BÉTAÏNE
BÉTAÏNE : l'essentiel à retenir
La bétaïne est une substance active appartenant à la classe thérapeutique des médicaments utilisés dans les erreurs innées du métabolisme (code ATC A16AA06). Elle constitue un traitement adjuvant spécialisé dans la prise en charge de l'homocystinurie, une maladie génétique rare. Cette substance est commercialisée en France sous le nom de CYSTADANE par les laboratoires Recordati Rare Diseases. Il s'agit d'un médicament d'exception soumis à prescription hospitalière et remboursé par l'Assurance Maladie.
Indications thérapeutiques
Information non disponible dans le RCP officiel fourni. La bétaïne est utilisée comme traitement adjuvant dans la prise en charge de l'homocystinurie, selon l'évaluation de la Haute Autorité de Santé. L'homocystinurie est une maladie génétique rare caractérisée par un défaut du métabolisme de la méthionine, entraînant une accumulation d'homocystéine dans l'organisme.
La prescription de ce médicament nécessite une expertise médicale spécialisée et s'inscrit dans une stratégie thérapeutique globale incluant généralement un régime alimentaire adapté et une supplémentation vitaminique.
Points de sécurité essentiels
Prescription spécialisée obligatoire : Ce médicament est réservé à la prescription hospitalière et nécessite un suivi médical spécialisé dans les maladies métaboliques rares.
Usage strictement encadré : La bétaïne doit être utilisée uniquement en association à une vitaminothérapie appropriée et à un régime alimentaire spécifique, sous supervision médicale.
Surveillance nécessaire : Un suivi biologique régulier est indispensable pour adapter le traitement et surveiller l'efficacité thérapeutique.
Population pédiatrique : L'utilisation chez l'enfant nécessite une expertise particulière en métabolisme pédiatrique.
Information non disponible dans le RCP officiel concernant les doses maximales et les signes d'alerte spécifiques.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Forme pharmaceutique disponible
La bétaïne est disponible uniquement sous forme de poudre orale (CYSTADANE 1 g).
Voie orale
Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant la posologie exacte. Selon les données d'évaluation HAS, la bétaïne s'utilise en association à une vitaminothérapie et à un régime alimentaire spécifique.
La posologie doit être individualisée par le médecin spécialiste en fonction : - Du poids du patient - De la sévérité de l'homocystinurie - De la réponse biologique au traitement - De la tolérance clinique
Le traitement s'inscrit généralement dans une prise en charge à long terme nécessitant un suivi médical régulier.
Noms commerciaux et présentations
La bétaïne est commercialisée en France sous un seul nom commercial :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| CYSTADANE | Poudre orale | 1 g | Non communiqué | Remboursable |
Présentation disponible : CYSTADANE 1 g se présente en flacon de 180 g avec fermeture de sécurité enfant, accompagné de 3 cuillères-mesure.
Laboratoire : Recordati Rare Diseases
Statut : Médicament d'origine (princeps), aucun générique n'est actuellement disponible.
Effets indésirables possibles
Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les effets indésirables spécifiques de la bétaïne.
En raison du caractère spécialisé de ce médicament et de son usage dans une pathologie rare, tout effet indésirable suspecté doit être signalé rapidement au médecin prescripteur pour évaluation.
Contre-indications et précautions
Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les contre-indications spécifiques.
Précautions générales : - Hypersensibilité connue à la bétaïne ou à l'un des excipients - Utilisation uniquement sous supervision médicale spécialisée - Respect strict des modalités de prescription hospitalière
Grossesse et allaitement
Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement.
Étant donné qu'il s'agit d'un traitement de maladie rare potentiellement grave, toute situation de grossesse ou d'allaitement chez une patiente traitée par bétaïne nécessite une consultation spécialisée urgente pour évaluer le rapport bénéfice/risque.
Consulter impérativement un médecin spécialiste avant toute décision concernant la poursuite ou l'arrêt du traitement.
Interactions médicamenteuses
Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les interactions médicamenteuses spécifiques de la bétaïne.
Il est essentiel d'informer le médecin prescripteur de tous les médicaments pris simultanément, y compris les suppléments vitaminiques qui font partie intégrante du traitement de l'homocystinurie.
Évaluation par la HAS
La spécialité CYSTADANE 1 g, poudre orale (laboratoire Recordati Rare Diseases) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement adjuvant de l'homocystinurie
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : "Le service médical rendu par cette spécialité est important dans les indications de l'AMM."
- ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
- Justification ASMR : "CYSTADANE, utilisé en association à une vitaminothérapie et à un régime spécifique, apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) dans le traitement adjuvant de l'homocystinurie."
- Référence : Dossier CT-5071
Questions Fréquentes
La bétaïne est-elle remboursée par la Sécurité sociale ?
Oui, CYSTADANE est remboursable par l'Assurance Maladie. Il s'agit d'un médicament d'exception pris en charge dans le cadre du traitement de l'homocystinurie.
CYSTADANE nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, CYSTADANE est soumis à prescription hospitalière obligatoire. Il s'agit d'un médicament de la liste I qui ne peut être prescrit que par des médecins hospitaliers spécialisés.
Existe-t-il des génériques de la bétaïne ?
Non, actuellement aucun médicament générique de la bétaïne n'est commercialisé en France. CYSTADANE reste la seule spécialité disponible.
Peut-on arrêter le traitement par bétaïne ?
Non, l'arrêt du traitement ne doit jamais se faire sans avis médical spécialisé. L'homocystinurie est une maladie chronique nécessitant un traitement à long terme.
Comment conserver CYSTADANE ?
Les conditions de conservation spécifiques ne sont pas précisées dans les données disponibles. Il convient de suivre les instructions figurant sur l'emballage et de demander conseil au pharmacien.
La bétaïne peut-elle être utilisée chez l'enfant ?
L'utilisation chez l'enfant est possible mais nécessite une expertise pédiatrique spécialisée en maladies métaboliques rares. La posologie doit être adaptée par le médecin spécialiste.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:05
- Avis HAS : SMR Important pour CYSTADANE dans le traitement adjuvant de l'homocystinurie (dossier CT-5071)
- Lien BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=63022907
- Mention : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.