AVALGLUCOSIDASE ALFA
L'essentiel à retenir
L'avalglucosidase alfa est un médicament biologique appartenant à la classe thérapeutique des enzymes (code ATC A16AB22). Cette substance active est une enzyme de substitution utilisée exclusivement pour traiter la maladie de Pompe, une maladie génétique rare qui provoque une faiblesse musculaire progressive. Elle est commercialisée uniquement sous le nom NEXVIADYME par le laboratoire Sanofi, sous forme de perfusion intraveineuse réservée à l'usage hospitalier. Ce traitement nécessite une prescription hospitalière spécialisée et n'est actuellement pas remboursé par l'Assurance Maladie.
Indications thérapeutiques
Information importante : Les données du RCP (Résumé des Caractéristiques du Produit) ne sont pas disponibles dans les informations fournies. Les indications précises doivent être confirmées par consultation du RCP officiel ou auprès d'un professionnel de santé.
Selon l'évaluation de la HAS disponible, l'avalglucosidase alfa est indiqué dans le traitement des formes tardives de la maladie de Pompe. La maladie de Pompe est une maladie génétique rare causée par un déficit en enzyme alpha-glucosidase acide, entraînant une accumulation de glycogène dans les muscles et une faiblesse musculaire progressive.
Points de sécurité essentiels
Usage hospitalier exclusif : L'avalglucosidase alfa ne s'administre que par perfusion intraveineuse en milieu hospitalier spécialisé. Les premières administrations doivent impérativement être effectuées en milieu hospitalier.
Prescription réservée : Ce médicament est soumis à prescription hospitalière et figure sur la liste I des substances vénéneuses.
Surveillance médicale : Le traitement nécessite une surveillance médicale étroite tout au long du traitement en raison de la nature de la pathologie et du mode d'administration.
Réactions allergiques : Comme tout médicament biologique administré par voie intraveineuse, des réactions allergiques peuvent survenir pendant ou après la perfusion.
En cas d'urgence : Tout effet indésirable grave doit conduire à consulter immédiatement un service d'urgences ou à contacter le 15 (SAMU).
Comment ce médicament est-il utilisé ?
Forme pharmaceutique disponible
L'avalglucosidase alfa existe uniquement sous forme de poudre pour solution à diluer pour perfusion, administrée par voie intraveineuse.
Voie intraveineuse (usage hospitalier exclusivement)
Information importante : Les données précises de posologie ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
La posologie et le rythme d'administration doivent être déterminés par le médecin spécialiste en fonction : - Du poids du patient - De la sévérité de la maladie - De la réponse au traitement - De la tolérance individuelle
Le médicament est administré par perfusion intraveineuse lente dans un service hospitalier spécialisé, avec surveillance médicale pendant et après la perfusion.
Important : Seul le médecin prescripteur peut déterminer la posologie adaptée à chaque patient. Ne jamais modifier ou arrêter le traitement sans avis médical.
Noms commerciaux et présentations
L'avalglucosidase alfa est disponible en France sous une seule spécialité :
| Nom commercial | Forme | Dosage | Prix TTC | Remboursement |
|---|---|---|---|---|
| NEXVIADYME | Poudre pour solution à diluer pour perfusion | 100 mg | Non communiqué | Non remboursé |
Laboratoire : SANOFI (Pays-Bas) Présentation : 1 flacon en verre de 100 mg Statut : Médicament d'origine (princeps), aucun générique disponible
Effets indésirables possibles
Information importante : Les données détaillées concernant les effets indésirables ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Les effets indésirables potentiels doivent être recherchés dans le RCP complet ou discutés avec l'équipe médicale hospitalière qui assure le suivi du traitement.
Comme pour tout médicament administré par perfusion intraveineuse, les patients peuvent présenter : - Des réactions au site de perfusion - Des réactions allergiques de gravité variable - Des réactions liées à la vitesse de perfusion
En cas d'effet indésirable : Signaler immédiatement tout symptôme inhabituel à l'équipe médicale lors des perfusions ou contacter le service prescripteur entre les séances.
Contre-indications et précautions
Information importante : Les données précises concernant les contre-indications ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Précautions générales : - Administration exclusivement en milieu hospitalier spécialisé - Surveillance médicale pendant et après chaque perfusion - Évaluation régulière de l'efficacité et de la tolérance du traitement
Les contre-indications spécifiques et précautions d'emploi doivent être vérifiées par l'équipe médicale avant chaque administration.
