BLINATUMOMAB

BLINATUMOMAB : l'essentiel à retenir

Le blinatumomab appartient à la classe thérapeutique des agents antinéoplasiques et immunomodulateurs (code ATC L01FX07). Il s'agit d'un anticorps monoclonal bi-spécifique utilisé en immunothérapie anti-cancéreuse, spécifiquement dans le traitement de certaines formes de leucémie aiguë lymphoblastique à précurseurs B. Cette substance active n'existe actuellement que sous le nom commercial BLINCYTO, développé par le laboratoire Amgen Europe. Ce médicament est réservé exclusivement à l'usage hospitalier et nécessite une prescription par des médecins spécialisés en hématologie, avec un remboursement pris en charge par la Sécurité sociale.

Indications thérapeutiques

Le blinatumomab est indiqué dans le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B chez les patients pédiatriques âgés de 1 mois à 1 an. Plus précisément, il est utilisé dans deux situations cliniques :

• Traitement des formes réfractaires ou en rechute : pour les patients présentant une LAL exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif, qui n'ont pas répondu au traitement ou qui ont rechuté après au moins deux traitements antérieurs, ou encore en cas de rechute après une greffe de cellules souches hématopoïétiques.

• Traitement de consolidation en première rechute : pour les patients présentant une LAL exprimant le CD19 en l'absence de chromosome Philadelphie, en première rechute à haut risque.

La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui affecte les globules blancs appelés lymphocytes. Cette forme de leucémie progresse rapidement et nécessite un traitement urgent et spécialisé.

Points de sécurité essentiels

⚠️ Usage hospitalier exclusivement : Le blinatumomab ne peut être administré que dans un environnement hospitalier spécialisé, sous surveillance médicale constante.

Surveillance particulière obligatoire : Ce médicament nécessite une surveillance médicale renforcée pendant toute la durée du traitement en raison de ses effets potentiellement graves.

Prescription ultra-spécialisée : Seuls les médecins compétents en hématologie et les services spécialisés dans les maladies du sang peuvent prescrire ce traitement.

Population pédiatrique spécifique : Le traitement concerne uniquement les nourrissons et très jeunes enfants (1 mois à 1 an), nécessitant une expertise pédiatrique particulière.

Signes d'alerte : En cas de fièvre, troubles neurologiques, difficultés respiratoires ou tout symptôme inhabituel pendant le traitement, contacter immédiatement l'équipe médicale hospitalière.

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

Le blinatumomab existe uniquement sous forme de poudre pour solution à diluer et solution pour solution pour perfusion, exclusivement destinée à l'administration intraveineuse en milieu hospitalier.

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Cette voie est réservée à l'usage hospitalier et nécessite une préparation pharmaceutique spécialisée avant administration.

La posologie et le schéma d'administration sont déterminés individuellement par l'équipe médicale spécialisée en fonction : - Du poids du patient - De l'état clinique général - De la réponse au traitement - De la tolérance observée

Le traitement s'administre par perfusion intraveineuse continue sur plusieurs jours, selon un protocole thérapeutique strict défini par les équipes d'hématologie pédiatrique.

Ajustements posologiques

Les ajustements de posologie sont réalisés par l'équipe médicale hospitalière en fonction : - Du poids corporel (paramètre critique chez les nourrissons) - De la fonction rénale et hépatique - De la réponse thérapeutique - De la survenue d'effets indésirables

Noms commerciaux et présentations

Le blinatumomab n'est disponible que sous une seule spécialité commerciale :

Laboratoire : Amgen Europe

Générique : Aucun générique n'est actuellement disponible pour cette substance active.

Présentation hospitalière : 1 flacon de poudre + 1 flacon de 10 ml de solution, conditionnement réservé aux pharmacies hospitalières.

Effets indésirables possibles

Les informations détaillées sur les effets indésirables ne sont pas disponibles dans les données RCP fournies. Cependant, comme tout médicament d'immunothérapie anti-cancéreuse administré en milieu hospitalier, le blinatumomab peut provoquer des effets indésirables nécessitant une surveillance médicale constante.

L'équipe médicale hospitalière informe les patients et les familles des effets indésirables potentiels et assure un suivi clinique et biologique régulier pendant toute la durée du traitement.

En cas de survenue d'effets indésirables, ils sont immédiatement pris en charge par l'équipe soignante spécialisée.

Contre-indications et précautions

Les informations spécifiques sur les contre-indications ne sont pas disponibles dans les données RCP fournies.

Cependant, comme pour tout traitement d'immunothérapie anti-cancéreuse : - Une évaluation médicale complète est réalisée avant l'initiation du traitement - Les antécédents médicaux du patient sont analysés en détail - L'état général et les fonctions organiques sont évalués

Conduite de véhicules : Cette question ne se pose pas étant donné l'âge des patients concernés (1 mois à 1 an) et le cadre hospitalier du traitement.

Grossesse et allaitement

Cette section ne s'applique pas à la population concernée par ce médicament (nourrissons et très jeunes enfants de 1 mois à 1 an).

Les informations relatives à la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans les données RCP fournies pour ce médicament à usage pédiatrique spécialisé.

Interactions médicamenteuses

Les informations détaillées sur les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans les données RCP fournies.

L'équipe médicale hospitalière vérifie systématiquement les traitements concomitants et adapte la prise en charge en conséquence. Tous les médicaments administrés simultanément font l'objet d'une évaluation spécialisée par l'équipe d'hématologie pédiatrique.

Évaluation par la HAS

La spécialité BLINCYTO 38,5 microgrammes (laboratoire Amgen Europe) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

Indications évaluées : 1. Traitement en monothérapie des patients pédiatriques âgés de 1 mois à 1 an, présentant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 avec chromosome Philadelphie négatif, réfractaire ou en rechute après au moins deux traitements antérieurs ou en rechute après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques antérieure.

1. Traitement en monothérapie des patients pédiatriques âgés de 1 mois à 1 an, présentant une LAL à précurseurs B exprimant le CD19 en l'absence de chromosome Philadelphie, en première rechute à haut risque dans le cadre du traitement de consolidation.

2. Service Médical Rendu (SMR) : Important

3. Justification : Service médical rendu important dans les deux indications évaluées
4. ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
5. Justification ASMR : Amélioration modérée par rapport à la chimiothérapie conventionnelle dans le traitement de consolidation des enfants en première rechute à haut risque
6. Référence : Dossier CT n°21291