AXICABTAGÈNE CILOLEUCEL
AXICABTAGÈNE CILOLEUCEL : l'essentiel à retenir
L'axicabtagène ciloleucel est une thérapie cellulaire innovante appartenant à la classe des traitements immunothérapiques CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell). Cette substance active est utilisée exclusivement en milieu hospitalier spécialisé pour traiter certains types de lymphomes résistants aux traitements conventionnels. Elle est commercialisée sous le nom YESCARTA par le laboratoire Kite Pharma EU et nécessite une prescription par des médecins spécialistes en hématologie. Ce traitement est remboursé par l'Assurance maladie mais réservé à l'usage hospitalier avec une surveillance médicale particulière obligatoire.
Indications thérapeutiques
L'axicabtagène ciloleucel est indiqué dans le traitement des patients adultes atteints de lymphomes spécifiques en situation d'échec thérapeutique :
- Lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) réfractaire ou en rechute
- Lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) réfractaire ou en rechute
Ces indications concernent uniquement les patients ayant déjà reçu au moins deux lignes de traitement systémique sans succès. Il s'agit de cancers du sang (lymphomes) qui touchent un type particulier de globules blancs appelés lymphocytes B.
Important : Cette thérapie cellulaire est exclusivement réservée au milieu hospitalier spécialisé et ne peut être administrée qu'après échec des traitements de référence habituels.
Points de sécurité essentiels
⚠️ Traitement hospitalier uniquement : Cette thérapie ne peut être administrée qu'en centre hospitalier spécialisé avec une équipe médicale formée aux thérapies CAR-T.
⚠️ Surveillance obligatoire : Le patient doit rester surveillé en milieu hospitalier pendant toute la durée du traitement et la période de récupération.
⚠️ Risque de tumeur maligne secondaire : Des cas de nouveaux cancers issus de lymphocytes T ont été rapportés. Une surveillance à long terme est nécessaire.
⚠️ Réactions sévères possibles : Le traitement peut provoquer des réactions inflammatoires graves nécessitant une prise en charge médicale immédiate.
⚠️ Prescription ultra-spécialisée : Seuls les médecins spécialistes en hématologie ou compétents en maladies du sang peuvent prescrire ce traitement.
⚠️ Signaux d'alerte ANSM : Plusieurs alertes de pharmacovigilance sont en cours concernant les thérapies CAR-T, nécessitant un suivi renforcé des patients.
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Forme pharmaceutique disponible
L'axicabtagène ciloleucel est uniquement disponible sous forme de dispersion pour perfusion intraveineuse, exclusivement destinée à l'usage hospitalier.
Administration intraveineuse (usage hospitalier uniquement)
Important : Cette voie d'administration est strictement réservée aux centres hospitaliers spécialisés disposant d'une autorisation pour les thérapies CAR-T.
La posologie et le schéma d'administration sont entièrement personnalisés selon : - Le poids du patient - Le type de lymphome - L'état clinique général - La réponse aux traitements antérieurs
Processus de traitement : 1. Prélèvement des lymphocytes T du patient 2. Modification génétique des cellules en laboratoire spécialisé 3. Perfusion des cellules modifiées au patient 4. Surveillance hospitalière prolongée
Information non disponible : Les détails précis de posologie ne sont pas fournis dans les données actuellement disponibles du RCP officiel.
Noms commerciaux et présentations
L'axicabtagène ciloleucel est commercialisé sous une seule spécialité pharmaceutique :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| YESCARTA | Dispersion pour perfusion | 0,4 - 2 x 10⁸ cellules | Non communiqué | Remboursé |
Laboratoire : Kite Pharma EU (Pays-Bas)
Statut : Médicament de liste I, prescription hospitalière réservée aux spécialistes en hématologie
Génériques : Aucun générique disponible (thérapie cellulaire innovante)
Effets indésirables possibles
Information limitée : Les détails spécifiques des effets indésirables ne sont pas disponibles dans les données actuelles du RCP officiel.
Cependant, les thérapies CAR-T sont connues pour pouvoir provoquer :
Effets graves nécessitant une surveillance : - Syndrome de libération de cytokines (réaction inflammatoire systémique) - Toxicité neurologique - Infections opportunistes - Réactions au site de perfusion
Surveillance particulière : - Surveillance continue des paramètres vitaux - Contrôles biologiques réguliers - Monitoring neurologique - Prévention et traitement des infections
Important : Tous les effets indésirables sont pris en charge par l'équipe médicale spécialisée lors de l'hospitalisation.
