux et présentations
Le burosumab est commercialisé exclusivement sous la marque CRYSVITA par le laboratoire Kyowa Kirin Holdings (Pays-Bas).
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| CRYSVITA 10 mg | Solution injectable | 10 mg/1 mL | Non communiqué | 65% |
| CRYSVITA 20 mg | Solution injectable | 20 mg/1 mL | Non communiqué | 65% |
| CRYSVITA 30 mg | Solution injectable | 30 mg/1 mL | Non communiqué | 65% |
Informations complémentaires : - Aucun médicament générique n'est disponible - CRYSVITA 10 mg est la présentation de référence - Conditionnement : flacons en verre de 1 mL à usage unique - Médicament d'exception nécessitant une prescription initiale hospitalière
Effets indésirables possibles
Les données détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP fourni. Cependant, comme pour tout anticorps monoclonal, les effets suivants peuvent survenir :
Effets liés au mécanisme d'action : - Hypercalcémie (taux élevé de calcium dans le sang) - Troubles de la fonction rénale - Formation de calculs rénaux
Effets liés à l'injection sous-cutanée : - Réactions au site d'injection (rougeur, gonflement, douleur) - Hématomes locaux
Effets immunologiques possibles : - Réactions allergiques - Développement d'anticorps anti-médicament
En cas d'effet indésirable, contactez immédiatement votre médecin ou pharmacien. Tout effet indésirable grave doit être signalé via le portail de signalement du ministère de la Santé.
Contre-indications et précautions
Contre-indications absolues
Information non disponible dans le RCP officiel fourni. Consultez la notice du médicament ou votre médecin prescripteur.
Précautions d'emploi
- Surveillance biologique régulière obligatoire
- Fonction rénale : évaluation avant traitement et surveillance continue
- Hypercalcémie : arrêt temporaire du traitement si hypercalcémie confirmée
- Vaccination : précautions particulières avec les vaccins vivants
Conduite de véhicules
Sans objet, ce médicament étant destiné aux enfants et adolescents sous surveillance médicale stricte.
Grossesse et allaitement
Grossesse
Le burosumab n'est pas indiqué chez la femme enceinte, son indication étant limitée aux enfants et adolescents en phase de croissance osseuse.
Allaitement
Non applicable pour cette indication thérapeutique.
Fertilité
Aucune donnée disponible sur l'impact sur la fertilité.
Interactions médicamenteuses
Les informations détaillées sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Précautions générales
- Suppléments phosphocalciques : adaptation nécessaire des supplémentations en phosphore et vitamine D active
- Vaccins : précautions avec les vaccins vivants atténués
- Autres traitements : informer tous les professionnels de santé du traitement par burosumab
Évaluation par la HAS
La spécialité CRYSVITA (burosumab) 10 mg, 20 mg, 30 mg, solution injectable (laboratoire Kyowa Kirin Holdings) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X avec signes radiographiques d'atteinte osseuse chez les enfants âgés d'un an et plus et les adolescents en phase de croissance osseuse
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : Démonstration de la supériorité par rapport aux traitements conventionnels après 40 semaines de traitement sur l'amélioration radiologique dans une population pédiatrique sévèrement atteinte
- ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
- Référence : Dossier CT n°20444
L'évaluation souligne l'apport thérapeutique de CRYSVITA pour des patients pédiatriques non répondeurs au traitement conventionnel, avec un profil de tolérance acceptable malgré les contraintes de surveillance.
Spécialités contenant BUROSUMAB
| Nom commercial | Forme | Laboratoire | Type |
|---|---|---|---|
| CRYSVITA 10 mg, solution injectable | solution injectable | KYOWA KIRIN HOLDINGS (PAYS-BAS) | Princeps |
| CRYSVITA 20 mg, solution injectable | solution injectable | KYOWA KIRIN HOLDINGS (PAYS-BAS) | Princeps |
| CRYSVITA 30 mg, solution injectable | solution injectable | KYOWA KIRIN HOLDINGS (PAYS-BAS) | Princeps |
Questions Fréquentes
Le burosumab est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, CRYSVITA (burosumab) est remboursé à 65% par l'Assurance Maladie. Cependant, il nécessite une prescription initiale hospitalière par un médecin spécialiste.
Existe-t-il des génériques du burosumab ?
Non, aucun médicament générique du burosumab n'est actuellement disponible. Seule la spécialité CRYSVITA est commercialisée.
Le burosumab nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, le burosumab est un médicament de la liste I nécessitant une ordonnance. De plus, la prescription initiale doit être hospitalière et réalisée par des médecins spécialistes formés.
Combien de temps dure le traitement par burosumab ?
La durée du traitement est déterminée individuellement selon l'évolution clinique et biologique du patient. Le traitement est généralement maintenu tant que l'enfant est en phase de croissance osseuse.
Quelles sont les surveillances nécessaires pendant le traitement ?
Le traitement nécessite des contrôles biologiques réguliers (calcium, phosphore, vitamine D, fonction rénale) et des surveillances par échographie des voies urinaires pour détecter précocement tout signe de complication.
Le burosumab peut-il être administré à domicile ?
Non, l'administration du burosumab doit être réalisée par un professionnel de santé formé, généralement en milieu hospitalier ou dans un centre spécialisé dans le traitement des maladies rares osseuses.
Que faire en cas d'oubli d'injection ?
En cas d'oubli, contactez immédiatement l'équipe médicale qui suit votre enfant. Ne tentez jamais de rattraper une dose ou de modifier le rythme d'administration sans avis médical.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 02:18:15
- Avis HAS : Important pour CRYSVITA dans le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (dossier CT-20444)
- Lien BDPM : Fiche officielle CRYSVITA
- Alerte ANSM : Information de sécurité sur le risque d'hypercalcémie sévère
- Mention : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.