Grossesse et allaitement
Information importante : Les données concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Étant donné la nature orpheline de ce médicament et sa prescription hospitalière spécialisée, toute question concernant la grossesse ou l'allaitement doit être impérativement discutée avec l'équipe médicale spécialisée qui assure le suivi de la maladie de Pompe.
Consultation obligatoire : Informer immédiatement l'équipe médicale en cas de grossesse programmée ou découverte, ou en cas de projet d'allaitement.
Interactions médicamenteuses
Information importante : Les données concernant les interactions médicamenteuses ne sont pas disponibles dans le RCP fourni.
Les interactions potentielles doivent être systématiquement vérifiées par l'équipe médicale hospitalière, notamment : - Avec les autres traitements en cours - Avec les vaccins (vivants ou inactivés) - Avec d'autres médicaments biologiques
Important : Informer systématiquement l'équipe médicale de tous les médicaments pris, y compris l'automédication et les compléments alimentaires.
Évaluation par la HAS
La spécialité NEXVIADYME (avalglucosidase alfa, laboratoire Sanofi) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :
- Indication évaluée : Traitement des formes tardives de la maladie de Pompe
- Service Médical Rendu (SMR) : Faible
- Justification : "Le service médical rendu par NEXVIADYME (avalglucosidase alfa) est faible dans le traitement des formes tardives de la maladie de Pompe"
- ASMR : V (pas d'amélioration du service médical rendu)
- Justification ASMR : Données exploratoires majoritairement non comparatives, absence de données à long terme sur l'évolution des atteintes cardiaques, musculaires et neurologiques
- Référence : Dossier CT n°19919
Cette évaluation souligne le besoin médical partiellement couvert dans cette pathologie rare, malgré l'absence d'amélioration démontrée par rapport aux traitements existants.
Questions Fréquentes
L'avalglucosidase alfa est-il remboursé par la Sécurité sociale ?
Non, actuellement NEXVIADYME n'est pas remboursé par l'Assurance Maladie selon les données disponibles.
Peut-on prendre l'avalglucosidase alfa à domicile ?
Non, ce traitement s'administre exclusivement en milieu hospitalier par perfusion intraveineuse avec surveillance médicale obligatoire.
Existe-t-il des génériques de l'avalglucosidase alfa ?
Non, il n'existe actuellement aucun médicament générique de l'avalglucosidase alfa. Seule la spécialité NEXVIADYME est disponible.
L'avalglucosidase alfa nécessite-t-il une ordonnance ?
Oui, ce médicament nécessite une prescription hospitalière et ne peut être prescrit que par des médecins hospitaliers spécialisés.
Combien de temps dure un traitement par avalglucosidase alfa ?
La durée du traitement est déterminée par l'équipe médicale spécialisée en fonction de l'évolution de la maladie et de la réponse au traitement.
Que faire en cas d'oubli d'une perfusion programmée ?
Contacter immédiatement le service hospitalier qui assure le suivi pour reprogrammer la séance dans les meilleurs délais.
L'avalglucosidase alfa peut-il être utilisé chez l'enfant ?
L'évaluation HAS mentionne des données chez la population pédiatrique, mais l'indication précise selon l'âge doit être confirmée par l'équipe médicale spécialisée.
Sources et mentions légales
- Source : Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, consulté le 2026-02-07 00:35:24
- Avis HAS : Service médical rendu Faible pour NEXVIADYME dans le traitement des formes tardives de la maladie de Pompe (dossier CT-19919)
- Lien BDPM : https://base-donnees-publique.medicaments.gouv.fr/extrait.php?specid=64805678
- Mention légale : "Les informations de cette page sont issues de la Base de Données Publique des Médicaments (BDPM) de l'ANSM, mise à disposition sous licence Etalab 2.0."
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.
Dernière mise à jour : 2026-02-13
Avertissement : Cette page est fournie à titre informatif uniquement. Elle ne remplace en aucun cas l'avis d'un professionnel de santé (médecin, pharmacien). Consultez toujours un professionnel de santé avant de prendre, modifier ou arrêter un traitement médicamenteux.