Contre-indications et précautions
Information non disponible : Les contre-indications spécifiques ne sont pas détaillées dans les données actuelles du RCP officiel.
Précautions générales : - Évaluation médicale complète avant traitement - Bilan infectieux préalable - Évaluation de l'état cardiaque et pulmonaire - Vérification de l'absence de contre-indications à l'immunosuppression
Conduite de véhicules : Non applicable (traitement hospitalier avec alitement prolongé)
Grossesse et allaitement
Information non disponible : Les données spécifiques concernant la grossesse et l'allaitement ne sont pas fournies dans le RCP actuellement disponible.
Recommandation générale : En raison de la nature du traitement (thérapie cellulaire avec modification génétique), une contraception efficace est généralement recommandée.
Important : Toute femme en âge de procréer doit discuter avec son onco-hématologue des mesures contraceptives avant le traitement.
Interactions médicamenteuses
Information non disponible : Les interactions médicamenteuses spécifiques ne sont pas détaillées dans les données actuelles du RCP officiel.
Principe général : Toute la médication concomitante est gérée par l'équipe hospitalière spécialisée qui adapte les traitements selon : - Les médicaments de support nécessaires - Les traitements préventifs des complications - La gestion des interactions potentielles avec les thérapies de soutien
Évaluation par la HAS
La spécialité YESCARTA 0,4 - 2 x 10⁸ cellules (laboratoire Kite Pharma EU) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) et de lymphome médiastinal primitif à grandes cellules B (LMPGCB) réfractaire ou en rechute, après au moins deux lignes de traitement systémique
- Service Médical Rendu (SMR) : Important
- Justification : Le service médical rendu reste important aux posologies de l'AMM pour cette indication thérapeutique spécifique
- ASMR : III (amélioration du service médical rendu modérée)
- Justification ASMR : Amélioration modérée de l'efficacité par rapport à la prise en charge historique de ces lymphomes réfractaires, fondée sur diverses chimiothérapies
- Référence : Dossier CT n°20263
Questions Fréquentes
L'axicabtagène ciloleucel est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Oui, YESCARTA est pris en charge par l'Assurance maladie dans le cadre de l'hospitalisation. Le traitement étant exclusivement hospitalier, les coûts sont intégralement couverts par les tarifs hospitaliers.
Peut-on recevoir ce traitement en ambulatoire ?
Non, l'axicabtagène ciloleucel nécessite obligatoirement une hospitalisation dans un centre spécialisé autorisé pour les thérapies CAR-T, avec surveillance médicale continue.
Quels médecins peuvent prescrire YESCARTA ?
Seuls les médecins spécialistes en hématologie ou compétents en maladies du sang, exerçant dans des services hospitaliers habilités, peuvent prescrire ce traitement.
Existe-t-il des génériques de l'axicabtagène ciloleucel ?
Non, il n'existe pas de génériques. Il s'agit d'une thérapie cellulaire innovante personnalisée, commercialisée uniquement sous la marque YESCARTA.
Combien de temps dure le traitement ?
Le traitement comprend une phase de préparation (prélèvement cellulaire, fabrication), puis une perfusion unique suivie d'une surveillance hospitalière prolongée de plusieurs semaines.
Ce traitement convient-il à tous les lymphomes ?
Non, YESCARTA est spécifiquement indiqué pour les lymphomes diffus à grandes cellules B et les lymphomes médiastinaux primitifs à grandes cellules B, en situation de rechute ou de résistance après au moins deux lignes de traitement.
Y a-t-il des alertes de sécurité en cours ?
Oui, l'ANSM a émis plusieurs alertes concernant les thérapies CAR-T, notamment sur le risque de tumeurs malignes secondaires. Ces alertes font l'objet d'un suivi renforcé jusqu'en 2026-2027.
Sources et mentions légales
- Source : RCP officiel ANSM, consulté le 2026-02-07 02:04:25
- Avis HAS : SMR Important pour YESCARTA dans le traitement des lymphomes LDGCB et LMPGCB réfractaires (dossier CT-20263)
- Lien BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=63887327
- Alertes ANSM : Informations de sécurité disponibles sur ansm.sante.fr concernant les thérapies CAR-T
- Mention : Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0.
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
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