ALGLUCOSIDASE ALFA

L'essentiel à retenir

L'alglucosidase alfa est une enzyme thérapeutique de la classe ATC A16AB07 (autres médicaments des voies digestives et du métabolisme). Cette substance active est un traitement enzymatique substitutif spécifiquement développé pour la maladie de Pompe, une maladie génétique rare affectant le métabolisme du glycogène. Elle est commercialisée uniquement sous le nom MYOZYME par le laboratoire Sanofi. Ce traitement nécessite une prescription hospitalière et les six premières administrations doivent obligatoirement être effectuées en milieu hospitalier sous surveillance médicale.

Indications thérapeutiques

Information non disponible dans le RCP officiel fourni.

D'après les données de la HAS, l'alglucosidase alfa est indiquée dans le traitement des formes tardives de la maladie de Pompe. Cette pathologie, également appelée glycogénose de type II, est une maladie héréditaire rare qui se caractérise par une accumulation de glycogène dans les cellules musculaires, entraînant une faiblesse musculaire progressive et des troubles respiratoires.

Points de sécurité essentiels

• Usage hospitalier exclusif : Ce médicament ne peut être administré qu'en milieu hospitalier par du personnel médical qualifié
• Surveillance renforcée : Les six premières perfusions doivent obligatoirement être réalisées à l'hôpital avec surveillance médicale continue
• Liste I : Médicament soumis à prescription médicale restrictive, prescription hospitalière obligatoire
• Maladie rare : Traitement spécialisé nécessitant un suivi par des centres experts de la maladie de Pompe
• Perfusion intraveineuse : Administration uniquement par voie intraveineuse après reconstitution de la poudre
• Réactions d'hypersensibilité : Risque de réactions allergiques graves nécessitant une surveillance pendant et après chaque perfusion

Comment ce médicament est-il utilisé ?

Formes pharmaceutiques disponibles

L'alglucosidase alfa est disponible exclusivement sous forme de : - Poudre pour solution à diluer pour perfusion intraveineuse

Voie intraveineuse (usage hospitalier uniquement)

Cette voie est réservée à l'usage hospitalier exclusivement.

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant la posologie détaillée, la fréquence d'administration et la durée de traitement.

Le médicament se présente sous forme de poudre qui doit être reconstituée puis diluée avant administration par perfusion intraveineuse lente. La reconstitution et l'administration doivent être effectuées par du personnel médical expérimenté dans le traitement de la maladie de Pompe.

Conditions particulières d'administration

• Les six premières administrations doivent être réalisées en milieu hospitalier
• Surveillance médicale continue pendant et après chaque perfusion
• Matériel de réanimation disponible en cas de réaction d'hypersensibilité

Noms commerciaux et présentations

L'alglucosidase alfa est commercialisée sous une seule spécialité en France :

Laboratoire : SANOFI (Pays-Bas)

Présentations disponibles : - 1 flacon en verre de 20 ml - 10 flacons en verre de 20 ml

Il n'existe pas de médicament générique de l'alglucosidase alfa. MYOZYME est la seule spécialité autorisée en France.

Effets indésirables possibles

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant la liste détaillée des effets indésirables et leur fréquence.

Dans le cadre d'un traitement par enzyme de substitution administrée par voie intraveineuse, les effets indésirables potentiels peuvent inclure : - Réactions d'hypersensibilité (réactions allergiques) - Réactions liées à la perfusion - Formation d'anticorps contre l'enzyme

Pour une information complète sur les effets indésirables, se référer au RCP complet ou consulter un professionnel de santé spécialisé dans la maladie de Pompe.

Contre-indications et précautions

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les contre-indications spécifiques.

Précautions générales : - Hypersensibilité connue à l'alglucosidase alfa ou à l'un des excipients - Surveillance médicale obligatoire pendant et après chaque perfusion - Matériel de réanimation disponible

Grossesse et allaitement

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant l'utilisation pendant la grossesse et l'allaitement.

Compte tenu de la rareté de la maladie de Pompe et de la nécessité vitale du traitement, toute décision concernant la poursuite ou l'initiation du traitement pendant la grossesse ou l'allaitement doit impérativement être prise en concertation avec l'équipe médicale spécialisée dans le suivi de la maladie de Pompe.

Interactions médicamenteuses

Information non disponible dans le RCP officiel fourni concernant les interactions médicamenteuses spécifiques.

Il est essentiel d'informer l'équipe médicale hospitalière de tous les traitements en cours avant chaque perfusion d'alglucosidase alfa.

Évaluation par la HAS

La spécialité MYOZYME 50 mg (laboratoire Sanofi) a fait l'objet d'une évaluation par la Haute Autorité de Santé :

• Indication évaluée : Formes tardives de la maladie de Pompe
• Service Médical Rendu (SMR) : Faible
• Justification : Le service médical rendu par MYOZYME (alpha alglucosidase) est faible dans les formes tardives de la maladie de Pompe
• ASMR : IV (amélioration mineure)
• Justification ASMR : MYOZYME apporte une amélioration du service médical rendu mineure dans la stratégie thérapeutique des formes tardives de la maladie de Pompe
• Référence : Dossier CT n°20549